Test af lægemidlet iptacopan til børn og unge med blodsygdommen PNH

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri (PNH) er en sjælden blodsygdom, hvor kroppens immunsystem ødelægger de røde blodlegemer. Dette sker fordi de røde blodlegemer mangler visse beskyttende proteiner på deres overflade. Når de røde blodlegemer ødelægges, frigives deres indhold i blodet, hvilket kan føre til symptomer som træthed, åndenød og mørk urin, især om morgenen. Sygdommen kan også påvirke andre blodlegemer og øge risikoen for blodpropper.

Denne undersøgelse vil teste sikkerheden og tolerabiliteten af et nyt lægemiddel kaldet iptacopan hos børn og unge mellem 2 og 18 år, som har PNH. Formålet med undersøgelsen er at evaluere, hvor sikkert lægemidlet er, og hvor godt børnene tåler det i en 26-ugers behandlingsperiode. Forskerne vil også undersøge, hvordan kroppen optager og nedbryder medicinen. Alle deltagere vil modtage den aktive medicin, da dette er en såkaldt åben undersøgelse uden sammenligning med placebo. Nogle deltagere kan allerede være i behandling med andre lægemidler mod PNH, mens andre måske aldrig har fået behandling før.

Under undersøgelsen vil deltagerne skulle have regelmæssige lægebesøg, hvor der tages blodprøver for at måle forskellige værdier som hæmoglobin (det jernholdige protein i de røde blodlegemer, der transporterer ilt) og laktatdehydrogenase (et enzym der frigives når celler ødelægges). Lægen vil også overvåge for eventuelle bivirkninger og måle, hvor meget medicin der er i blodet på forskellige tidspunkter. Før behandlingen starter, skal deltagerne vaccineres mod visse bakterieinfektioner for at beskytte dem, da medicinen påvirker immunsystemet. Undersøgelsen vil følge deltagerne i op til et år for at se, hvordan behandlingen påvirker deres symptomer og generelle helbred.

1 Screening og vaccinationer

Du gennemgår en screeningperiode før studiet begynder. I denne periode får du taget flere blodprøver for at bekræfte din diagnose af PNH (paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri) og måle dine blodværdier.

Du skal være vaccineret mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae (bakterier der kan forårsage alvorlige infektioner) mindst 2 uger før du starter medicinen. Hvis du ikke tidligere er vaccineret, eller hvis du har brug for en opfriskning, får du vaccinen i henhold til lokale retningslinjer.

Vaccination mod Haemophilus influenzae anbefales også mindst 2 uger før du starter iptacopan.

Hvis studiebehandlingen skal starte tidligere end 2 uger efter vaccination, vil du få forebyggende antibiotikabehandling.

2 Start på iptacopan behandling

Du begynder at tage medicinen iptacopan hydrochlorid i form af hårde gelatinekapsler.

Doseringen og hyppigheden af medicinen bliver bestemt baseret på din vægt og alder. Du vil få præcise instruktioner om, hvordan og hvornår du skal tage medicinen.

Hvis du tidligere har fået anti-C5 behandling (en anden type medicin til PNH), skifter du nu til iptacopan under lægens supervision.

3 Behandlingsperiode – første 26 uger

Du tager iptacopan dagligt i de første 26 uger af studiet.

Du kommer til regelmæssige besøg på hospitalet, hvor lægen overvåger din sikkerhed og behandlingens virkning.

Der tages jævnligt blodprøver for at måle hæmoglobinniveauer (mål for røde blodlegemer), laktatdehydrogenase (LDH) (et enzym der stiger ved nedbrydning af røde blodlegemer), og andre vigtige blodværdier.

Lægen overvåger også dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur samt dit hjerte-kar-system.

Fra dag 14 af studiet undgås blodtransfusioner, medmindre det er absolut nødvendigt for din sikkerhed.

4 Evaluering ved uge 26

Ved uge 26 evaluerer lægen behandlingens effekt ved at sammenligne dine nuværende blodværdier med dem fra studiestart.

Lægen vil se på, om dit hæmoglobinniveau er steget med mindst 1 g/dL eller 2 g/dL sammenlignet med baseline.

Der evalueres også, om dit hæmoglobinniveau er blevet normalt, og om du har haft brug for blodtransfusioner siden dag 14.

Alle bivirkninger og sikkerhedsparametre bliver nøje gennemgået.

5 Udvidet behandlingsperiode – uge 27-52

Du fortsætter med at tage iptacopan dagligt fra uge 27 til uge 52.

Regelmæssige hospitalsbesøg fortsætter med løbende overvågning af din sikkerhed og behandlingens virkning.

Blodprøver tages fortsat for at måle hæmoglobin, LDH og andre vigtige markører.

Overvågning af vitale tegn og hjerte-kar-parametre fortsætter gennem hele perioden.

6 Afsluttende evaluering ved uge 52

Ved uge 52 foretages en omfattende evaluering af behandlingens effekt over hele studieperioden.

Lægen sammenligner dine blodværdier med dem fra studiestart for at se, om dit hæmoglobinniveau er steget med mindst 1 g/dL eller 2 g/dL.

Der evalueres, om dit hæmoglobinniveau er blevet normalt, og om du har undgået blodtransfusioner siden dag 14.

Alle sikkerhedsdata fra de 52 uger bliver gennemgået og analyseret for at vurdere medicinens sikkerhed og tolerabilitet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 2 og 18 år gammel
Du skal have en bekræftet diagnose af PNH (en sjælden blodsygdom) ved hjælp af en særlig blodprøve, hvor mindst 10% af dine hvide blodlegemer er påvirket
Hvis du er i den første gruppe af patienter, skal du veje mindst 35 kg
Hvis du allerede får behandling med anti-C5 medicin (en type behandling for PNH), skal du have fået den samme dosis i mindst 6 måneder
Hvis du ikke tidligere har fået anti-C5 behandling, skal dit hæmoglobin (det stof i blodet der transporterer ilt) være under 10 g/dL ifølge blodprøver
Hvis du ikke tidligere har fået anti-C5 behandling, skal dit LDH-niveau (et stof der viser nedbrydning af blodceller) være mindst 1,5 gange højere end normalt, bekræftet ved mindst 2 blodprøver taget 2-6 uger fra hinanden
Du skal være vaccineret mod Neisseria meningitidis og Streptococcus pneumoniae (bakterier der kan give alvorlige infektioner) mindst 2 uger før behandlingen starter
Hvis du ikke er vaccineret eller skal have en opfriskningsvaccine, skal dette gøres ifølge lokale retningslinjer mindst 2 uger før behandlingen
Hvis behandlingen skal starte mindre end 2 uger efter vaccination, skal du have forebyggende antibiotika
Det anbefales også at blive vaccineret mod Haemophilus influenzae (en anden type bakterie) mindst 2 uger før behandlingen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig leversygdom eller dine levertal (målinger der viser, hvor godt leveren fungerer) er for høje
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer eller dine nyrer ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lægemidler, der ligner det medicin, som testes i studiet
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse typer medicin, der kan påvirke dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdom)
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en vaccination inden for de sidste 4 uger før studiestart
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden blodsygdom udover den sygdom, som studiet handler om
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en blodprop eller andre alvorlige problemer med blodets størkning
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom, der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge studiets regler og møde op til de planlagte besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Robert Debre University Hospital	Paris	Frankrig
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Medical Center – University Of Freiburg	Freiburg im Breisgau	Tyskland
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Ukuszhktfs Hftypnqq Clgzsrh	Köln	Tyskland
Fungiycvq Pwfs Lu Iswqmagmzsfsa Bijhryabf Dka Hxmrvrkt Uzutewctuahhz Li Pxj	Madrid	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer endnu ikke	28.10.2025
Holland	rekrutterer endnu ikke	28.10.2025
Italien	rekrutterer	28.10.2025
Spanien	rekrutterer endnu ikke	28.10.2025
Tyskland	rekrutterer endnu ikke	28.10.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Iptacopan Hydrochloride

Iptacopan er et lægemiddel, der bruges til behandling af PNH (paroxysmal nattehæmoglobinuri). PNH er en sjælden blodsygdom, hvor kroppens immunsystem ødelægger de røde blodlegemer. Iptacopan virker ved at blokere en specifik del af immunsystemet kaldet komplementsystemet, som er ansvarligt for ødelæggelsen af de røde blodlegemer. Ved at blokere denne proces kan iptacopan hjælpe med at reducere nedbrydningen af røde blodlegemer og dermed forbedre symptomerne hos patienter med PNH. Dette lægemiddel tages som tabletter gennem munden.

Undersøgte sygdomme:

Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri – Dette er en sjælden blodsygdom, hvor kroppens immunsystem angriber de røde blodlegemer. Sygdommen opstår på grund af en genetisk mutation i knoglemarven, som får de røde blodlegemer til at mangle vigtige beskyttelsesproteiner på deres overflade. Dette gør blodlegemerne sårbare over for kroppens eget komplementsystem, som normalt bekæmper bakterier og virus. Når komplementsystemet aktiveres, ødelægger det de defekte røde blodlegemer, hvilket fører til blodmangel og frigørelse af hæmoglobin i blodet. Sygdommen kan udvikle sig gradvist over måneder eller år, og symptomerne inkluderer træthed, kortåndethed og mørkfarvet urin, især om morgenen. Tilstanden kan også påvirke andre organer som nyrerne og kan føre til blodpropper i forskellige dele af kroppen.

Forsøgs-ID:

2024-515926-10-00

Protokolkode:

CLNP023I12201

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet iptacopan til børn og unge med blodsygdommen PNH

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?