Paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri er en sjælden blodsygdom, hvor kroppens røde blodlegemer ødelægges for hurtigt. Dette sker, fordi de røde blodlegemer mangler visse beskyttende proteiner på deres overflade, hvilket gør dem sårbare over for kroppens eget immunsystem. Sygdommen kan føre til blodmangel, træthed og andre alvorlige komplikationer. Patienter med denne tilstand behandles normalt med medicin som ravulizumab eller eculizumab, men nogle patienter oplever stadig ødelæggelse af røde blodlegemer uden for blodkarrene, hvilket kaldes ekstrovaskulær hæmolyse.
Dette studie undersøger, om et nyt lægemiddel kaldet danicopan kan hjælpe børn og unge med paroksysmal nokturnal hæmoglobinuri, når det gives sammen med deres nuværende behandling med ravulizumab eller eculizumab. Formålet med studiet er at se, om danicopan kan forbedre blodets hæmoglobinindhold, som er det stof i de røde blodlegemer, der transporterer ilt rundt i kroppen. Hæmoglobin måles gennem en almindelig blodprøve og bruges til at vurdere, hvor alvorlig blodmanglen er.
Under studiet vil deltagerne fortsætte med at få deres sædvanlige behandling med ravulizumab eller eculizumab, mens de også får danicopan som en ekstra behandling. Studiet varer i 24 uger, hvor der tages regelmæssige blodprøver for at måle forbedringer i blodets kvalitet og mængde. Læger vil også undersøge, hvor trætte deltagerne føler sig, og om de har brug for blodtransfusioner. Alle deltagere skal være vaccineret mod visse bakterielle infektioner, før de kan deltage i studiet, da den nuværende behandling kan øge risikoen for disse infektioner.
Frankrig 
