Afprøvning af lægemidlet teclistamab til behandling af AL amyloidose hos tidligere behandlede patienter

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af en sygdom kaldet Immunoglobulin Light-Chain (AL) Amyloidose. Denne sygdom opstår, når kroppen producerer unormale proteiner kaldet lette kæder, som ophobes i forskellige organer og kan forårsage skade på hjertet, nyrerne, leveren eller andre dele af kroppen. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet teclistamab hos patienter, som tidligere har fået behandling for deres sygdom, men hvor sygdommen er vendt tilbage eller ikke er blevet helt kureret.

Formålet med studiet er at måle, hvor mange patienter opnår komplet hæmatologisk respons efter tre behandlingscyklusser med teclistamab. Hæmatologisk respons betyder, at de unormale proteiner i blodet forsvinder eller bliver kraftigt reduceret. Patienter vil modtage teclistamab som en indsprøjtning under huden over flere behandlingscyklusser. Under studiet vil læger overvåge patienternes tilstand gennem regelmæssige blodprøver, scanninger og andre undersøgelser for at se, hvor godt behandlingen virker.

Studiet vil også undersøge, om behandlingen kan forbedre funktionen af de påvirkede organer, som hjertet eller nyrerne, og hvor længe behandlingens positive effekter varer. Læger vil nøje overvåge for eventuelle bivirkninger og måle patienternes livskvalitet gennem hele behandlingsforløbet. Dette er et fase II studie, hvilket betyder, at lægemidlet tidligere er blevet testet for sikkerhed, og nu undersøges det for at se, hvor effektivt det er til at behandle AL amyloidose.

1 Screening og baseline undersøgelser

Du vil gennemgå omfattende undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kriterierne for deltagelse i studiet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dit frie lettkæde-niveau (dFLC), som er et protein i blodet, der bruges til at overvåge din sygdom.

Du skal have et dFLC-niveau over 20 mg/L og et unormalt forhold mellem kappa og lambda lettkæder for at kunne deltage.

Din Mayo-stadium for hjertesygdom skal være mellem I og IIIA, hvilket betyder, at din hjertepåvirkning ikke må være for alvorlig.

Du skal have været uden behandling for AL amyloidose i mindst 14 dage før studiebehandlingen starter.

2 Cyklus 1 – Første behandlingsperiode

Du vil modtage teclistamab som en indsprøjtning under huden.

Behandlingen gives som enkeltstof uden andre kræftlægemidler.

Den første cyklus varer typisk omkring 28 dage.

Du vil blive overvåget nøje for bivirkninger og behandlingsrespons.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at følge din tilstand og kontrollere for bivirkninger.

3 Evaluering efter 1. cyklus (måned 1)

Efter den første cyklus vil din læge vurdere, hvordan du har responderet på behandlingen.

Der vil blive målt dit hæmatologiske respons, som viser, om behandlingen påvirker de sygdomsfremkaldende celler i dit blod.

Din organrespons vil også blive vurderet for at se, om dine påvirkede organer (hjerte, nyrer, lever eller nervesystem) forbedres.

Blodprøver vil vise ændringer i dine frie lettkæder og andre markører for sygdommen.

4 Cyklus 2 og 3 – Fortsættelse af behandling

Du vil fortsætte med at modtage teclistamab-indsprøjtninger i yderligere to cyklusser.

Hver cyklus følger samme mønster som den første med regelmæssig overvågning.

Din læge vil justere doseringen eller tage pauser, hvis du oplever betydelige bivirkninger.

Du vil få regelmæssige undersøgelser for at overvåge din generelle sundhed og organfunktion.

5 Hovedevaluering efter 3 cyklusser (måned 3)

Dette er det primære evalueringstidspunkt for studiet.

Din læge vil måle din hæmatologiske komplette respons (CR), som er det bedste mulige respons på behandlingen.

Der vil blive udført grundige tests for at vurdere, om dine frie lettkæder er normaliseret.

Din minimal residual disease (MRD) status vil blive testet for at se, om der er resterende sygdomsceller.

Organrespons vil blive vurderet for alle påvirkede organer.

6 Fortsættelse til cyklus 6 og derefter

Hvis du responderer godt på behandlingen, vil du fortsætte med teclistamab i yderligere cyklusser.

Efter cyklus 6 (måned 6) vil du blive evalueret igen for behandlingsrespons.

Herefter vil evalueringer finde sted hver tredje måned for at overvåge din fortsatte respons.

Behandlingen kan fortsætte, så længe den er effektiv og du tolererer den godt.

7 Løbende overvågning og livskvalitetsvurderinger

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet på regelmæssig basis.

Disse inkluderer EORTC QLQ30, EQ-5D-5L og SF-36v2 spørgeskemaer, som måler din fysiske og følelsesmæssige velbefindende.

Din læge vil overvåge dig for langsigtede bivirkninger og ændringer i din generelle sundhed.

Regelmæssige blodprøver vil fortsætte for at spore sygdomsmarkører og organfunktion.

8 Behandlingsstop og opfølgning

Behandlingen kan stoppes, hvis din sygdom forværres (progression) eller hvis du oplever uacceptable bivirkninger.

Hvis behandlingen stoppes, vil du stadig blive fulgt for din samlede overlevelse og sygdomsstatus.

Din læge vil diskutere fremtidige behandlingsmuligheder, hvis din sygdom skulle vende tilbage.

Opfølgning vil fortsætte for at overvåge langsigtede effekter af behandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have fået stillet diagnosen AL amyloidose (en sygdom hvor unormale proteiner ophobes i kroppens organer) gennem en vævsprøve, og sygdommen skal være bekræftet med særlige laboratorieundersøgelser
Hvis du har hjerteproblemer som følge af amyloidose, skal du have fået lavet en særlig scanning for at sikre, at det er den rigtige type amyloidose
Du skal have fået lavet en gentest, der viser, at du ikke har den arvelige form for amyloidose, eller dine vævsprøver skal tydeligt vise bestemte typer af abnorme proteiner
Du skal være mindst 18 år gammel
Dit funktionsniveau (hvor godt du klarer daglige aktiviteter) skal være på et acceptabelt niveau – du skal kunne være oppe og i gang det meste af tiden, selvom du måske ikke kan arbejde på fuld tid
Din hjertesygdom skal være på et bestemt stadie – ikke for alvorlig, men heller ikke for let (stadie I til IIIA på en særlig skala)
Din sygdom skal være vendt tilbage efter tidligere behandling, og du skal have fået mindst én behandlingslinje før, herunder lægemidlerne Dara og bortezomib. Du skal have fået mindst to behandlingscyklusser
Der skal kunne måles sygdomsaktivitet i dit blod – enten gennem forhøjede værdier af bestemte proteiner eller tilstedeværelse af unormale proteiner
Du skal have mindst ét organ, der er påvirket af sygdommen og giver symptomer (hjerte, nyrer, lever, tarmsystem eller nervesystem)
Der skal være gået mindst 14 dage siden din sidste behandling for AL amyloidose, før du kan starte i dette studie

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med CAR-T celleterapi (en særlig type kræftbehandling, hvor dine egne celler ændres i laboratoriet) eller bispecifik antistofbehandling (en type medicin, der hjælper immunsystemet med at bekæmpe sygdommen) inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har fået kemoterapi (medicin til behandling af kræft), immunterapi (behandling, der styrker immunsystemet), strålebehandling eller andre eksperimentelle behandlinger inden for de sidste 2 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har fået kortikosteroider (en type beroligende medicin mod inflammation) i doser højere end 10 mg prednisolon dagligt inden for de sidste 2 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har fået stamcelletransplantation (behandling hvor nye stamceller gives for at erstatte syge celler) inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner, der kræver behandling med antibiotika, antivirale midler eller svampemedicin
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme, herunder hjerteinsufficiens (når hjertet ikke kan pumpe blod effektivt nok) i grad 3 eller 4
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer, der påvirker organernes funktion betydeligt
Du kan ikke deltage, hvis du har andre aktive kræftformer, undtagen hudkræft, der ikke spreder sig
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en historie med alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har autoimmun sygdom (når immunsystemet angriber kroppens egne celler) eller bruger medicin, der undertrykker immunsystemet
Du kan ikke deltage, hvis du har neuropati (nerveskade) i grad 3 eller højere, som giver alvorlige symptomer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Alexandra Hospital	Athen	Grækenland
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Ukzxvcuockghcksdepkor Ekhsc Adw	Essen	Tyskland
Cyducp Himnlmwszto Ey Urkugyivlsmxn Dl Lovrmsv	Limoges	Frankrig
Advtwtpfen Paqptcis Hbrspvbs Dm Pwxca	Paris	Frankrig
Uibksevqkzdfwnbwemnfx Wiraqraul Aem	Würzburg	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer	31.03.2025
Grækenland	rekrutterer	31.03.2025
Holland	rekrutterer	31.03.2025
Italien	rekrutterer	31.03.2025
Tyskland	rekrutterer	31.03.2025

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Teclistamab

Teclistamab er et nyt lægemiddel, der er designet til at hjælpe kroppens immunsystem med at bekæmpe sygdom. Dette lægemiddel fungerer ved at hjælpe immunsystemets celler med at finde og ødelægge skadelige celler i kroppen. Teclistamab er specifikt udviklet til at behandle patienter med AL amyloidose, som er en sygdom hvor unormale proteiner ophobes i kroppens organer. I dette studie gives teclistamab som en enkeltstående behandling for at se, hvor godt det kan hjælpe med at reducere eller fjerne de skadelige celler, der forårsager sygdommen.

Immunoglobulin lettkæde (AL) amyloidose – AL amyloidose er en sjælden sygdom, hvor plasmacelleerne i knoglemarven producerer unormale lettkædeproteiner. Disse letkædeproteiner danner amyloidfibriller, som ophober sig som aflejringer i forskellige organer og væv. Sygdommen opstår, når plasmacelleerne bliver unormale og producerer for mange af disse misfoldede proteiner. Amyloidaflejringerne kan påvirke hjertet, nyrerne, leveren og andre organer, hvilket forstyrrer deres normale funktion. Over tid kan organerne blive stive og fungere dårligere på grund af disse ophobninger. Sygdommen udvikler sig progressivt, og organskaden bliver mere omfattende, efterhånden som flere amyloidaflejringer dannes.

Forsøgs-ID:

2024-519191-90-00

Protokolkode:

EMN40

NCT ID:

NCT06649695

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet teclistamab til behandling af AL amyloidose hos tidligere behandlede patienter

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?