Duchenne muskeldystrofi er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker musklerne i hele kroppen. Hos patienter med denne sygdom bliver musklerne gradvist svagere over tid, hvilket påvirker deres evne til at gå, løbe og udføre daglige aktiviteter. Sygdommen rammer primært drenge og starter typisk i den tidlige barndom. Dette kliniske forsøg undersøger en ny behandling kaldet DT-DEC01, som gives som en injektion direkte ind i knoglerne.
Formålet med dette undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af DT-DEC01 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi. Forsøget er opdelt i to faser. I den første fase fokuseres der på at finde den rigtige dosis og sikre, at behandlingen er sikker at bruge. I den anden fase undersøges det mere grundigt, hvor godt behandlingen virker. Under forsøget får alle deltagere den eksperimentelle behandling – der er ingen placebo involveret. Deltagerne vil gennemgå forskellige tests for at måle deres muskelstyrke og funktion, herunder gangtests for dem der kan gå, og tests af arm- og håndfunktion for dem der ikke længere kan gå. Der vil også blive taget målinger af muskelaktivitet ved hjælp af elektromyografi, som er en metode til at måle de elektriske signaler i musklerne.
Forsøget varer omkring et år for hver deltager. I starten af forsøget vil der blive taget en lille vævsprøve fra en muskel under bedøvelse. Derefter gives behandlingen som en injektion ind i knoglen, ligeledes under bedøvelse. Deltagerne vil skulle komme til regelmæssige besøg på hospitalet, hvor deres tilstand bliver vurderet gennem forskellige fysiske tests og undersøgelser. Testene tilpasses efter, om patienten stadig kan gå eller bruger kørestol, da sygdommen påvirker mennesker forskelligt afhængigt af, hvor langt den er fremskredet.
Polen 
