Sammenligning af dupilumab og fexofenadin til behandling af systemisk mastocytose med hudsymptomer

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger systemisk mastocytose, som er en sygdom hvor der findes for mange mastceller i kroppen. Mastceller er celler, der normalt hjælper kroppens immunsystem, men når der er for mange af dem, kan de forårsage forskellige symptomer. I dette studie fokuseres der på den langsomme form af sygdommen, som også påvirker huden. Sygdommen kan forårsage kløe, hududslæt, træthed og andre ubehagelige symptomer, der kan påvirke livskvaliteten betydeligt.

Studiet sammenligner to forskellige behandlinger: dupilumab, som er det undersøgte lægemiddel, og fexofenadin, som er en standard antihistamin behandling. Formålet med studiet er at undersøge, om dupilumab kan være mere effektiv end den sædvanlige behandling til at reducere symptomerne og forbedre livskvaliteten hos patienter med denne form for mastocytose. Dupilumab virker ved at blokere visse signalstoffer i kroppen, der kan bidrage til inflammation og allergiske reaktioner.

Under studiet vil deltagernes tilstand blive overvåget regelmæssigt for at vurdere, hvor godt behandlingen virker. Dette inkluderer måling af hudområder påvirket af sygdommen, vurdering af kløeintensitet og livskvalitet gennem forskellige spørgeskemaer. Der vil også blive taget blodprøver for at måle niveauer af forskellige stoffer i blodet, herunder tryptase, som er et stof, der frigives af mastceller. Målet er at se, om den nye behandling kan reducere symptomer som kløe, hududslæt og alvorlige allergiske reaktioner samt forbedre den generelle livskvalitet og reducere træthed og depression relateret til sygdommen.

1 Påbegyndelse af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper. Du får enten dupilumab (undersøgelsesstoffet) eller fexofenadin (standard antihistaminbehandling).

Dupilumab er et lægemiddel, der gives som indsprøjtning under huden og hjælper med at reducere betændelse. Fexofenadin er et antihistamin, der tages som tablet og hjælper med at kontrollere allergiske reaktioner.

Hvis du får dupilumab, vil du modtage Dupixent 300 mg injektionsvæske i en færdigfyldt sprøjte. Hvis du får fexofenadin, vil du modtage Telfexo 180 mg filmovertrukne tabletter.

2 Dosering og administration

Hvis du modtager dupilumab, vil du få indsprøjtninger under huden med jævne mellemrum som bestemt af lægen.

Hvis du modtager fexofenadin, skal du tage tabletterne oralt som anvist af lægen.

Der kan også anvendes natriumklorid som opløsningsmiddel til fremstilling af parenterale lægemidler under behandlingen.

3 Behandlingsvarighed

Behandlingen vil fortsætte i en bestemt periode som fastlagt i undersøgelsesprotokollen.

Du skal følge den foreskrevne behandlingsplan nøjagtigt og tage medicinen som anvist.

4 Overvågning af hovedeffekter

Under undersøgelsen vil lægen overvåge, hvordan din tilstand reagerer på behandlingen.

Der vil blive målt reduktion af symptomer forårsaget af mastcellernes frigivelse af mediatorer, især anafylaksi (alvorlige allergiske reaktioner) og antal tilfælde af hedeture per uge.

Udbredelsen af hudlæsioner vil blive vurderet ved hjælp af BSA (Body Surface Area), som måler hvor stor en del af kroppens overflade der er påvirket.

Graden af kløe vil blive målt på en VAS-skala (Visual Analog Scale) fra 0-10 point.

5 Vurdering af livskvalitet

Din livskvalitet vil blive evalueret ved hjælp af flere spørgeskemaer.

Du vil udfylde MC-QoL spørgeskemaet (Mastocytose-Quality of Life), som måler symptomer relateret til mastcellernes mediatorudslip.

Du vil også udfylde EORTC QLQ C30 spørgeskemaet, som vurderer livskvalitet hos patienter behandlet for hæmatologiske sygdomme.

6 Overvågning af psykiske symptomer

Dine depressionssymptomer vil blive vurderet ved hjælp af Hamilton Rating Scale for Depression.

Træthedsniveauet vil blive målt med Fatigue Impact Scale, som vurderer hvordan træthed påvirker dit daglige liv.

7 Sekundære målinger

Du vil udfylde Quality of Life in Mastocytosis (QLMS) spørgeskemaet for at vurdere din livskvalitet specifikt relateret til mastocytose.

Lægen vil overvåge forekomsten af livstruende anafylaktiske reaktioner.

Der vil blive taget blodprøver for at måle koncentrationen af tryptase, IL4 og IL13 i dit blod. Disse er stoffer, der kan indikere graden af betændelse i kroppen.

8 Afslutning af undersøgelsen

Undersøgelsen forventes at være afsluttet den 31. juli 2029.

Du vil modtage afsluttende evalueringer for at vurdere den samlede effekt af behandlingen på din tilstand.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnose af systemisk mastocytose (en sygdom hvor bestemte celler i kroppen formerer sig unormalt) med et langsomt forløb ifølge WHO-kriterier og med påvirkning af huden
  • Du skal være mellem 18 og 65 år gammel
  • Du skal have moderat til svær påvirkning af din livskvalitet, som viser sig ved at opfylde mindst 2 ud af 6 følgende forhold:
  • Udbredelse af hudlæsioner – dine hudproblemer skal dække mindst 30% af din krops overflade (målt efter BSA – Body Surface Area, som betyder hvor stor en del af huden der er påvirket)
  • Intensitet af kløe målt på en skala fra 0-10 – du skal have moderat til svær kløe med en score på mindst 3 på VAS-skalaen (en målemetode hvor du angiver hvor kraftig din kløe er)
  • Score på mindst 50 point i MC-QoL spørgeskemaet (et skema der måler hvordan symptomer fra frigivelse af stoffer fra mastceller påvirker din livskvalitet)
  • Score på mindst 19 point på Hamilton Rating Scale for Depression (en måleskala der vurderer graden af depression)
  • Score på mindst 75 point på Fatigue Impact Scale (en skala der måler hvor meget træthed påvirker dit daglige liv)
  • Score på højst 83 point i EORTC QLQ C30 spørgeskemaet (et spørgeskema fra den europæiske organisation for kræftforskning og behandling, der måler livskvalitet hos patienter med blodsygdomme)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Hvis du er gravid eller ammer dit barn
  • Hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
  • Hvis du har en alvorlig allergi over for dupilumab (studiemedicinen) eller andre stoffer i medicinen
  • Hvis du har en alvorlig allergi over for fexofenadin (standardbehandlingen med antihistamin)
  • Hvis du har en aktiv infektion, som kræver behandling med antibiotika
  • Hvis du har en alvorlig leversygdom eller nyresygdom
  • Hvis du har immundefekt – det betyder, at dit immunsystem ikke fungerer normalt
  • Hvis du tager medicin, der undertrykker dit immunsystem
  • Hvis du har fået levende vaccine inden for de sidste 4 uger før studiet
  • Hvis du har deltaget i et andet medicinsk studie inden for de sidste 30 dage
  • Hvis du har en psykisk sygdom, der gør det svært for dig at følge studiets krav
  • Hvis du har misbrugt alkohol eller stoffer i løbet af det sidste år
  • Hvis du har malign sygdom – det betyder kræft – som ikke er behandlet eller er kommet tilbage
  • Hvis du har hjertesygdom, der ikke er velkontrolleret
  • Hvis du bruger andre lægemidler til behandling af mastocytose – en sygdom hvor visse celler i kroppen ophobes i huden og andre organer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Wrocław Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Ugtxpychblzcfm Crvzpze Khoyujbzm Gdańsk Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Polen Polen
rekrutterer
01.01.2025

Forsøgssteder

Dupilumab er et lægemiddel, der hjælper med at reducere betændelse i kroppen. Det virker ved at blokere bestemte signaler i immunsystemet, som forårsager allergiske reaktioner og betændelse. I denne undersøgelse bruges dupilumab til at behandle symptomer fra en sjælden sygdom kaldet systemisk mastocytose, som kan påvirke huden og forårsage kløe, udslæt og andre hudproblemer.

Fexofenadin er et antihistamin, som er en standardbehandling, der ofte bruges til at kontrollere allergiske reaktioner. Det hjælper med at blokere histamin, et stof kroppen producerer under allergiske reaktioner, som kan forårsage symptomer som kløe, hævelse og udslæt. I denne undersøgelse bruges fexofenadin som sammenligningsbehandling for at se, hvor effektiv dupilumab er.

Systemisk mastocytose – En sygdom hvor der sker unormal ophobning og aktivering af mastceller i forskellige organer i kroppen, især i huden. Mastceller er immunceller, der normalt hjælper med at beskytte kroppen mod skadelige stoffer, men ved denne sygdom producerer de for mange inflammatoriske substanser. Sygdommen kan udvikle sig langsomt over tid og påvirke primært huden, hvor der kan opstå pletter, knopper eller andre forandringer. Når mastcellerne aktiveres, frigiver de forskellige stoffer, der kan forårsage symptomer som hudproblemer, kløe og rødmen. Tilstanden kan også påvirke andre organer som knoglemarven, leveren eller milten. Den langsomme form af sygdommen udvikler sig gradvist og kan variere meget i alvorlighed fra person til person.

Forsøgs-ID:
2023-509111-89-00
Protokolkode:
NBK231/1/2023
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Fortsat behandling med avapritinib mod systemisk mastocytose hos voksne, der tidligere har deltaget i studier med samme medicin

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Italien Holland Norge
  • Undersøgelse af lægemidlet Elenestinib til behandling af fremskreden systemisk mastocytose og andre blodkræftsygdomme

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Frankrig Tyskland Holland Norge Spanien