Afprøvning af medicinen AG-221 til behandling af knoglemarvssvigt (myelodysplastisk syndrom) hos patienter med særlig genændring

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af myelodysplastisk syndrom med en ny medicin kaldet AG-221. Myelodysplastisk syndrom er en blodsygdom, hvor knoglemarven ikke producerer sunde, modne blodceller på normal vis. Dette kan føre til mangel på røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Studiet fokuserer specifikt på patienter, der har en bestemt genetisk ændring kaldet IDH2-mutation, som findes i deres blod- eller knoglemarvsceller.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt AG-221 er til at behandle myelodysplastisk syndrom hos patienter med IDH2-mutation. Medicinen AG-221 er et såkaldt IDH2-hæmmer, som er designet til at blokere det defekte protein, der produceres af den muterede IDH2-gen. Studiet er opdelt i tre grupper: to grupper (A og B) fokuserer på behandlingseffekt, mens gruppe C undersøger medicinens sikkerhed og bivirkninger.

Under studiet vil patienterne tage AG-221 som tabletter og komme til regelmæssige kontroller, hvor læger vil overvåge deres blodsygdom og generelle helbred. Læger vil tage blodprøver og knoglemarvsprøver for at se, om medicinen hjælper med at forbedre blodcellerne og reducere sygdommens symptomer. Studiet vil også følge patienternes sikkerhed nøje ved at registrere eventuelle bivirkninger og bruge standardiserede evalueringsmetoder til at vurdere, hvor godt patienterne tolererer behandlingen.

1 Første behandlingsdag

Du vil modtage din første dosis af enasidenib mesilat (også kaldet AG-221). Dette er et lægemiddel i tabletform, som du skal tage gennem munden.

Medicinen kommer i to forskellige styrker: 50 mg eller 100 mg tabletter. Din læge vil bestemme den rigtige dosis til dig.

Du skal tage medicinen hver dag på samme tidspunkt.

2 Daglig behandling i den første måned

Du vil fortsætte med at tage enasidenib mesilat tabletter dagligt hjemme.

Det er vigtigt, at du tager din medicin på samme tidspunkt hver dag for at opretholde et konstant niveau i kroppen.

Hvis du tilhører gruppe A eller B, vil du kun få denne ene medicin. Hvis du tilhører gruppe C, kan du også få azacitidin (Vidaza).

3 Behandling med azacitidin (kun gruppe C)

Hvis du er i gruppe C, vil du også modtage azacitidin (handelsnavnet Vidaza). Dette er en væske, som gives som en indsprøjtning under huden.

Azacitidin kommer som et pulver (25 mg/ml), som blandes til en væske før indsprøjtning.

Du vil få denne indsprøjtning på hospitalet eller klinikken efter en plan, som din læge vil forklare dig.

4 Første kontrol efter 3 måneder

Efter 3 måneders behandling vil lægen undersøge, hvordan du reagerer på medicinen.

Der vil blive taget blodprøver og muligvis en knoglemarvsundersøgelse (en prøve fra knoglemarven) for at se, om behandlingen virker.

Lægen vil vurdere, om du har fået et komplet respons (alle tegn på sygdom er væk), delvist respons (sygdommen er blevet bedre) eller stabil sygdom med forbedring af blodværdier.

5 Anden kontrol efter 6 måneder

Efter 6 måneders behandling vil der blive lavet en ny vurdering af din tilstand.

Igen vil der blive taget blodprøver og muligvis knoglemarvsundersøgelse.

Lægen vil kontrollere, om behandlingen stadig virker, og om der er sket forbedringer siden 3-måneders kontrollen.

6 Løbende overvågning og kontroller

Du vil fortsætte med at tage din daglige medicin og komme til regelmæssige kontroller på hospitalet.

Lægen vil følge din tilstand for at se, hvor længe behandlingen virker, og om sygdommen forbliver stabil.

Der vil blive holdt øje med, om sygdommen udvikler sig til akut leukæmi (en mere alvorlig form for blodkræft).

Blodprøver vil blive taget for at måle niveauet af IDH2-mutationen (den genetiske ændring, som medicinen er rettet mod).

7 Overvågning af bivirkninger

Gennem hele undersøgelsen vil lægen holde øje med eventuelle bivirkninger fra medicinen.

Du skal fortælle om alle symptomer eller ændringer i dit helbred til dit læge- eller sygeplejeteam.

Bivirkninger vil blive vurderet efter et standardiseret system kaldet CTCAE version 5, som hjælper med at klassificere alvorligheden.

Særligt for gruppe C vil sikkerheden og tolerabiliteten af behandlingen blive nøje overvåget.

8 Fortsættelse af behandling

Du vil fortsætte med at tage medicinen dagligt, så længe den virker og du tolererer den godt.

Behandlingen vil fortsætte, indtil sygdommen forværres væsentligt, eller indtil bivirkningerne bliver for alvorlige.

Lægen vil regelmæssigt vurdere, om behandlingen skal fortsættes eller ændres.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have en sygdom kaldet myelodysplastisk syndrom (en sygdom hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller) med en særlig genetisk forandring kaldet IDH2-mutation
Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal forstå og frivilligt underskrive et samtykkeskema
Du skal være i stand til at følge besøgsplanen i undersøgelsen og følge alle krav
Din ECOG performance status (et mål for hvor godt du kan klare daglige aktiviteter) skal være mellem 0-2
Du skal have IDH2-mutation påvist i enten dit blod eller din knoglemarv før behandlingen starter
Dine nyrer skal fungere normalt – dit kreatinin (et stof der viser nyrefunktion) skal være mindre end 1,5 gange det normale
Din lever skal fungere normalt – dine levertal skal være mindre end 1,5 gange det normale
Dit hjerte skal pumpe tilstrækkeligt – din hjertes udpumpningsfunktion skal være over 40%
Du må ikke være modstandsdygtig over for blodpladetransfusioner
Du skal tilhøre en af disse grupper: højrisiko myelodysplastisk syndrom uden respons på tidligere behandling, ubehandlet højrisiko sygdom uden livstruende lave blodtal, eller lavrisiko sygdom med modstand mod tidligere behandling
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest og bruge sikker prævention under hele undersøgelsen og i 120-365 dage efter behandlingens ophør
Hvis du er en mand, skal du bruge kondom under seksuel aktivitet med kvinder i den fødedygtige alder under behandlingen og i 3 måneder efter, og du skal informeres om muligheder for sædopbevaring

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 18 år gammel
Du har fået kemoterapi (medicin mod cancer) inden for de sidste 14 dage før studiestart
Du har fået strålebehandling inden for de sidste 14 dage før studiestart
Du har tidligere fået en stamcelletransplantation (behandling hvor dine blodceller udskiftes med raske celler fra en donor)
Du har alvorlige hjerte- eller lungeproblemer
Du har en aktiv infektion, som ikke er under kontrol
Du er gravid eller ammer
Du tager medicin, som kan påvirke hjerterytmen på en farlig måde
Du har andre typer cancer, som kræver aktiv behandling
Du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
Du kan ikke tage tabletter eller har problemer med at optage medicin i maven
Du deltager i andre medicinske undersøgelser med eksperimentel medicin
Du har ikke den specifikke genetiske ændring (IDH2-mutation), som medicinen er designet til at behandle
Du har en forventet levetid på mindre end 3 måneder

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
CHU Grenoble Alpes	La Tronche	Frankrig
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier De Versailles	Le Chesnay Rocquencourt	Frankrig
Centre Hospitalier Victor Dupouy	Argenteuil	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nimes	Nîmes	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Centre Henri Becquerel	Rouen	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier	Montpellier	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Groupe Hospitalier De La Region De Mulhouse Et Sud Alsace	Mulhouse	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nice	Nice	Frankrig
Centre Hospitalier Le Mans	Le Mans	Frankrig
Centre Hospitalier De La Cote Basque	Bayonne	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Caen Normandie	Caen	Frankrig
Universitaetsklinikum Leipzig AöR	Leipzig	Tyskland
Cqsmny Hofbggoxesk Rjpusesq Uzrooznqadkcl Dg Tdwij	Tours	Frankrig
Akkfrglmgx Pdwhtxxy Htzhdzjc Df Pvsig	Paris	Frankrig
Cmfsyx Hexqjihcfkt Rutiqwcf Dkvhozjnkvudnq	Angers	Frankrig
Itmcdxjn dl Cpzhtxwahrws Hvjwsmclqtn Uvsarfhzpwvqa dy Samla Eklhywr (acstlkz	Saint-Priest-en-Jarez	Frankrig
Iaxgqhxz Ptbrhsemnlcrqfi Cfqosn Cdikqt	Marseille	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	18.02.2019
Tyskland	rekrutterer ikke	18.02.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

AG-221 er et målrettet lægemiddel, der hører til en gruppe af medicin kaldet IDH2-hæmmere. Dette lægemiddel er designet til at blokere virkningen af et specifikt protein kaldet IDH2, som er muteret (ændret) hos patienter med en bestemt type blodkræft kaldet myelodysplastisk syndrom. AG-221 virker ved at gribe ind i de unormale processer, der sker i kræftcellerne på grund af denne mutation, og derved forsøge at stoppe eller bremse sygdommens udvikling.

Myelodysplastisk syndrom med IDH2-mutation – Dette er en type blodsygdom, hvor knoglemarven ikke producerer sunde blodceller normalt. Sygdommen opstår, når der sker ændringer i de celler, der danner blod i knoglemarven, specifikt med en mutation i IDH2-genet. Patienter udvikler ofte mangel på røde blodlegemer, hvide blodlegemer eller blodplader. Sygdommen forværres gradvist over tid, og knoglemarven bliver mindre effektiv til at producere normale, funktionelle blodceller. De unormale celler kan ophobes i knoglemarven og blodet. Tilstanden kan udvikle sig til andre former for blodsygdomme over tid.

Forsøgs-ID:

2024-513858-29-01

Protokolkode:

AG221CLMDSGFM13217

NCT ID:

NCT03503409

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af medicinen AG-221 til behandling af knoglemarvssvigt (myelodysplastisk syndrom) hos patienter med særlig genændring

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?