Dette studie undersøger Duchenne muskeldystrofi, som er en sjælden genetisk sygdom, der påvirker musklerne og gradvist gør dem svagere. Hos drenge med denne sygdom kan hjertet også blive påvirket og udvikle kardiomyopati, som betyder, at hjertemusklen bliver svækket og ikke kan pumpe blod så effektivt som normalt. Studiet vil teste medicinen metoprolol, som tilføjes til den sædvanlige hjertebehandling for at se, om den kan hjælpe med at forhindre eller forsinke udviklingen af hjerteproblemer.
Formålet med studiet er at undersøge, om metoprolol kan bremse forværringen af hjertets pumpefunktion hos drenge med Duchenne muskeldystrofi, når medicinen gives sammen med standardbehandling. Studiet er randomiseret og dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin eller placebo. Deltagerne vil være drenge i alderen 8-17 år, som allerede tager hjertemedicin, men endnu ikke har udviklet målbare hjerteproblemer.
Under studiet vil deltagerne få grundige hjerteundersøgelser med ekkokardiografi, som er en ultralydsscanning af hjertet, der kan måle, hvor godt hjertet pumper blod. Den vigtigste måling kaldes venstre ventrikel ejektionsfraktion, som viser, hvor stor en del af blodet hjertet pumper ud ved hvert hjerteslag. Studiet vil følge deltagerne over tid for at se, om metoprolol kan hjælpe med at bevare hjertets funktion bedre end placebo alene.



Polen
