Undersøgelse af behandling med anakinra hos børn med systemisk leddegigt (Stills sygdom)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af børn og unge med systemisk juvenil idiopatisk arthritis, som også kaldes Stills sygdom. Denne sygdom er en autoimmun lidelse, hvilket betyder at kroppens immunforsvar angriber de egne celler og væv. Sygdommen forårsager betændelse i leddene samt feber og udslæt. Studiet anvender medicinen anakinra, som også kaldes rIL-1RA, der gives som daglige indsprøjtninger under huden for at reducere betændelsen i kroppen.

Formålet med studiet er at undersøge om man kan bruge en særlig biomarkør kaldet IL-18 til at bestemme det optimale tidspunkt for at trappe ned og stoppe behandlingen med anakinra. En biomarkør er et stof i kroppen, som kan måles i blodprøver og fortælle noget om sygdommens aktivitet. Studiet ønsker at finde ud af, om brugen af denne biomarkør kan reducere det samlede antal indsprøjtninger, som patienterne skal have, mens de stadig opnår og opretholder en tilstand uden sygdomsaktivitet.

Studiet foregår i to faser. I den første fase starter alle deltagere behandling med anakinra og bliver observeret for at se, hvordan de reagerer på medicinen. Patienter, som viser god bedring efter 90 dage, fortsætter til den anden fase, hvor behandlingen gradvist trappes ned og til sidst stoppes baseret på både klinisk vurdering og måling af IL-18 biomarkøren i blodet. Under hele forløbet følges patienterne tæt for at vurdere sygdommens aktivitet og eventuelle bivirkninger. Nogle patienter vil modtage placebo indsprøjtninger i stedet for den aktive medicin i visse perioder af studiet.

1 Start af behandling med anakinra

Du vil begynde at få anakinra (handelsnavnet Kineret), som er et lægemiddel der hjælper med at kontrollere betændelsen i din krop.

Du får medicinen som en injektion under huden hver dag. Hver injektion indeholder 100 mg anakinra i 0,67 ml væske.

Injektionen gives ved hjælp af en færdigfyldt sprøjte, som gør det nemt at give medicinen.

Du kan også tage smertestillende medicin (kaldet NSAID) sammen med anakinra hvis det er nødvendigt.

2 Observationsperiode – de første 90 dage

I de første 90 dage vil lægen følge, hvordan du reagerer på anakinra-behandlingen.

dag 7 vil lægen tjekke, om du har feber. Hvis du ikke har feber, betyder det, at medicinen begynder at virke.

I løbet af denne periode vil lægen måle, hvor meget din sygdom forbedres ved at bruge en målemetode kaldet ACRPed90. Dette er en måde at måle, hvor meget bedre dine led og din generelle tilstand bliver.

Du skal fortsætte med at tage anakinra-injektionen hver dag i denne periode.

3 Vurdering efter 90 dage

Efter omkring 90 dage vil lægen vurdere, om behandlingen virker godt nok til at fortsætte til næste fase.

For at kunne fortsætte skal du opfylde visse krav: du skal have opnået mindst ACRPed90-respons og være uden feber.

Lægen vil også måle et biomarkør kaldet IL-18 i dit blod. Dette er et stof, der kan hjælpe lægen med at beslutte, hvornår det er sikkert at begynde at reducere medicinen.

Hvis behandlingen ikke virker godt nok, vil du ikke fortsætte til næste fase af studiet.

4 Nedtrapning af medicin

Hvis behandlingen virker godt, vil lægen begynde at reducere mængden af anakinra gradvist.

Beslutningen om, hvornår og hvor meget medicinen skal reduceres, vil være baseret på både din kliniske tilstand og IL-18-niveauet i dit blod.

Dette betyder, at lægen vil bruge både hvordan du har det, og hvad blodprøverne viser, til at beslutte det bedste tidspunkt at reducere medicinen.

Nedtrapningen sker langsomt for at sikre, at din sygdom forbliver under kontrol.

5 Stop af medicin

Målet er at stoppe anakinra-behandlingen helt, når din sygdom er blevet tilstrækkeligt inaktiv.

Lægen vil bruge IL-18-biomarkøren sammen med din kliniske tilstand til at beslutte, hvornår det er sikkert at stoppe medicinen helt.

Dette er anderledes end den sædvanlige måde at stoppe medicinen på, hvor lægen kun bruger, hvordan du har det til at træffe beslutningen.

6 Opfølgning i det første år

I løbet af det første år vil lægen følge dig tæt for at se, om sygdommen forbliver inaktiv.

Lægen vil tælle det samlede antal anakinra-injektioner, du har fået i det første år.

Du vil blive overvåget for sygdomsforværringer (opblussen af symptomer) både under nedtrapningen og efter, at medicinen er stoppet.

Hvis din sygdom bliver aktiv igen, kan det være nødvendigt at genoptage behandlingen eller skifte til anden medicin.

7 To-års opfølgning

Efter to år vil lægen vurdere, om du stadig har det godt uden medicin.

Dette kaldes remission uden medicin, hvilket betyder, at din sygdom forbliver inaktiv, selvom du ikke tager anakinra eller anden behandling for din ledgigt.

Denne langsigtede opfølgning hjælper med at forstå, hvor længe behandlingens positive effekter varer.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Dit barn skal have en diagnose kaldet systemisk juvenil idiopatisk arthritis (sJIA), som er en type ledbetændelse hos børn der også påvirker hele kroppen
  • Dit barn skal være mellem 8 måneder og 16 år gammel
  • Dit barn kan være både dreng eller pige
  • Du som forælder eller værge skal være villig til at underskrive samtykkeerklæringer for dit barns deltagelse
  • Hvis dit barn er gammelt nok til at forstå, skal dit barn også være villig til at give samtykke
  • Dit barn skal have fået behandling med et lægemiddel kaldet rIL-1RA som den første behandling
  • Dit barn skal have vist forbedring af behandlingen ved ikke at have feber på dag 7 efter start af behandlingen
  • Dit barn må kun få rIL-1RA behandling alene, men må gerne samtidig få NSAID (smertestillende medicin som ibuprofen)
  • Efter omkring 90 dage skal dit barn have opnået en ACRPed90 respons, hvilket betyder at barnets tilstand er blevet meget bedre med mindst 90% forbedring
  • Dit barn skal være feberfri omkring dag 90 efter start af behandlingen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre autoimmune sygdomme (sygdomme hvor kroppens immunforsvar angriber sine egne væv) end den sygdom, der undersøges i studiet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre ledsygdomme (sygdomme der påvirker led og bevægelighed) end den specifikke type, som studiet fokuserer på
  • Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået diagnosen Still’s sygdom (en sjælden inflammatorisk sygdom der påvirker led, hud og indre organer)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har systemisk JIA (en form for børnegigt der påvirker hele kroppen, ikke kun leddene)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Stichting Radboud University Medical Center Nijmegen Holland
Wmvewdqhzi Cmaaiynmq Hsmyynpv Utrecht Holland
Uhrdelsqewpu Miupumt Cnmedbj Ggzlatdwg Groningen Holland
Atsiubcte Uln Amsterdam Holland
Elvwbsb Ufhkgmzaalbf Mqimegd Cevknpm Rtpsxtlrx (howulmw Mku Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Holland Holland
rekrutterer endnu ikke
01.10.2016

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Anakinra er et lægemiddel, der bruges til behandling af systemic juvenil idiopatisk arthritis. Det virker ved at blokere et protein kaldet interleukin-1, som forårsager betændelse i kroppen. Anakinra gives som en injektion under huden og hjælper med at reducere betændelse og smerter hos patienter med denne sygdom. I dette studie undersøges det, om brugen af en biomarkør kan hjælpe lægerne med at bestemme, hvornår behandlingen kan stoppes eller reduceres.

IL-18 biomarkør er et protein i blodet, som kan måles for at hjælpe lægerne med at vurdere, hvor aktiv sygdommen er. I dette studie bruges IL-18 som en vejledning til at beslutte, hvornår anakinra-behandlingen kan trappes ned eller stoppes. Ved at følge niveauet af denne biomarkør håber forskerne at kunne give patienterne færre injektioner, mens sygdommen stadig holdes under kontrol.

Systemisk juvenil idiopatisk arthritis – Systemisk juvenil idiopatisk arthritis er en kronisk autoimmun sygdom, der primært rammer børn under 16 år. Sygdommen er karakteriseret ved vedvarende inflammation i leddene samt systemiske symptomer som feber, hududslæt og forstørrede lymfekirtler. Inflammationen kan påvirke flere led samtidig og forårsage hævelse, stivhed og smerter. Tilstanden kan også påvirke indre organer som hjerte, lunger og lever. Sygdommen forløber typisk i perioder med aktiv inflammation efterfulgt af perioder med mindre symptomer. Uden behandling kan den kroniske inflammation føre til permanent ledskade og funktionsnedsættelse.

Forsøgs-ID:
2024-518684-35-00
Protokolkode:
NL55231.041.16
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af MAS825 til behandling af Stills sygdom hos børn og voksne

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Frankrig Tyskland Italien Holland Spanien
  • Undersøgelse af sikkerhed og effekt af filgotinib til børn og unge med leddegigt i flere led

    Rekrutterer

    1 1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Belgien Bulgarien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +4