Dette kliniske studie undersøger seglcelleanæmi, en arvelig blodsygdom hvor de røde blodlegemer får en unormal seglform i stedet for deres normale runde form. Seglcelleanæmi kan forårsage anæmi, som er en tilstand hvor kroppen ikke har nok sunde røde blodlegemer til at transportere tilstrækkeligt ilt rundt i kroppen. Personer med seglcelleanæmi kan også opleve smertefulde episoder kaldet seglcelle-smerteanfald, hvor de deformerede blodlegemer blokerer blodkarrene og forårsager intens smerte.
Studiet tester et lægemiddel kaldet mitapivat mod placebo for at undersøge, om det kan hjælpe med at behandle anæmi og reducere antallet af smerteanfald hos personer med seglcelleanæmi. Formålet med studiet er at bestemme, om mitapivat kan forbedre hæmoglobinniveauet i blodet og mindske hyppigheden af smertefulde kriser. Hæmoglobin er det protein i de røde blodlegemer, der bærer ilt rundt i kroppen, og lave niveauer fører til anæmi.
Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt enten mitapivat eller placebo, og hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives. Studiet følger deltagerne over en længere periode for at måle ændringer i deres hæmoglobinniveauer, antallet af smerteanfald og andre vigtige markører som indirekte bilirubin og retikulocytprocent, som er målinger, der hjælper med at vurdere, hvor godt de røde blodlegemer fungerer. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres træthedsniveau for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Italien 
Tyskland 
