Afprøvning af lægemidlet PRA023 til behandling af Crohns sygdom hos voksne med moderate til svære symptomer

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette undersøger et eksperimentelt lægemiddel kaldet PRA023 eller tulisokibart hos personer med Crohns sygdom. Crohns sygdom er en kronisk tilstand, der forårsager betændelse i fordøjelsessystemet, typisk i den nederste del af tyndtarmen og tyktarmen. Denne betændelse kan føre til symptomer som mavesmerter, diarré, vægttab og træthed. Undersøgelsen fokuserer på personer med moderat til svær aktiv Crohns sygdom, hvilket betyder, at deres symptomer er betydelige og påvirker deres daglige liv.

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af PRA023 som behandling for aktiv Crohns sygdom. Alle deltagere vil modtage det aktive lægemiddel i 12 uger, hvilket kaldes induktionsbehandling. Under denne periode vil læger overvåge, hvordan godt lægemidlet virker til at reducere betændelse i tarmen og forbedre symptomer. De vil også undersøge lægemidlets sikkerhed ved at følge eventuelle bivirkninger eller uønskede reaktioner.

I løbet af undersøgelsen vil deltagere gennemgå forskellige tests for at måle deres respons på behandlingen. Dette inkluderer endoskopiske undersøgelser, hvor en tynd, fleksibel slange med et kamera bruges til at se direkte på tarmens indre og vurdere graden af betændelse. Læger vil også bruge en scoring skala kaldet CDAI (Crohn’s Disease Activity Index) til at måle sygdomsaktivitet baseret på symptomer som mavesmerter og antal afføringer. Blodprøver vil blive taget for at måle biomarkører som hsCRP og fækal calprotectin, som er stoffer i kroppen, der kan indikere graden af betændelse. Undersøgelsen vil også overvåge, hvordan kroppen behandler lægemidlet, og om immunsystemet udvikler antistoffer mod det.

1 Baseline undersøgelser og første behandling

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at dokumentere din tilstand før behandlingen starter. Dette inkluderer blodprøver, afføringstest og en endoskopi (kikkertundersøgelse af din tarm) for at måle graden af inflammation.

Du vil få din første infusion med tulisokibart, som gives direkte i en blodåre gennem et drop. Medicinen er et koncentrat, der blandes med væske før det gives til dig.

Lægen vil overvåge dig nøje under og efter infusionen for at sikre, at du ikke får bivirkninger.

2 Ugentlige behandlinger i de første 12 uger

Du vil modtage tulisokibart infusioner hver uge i de første 12 uger af studiet. Dette kaldes induktionsbehandling, som betyder, at formålet er at bringe din sygdom under kontrol.

Hver infusion gives på hospitalet eller klinikken, hvor sundhedspersonalet kan overvåge dig.

Under denne periode vil du fortsætte med at tage eventuelle andre mediciner mod Crohns sygdom, som du allerede får, i samme doser som før studiet startede.

3 Regelmæssige kontrolbesøg og tests

Du skal møde op til regelmæssige kontrolbesøg gennem de 12 uger, hvor lægen vil tjekke, hvordan du har det.

Der vil blive taget blodprøver ved hvert besøg for at overvåge din sikkerhed og se, hvordan medicinen påvirker din krop.

Du skal aflevere afføringsprøver for at måle calprotectin, som er et protein, der viser, hvor meget inflammation der er i din tarm.

Din CDAI score vil blive vurderet regelmæssigt. Dette er en måling af, hvor aktiv din Crohns sygdom er baseret på symptomer som mavesmerter, antal afføringer og dit generelle velbefindende.

4 Evaluering efter 12 uger

Efter 12 ugers behandling vil du gennemgå en ny endoskopi for at se, om der er sket forbedringer i din tarm.

Lægen vil sammenligne resultaterne med undersøgelserne fra starten af studiet for at måle, om medicinen har hjulpet.

Der vil blive taget omfattende blodprøver og afføringsprøver for at vurdere behandlingens effekt.

Dit symptombillede vil blive vurderet ved hjælp af spørgeskemaer om mavesmerter og afføringsmønster.

5 Opfølgning efter behandlingen

Efter de 12 ugers behandling vil der være en opfølgningsperiode, hvor lægen fortsætter med at overvåge din tilstand.

Du skal møde til kontrolbesøg for at sikre, at eventuelle bivirkninger forsvinder, og for at se, hvordan din tilstand udvikler sig uden medicinen.

Der vil blive taget blodprøver for at tjekke, om din krop har udviklet antistoffer mod medicinen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have fået stillet diagnosen Crohn’s sygdom (en kronisk inflammatorisk tarmsygdom) mindst 3 måneder før screening. Diagnosen skal være bekræftet gennem endoskopi (undersøgelse af tarmen med et kamera) og histologi (vævsprøver)
Du skal have moderat til svært aktiv Crohn’s sygdom målt ved en særlig score kaldet CDAI mellem 220 og 450
Du skal have en score på mindst 6 på SES-CD skalaen (som måler inflammation i tarmen) hvis sygdommen påvirker både tyndtarm og tyktarm, eller mindst 4 hvis kun tyndtarmen er påvirket
Du skal opfylde mindst ét af følgende krav:
- Du har tidligere ikke haft tilstrækkelig effekt af behandling med kortikoider (binyrebarkhormon) som prednisolon, budesonid eller beclometason i de angivne doser
- Du har været afhængig af kortikoider, hvilket betyder du ikke kunne reducere dosen uden at få tilbagefald af sygdommen
- Du har ikke haft tilstrækkelig effekt af immunsupprimerende medicin (medicin der dæmper immunsystemet) som azathioprin, 6-mercaptopurin eller methotrexat
- Du har ikke haft tilstrækkelig effekt af biologisk medicin som TNF-hæmmere, integrin-hæmmere eller IL-12/23-hæmmere
- Du har ikke kunnet tåle ovenstående behandlinger på grund af bivirkninger
- Du får i øjeblikket behandling med kortikoider eller immunsupprimerende medicin i de angivne doser
Hvis du tidligere har fået biologisk behandling, må du ikke have haft fejlslagen behandling med mere end 4 forskellige biologiske lægemidler
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder og har samleje, skal du bruge to meget sikre former for prævention i mindst 4 uger før studiestart og fortsætte til 12 uger efter sidste dosis
Hvis du er mand, skal du sammen med din partner bruge to meget sikre former for prævention og undgå sæddonation fra screening til 12 uger efter sidste dosis
Hvis du tager medicin for Crohn’s sygdom, skal dosen have været stabil (uændret) i en bestemt periode før studiestart
Du skal kunne give skriftligt informeret samtykke og være i stand til at forstå og følge studiekravene

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 18 år eller over 75 år gammel
Du har andre tarmsygdomme end Crohn’s sygdom, som er en kronisk betændelsestilstand i tarmen
Du har haft tarminfektion inden for de sidste 3 måneder
Du har aktiv tuberkulose eller andre alvorlige infektioner
Du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du er gravid eller ammer
Du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du har hjerteproblemer eller ustabil hjertesygdom
Du har fået vaccination med levende vacciner inden for de sidste 4 uger
Du tager andre eksperimentelle lægemidler eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
Du har allergi over for studielægemidlet eller dets ingredienser
Du har misbrugsproblemer med alkohol eller stoffer
Du har psykiske lidelser, der kan påvirke din evne til at følge studieplanen
Du har fået blodtransfusion inden for de sidste 3 måneder
Du har betydelige abnorme blodprøveresultater, der tyder på alvorlige helbredsproblemer
Du deltager i andre kliniske studier samtidig
Du har haft større operationer inden for de sidste 8 uger
Du har immunsygdomme ud over Crohn’s sygdom, hvor kroppens forsvarssystem angriber sunde celler

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Krakowskie Centrum Medyczne Sp. z o.o.	Krakow	Polen

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Eb Group Sp. z o.o.	Warszawa	Polen
Vojenska Nemocnice Brno	Brno-Zidenice	Tjekkiet
Plxoi Iwf Cenykd Srhrlb	Neuilly-sur-Seine	Frankrig
Iyjgogsy dm Caqdyfvrsiwx Hkzvmawyrdm Ufoxdgiudiumx df Scpca Eyoajho (dsiubod	Saint-Priest-en-Jarez	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	17.05.2022
Polen	rekrutterer ikke	17.05.2022
Tjekkiet	rekrutterer ikke	17.05.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Tulisokibart

PRA023 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling for Crohns sygdom. Dette lægemiddel er designet til at reducere betændelse i tarmen, som er hovedårsagen til symptomerne ved Crohns sygdom. PRA023 gives som en induktionsbehandling i 12 uger for at se, om det kan hjælpe med at kontrollere sygdommen og forbedre tilstanden af tarmvæggen. Lægemidlet er stadig under udvikling og testes for at finde ud af, om det er sikkert og effektivt til behandling af mennesker med moderat til svær aktiv Crohns sygdom.

Crohns sygdom – Crohns sygdom er en kronisk inflammatorisk tarmsygdom, der kan påvirke enhver del af fordøjelseskanalen fra munden til endetarmen. Sygdommen er karakteriseret ved inflammation, der går gennem alle lag af tarmvæggen og ofte optræder i afgrænsede områder med normale tarmafsnit imellem. Symptomerne omfatter vedvarende diarré, mavesmerter, træthed, vægttab og feber. Inflammationen kan føre til komplikationer som strikturer, hvor tarmen bliver snævret, eller fistler, som er unormale forbindelser mellem forskellige dele af tarmen eller mellem tarmen og andre organer. Sygdommen har et uforudsigeligt forløb med perioder af aktivitet (opblussen) efterfulgt af perioder med få eller ingen symptomer (remission). Crohns sygdom påvirker ofte livskvaliteten betydeligt på grund af de tilbagevendende symptomer og den kroniske karakter af tilstanden.

Forsøgs-ID:

2023-509742-35-00

Protokolkode:

PR200-103

NCT ID:

NCT05013905

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet PRA023 til behandling af Crohns sygdom hos voksne med moderate til svære symptomer

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?