Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til undersøgelsen. Dette inkluderer blodprøver for at kontrollere din lever- og nyrefunktion samt andre organfunktioner.

Du skal have taget knoglemarvsaspirat og/eller biopsi for at bekræfte diagnosen af akut myeloid leukæmi (AML) eller højrisiko myelodysplastisk syndrom (hrMDS). Hvis det ikke er muligt at få aspirat, vil diagnosen blive stillet på baggrund af kernebiopsi.

Kvinder i den fertile alder skal have en negativ graviditetstest. Både kvinder i den fertile alder og mænd, der har partnere i den fertile alder, skal acceptere at bruge meget effektive præventionsmetoder.

Du skal være i stand til at synke og beholde oral medicin samt være villig til at overholde undersøgelsens krav.

Du vil begynde at tage CA-4948, som er en oral medicin i form af overtrukne tabletter. Medicinen tages gennem munden.

I fase 1 vil dosen af CA-4948 gradvist blive øget for at finde den højeste sikre dosis. Din dosis vil blive bestemt baseret på, hvornår du kommer ind i undersøgelsen.

Hvis du har forhøjede værdier af CPK (et enzym i blodet), og du tager kolesterolsænkende medicin som statiner, kan det være nødvendigt at stoppe eller reducere denne medicin.

Hvis du har AML og høje hvide blodlegemer, kan du få hydroxyurea under screening og første behandlingscyklus for at reducere antallet af hvide blodlegemer. Denne medicin skal stoppes før anden behandlingscyklus.

Du skal have taget regelmæssige blodprøver for at overvåge din sikkerhed og organfunktioner. Dette inkluderer prøver fra både perifert blod og knoglemarv.

Du vil få taget EKG (hjerterytmeundersøgelse) for at kontrollere dit hjerte.

Dine vitale tegn som blodtryk, puls og temperatur vil blive målt regelmæssigt.

Du vil få foretaget fysiske undersøgelser for at vurdere din generelle tilstand og eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget specielle blodprøver for at måle, hvor meget CA-4948 der er i dit blod på forskellige tidspunkter.

Disse prøver hjælper med at forstå, hvordan din krop behandler medicinen, herunder hvor hurtigt den optages, når den når sit højeste niveau, og hvor lang tid den forbliver i kroppen.

Din læge vil vurdere, hvordan din sygdom reagerer på behandlingen gennem knoglemarvsundersøgelser og blodprøver.

For AML vil man se efter komplet respons (CR), hvor sygdommen ikke længere kan påvises, eller komplet respons med delvis hæmatologisk restitution (CRh).

For hrMDS vil man vurdere det samlede responsratio, som inkluderer komplet respons eller delvis respons.

Man vil også måle, hvor lang tid det tager at opnå respons og hvor længe responset varer.

Hvis du fortsætter til fase 2a, vil du få den anbefalede fase 2-dosis af CA-4948, som er blevet fastlagt i fase 1.

Du vil fortsætte med den samme type behandling og overvågning som i fase 1, men med fokus på at vurdere, hvor effektiv medicinen er mod din specifikke type sygdom.

Du vil fortsætte med at få taget regelmæssige blodprøver, EKG og fysiske undersøgelser for at overvåge din sikkerhed.

Eventuelle bivirkninger vil blive nøje registreret og håndteret af dit behandlingsteam.

Du skal fortsætte med at tage CA-4948 som anvist og overholde alle aftaler til kontrol.

Din behandlingsrespons vil blive vurderet mere detaljeret, herunder forskellige typer af respons som komplet respons med ufuldstændig hæmatologisk restitution (CRi) for AML.

For hrMDS vil man også se efter modificeret komplet respons (mCR) med eller uden hæmatologisk forbedring.

Man vil måle din samlede overlevelse og følge dig over tid for at se, hvor længe behandlingseffekten varer.

Der vil også blive vurderet, om du kan blive uafhængig af blodtransfusioner.