Dette studie undersøger Duchenne Muskeldystrofi (DMD), som er en sjælden genetisk sygdom, der primært påvirker drenge og forårsager gradvis muskelsvækkelse og tab af muskelmasse over tid. Børn med denne tilstand udvikler ofte problemer med knoglernes styrke og risiko for brud, hvilket kan påvirke deres livskvalitet betydeligt. Studiet anvender medicinen satralizumab, som gives som behandling for at undersøge, om den kan hjælpe med at forbedre knoglernes sundhed hos børn og unge med denne sygdom.
Formålet med studiet er at vurdere, hvor effektiv satralizumab er til at forbedre knoglemineraltætheden (BMD), som er et mål for, hvor stærke knoglerne er. Dette måles ved hjælp af en specialscanningsmetode kaldet DEXA-scanning, som er en sikker og smertefri undersøgelse, der viser knoglernes tæthed. Deltagerne i studiet vil blive opdelt i to grupper baseret på deres alder og om de tidligere har haft knoglebrud eller ej. Den ene gruppe består af børn mellem 8 og 12 år, som kan gå selvstændigt og aldrig har haft et knoglebrud, mens den anden gruppe inkluderer børn og unge mellem 8 og 18 år, som enten kan gå eller er kørestolsbrugere, og som kan have haft knoglebrud tidligere.
Under studiet vil deltagerne modtage satralizumab over en periode på to år, mens deres knoglesundhed bliver overvåget regelmæssigt gennem forskellige undersøgelser og blodprøver. Læger vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og sikre deltagernes sikkerhed gennem hele forløbet. Alle deltagere skal fortsætte med at tage deres sædvanlige daglige kortikosteroider, som er en type medicin, der ofte bruges til at behandle DMD, men som også kan påvirke knoglernes styrke over tid.
Danmark 
Italien 
Polen 
Spanien 
