Afprøvning af KTE-X19 behandling hos børn og unge med tilbagevendende leukæmi eller lymfekræft

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger to forskellige typer af blodkræft hos børn og unge: B-præcursor akut lymfoblastær leukæmi og B-celle non-Hodgkin lymfom. Begge sygdomme er tilbagevendende eller resistente over for tidligere behandlinger. B-præcursor akut lymfoblastær leukæmi er en type blodkræft, hvor knoglemarven producerer for mange umodne hvide blodlegemer kaldet blaster, som ikke fungerer normalt. B-celle non-Hodgkin lymfom er en kræftform, der påvirker lymfesystemet, som er en del af kroppens immunforsvar. Behandlingen i studiet anvender KTE-X19, som er en form for immunterapi, der bruger patientens egne modificerede immunceller til at bekæmpe kræften.

Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af KTE-X19 hos børn og unge med disse kræftformer. Studiet er opdelt i to faser. I den første fase fokuseres der på at undersøge, om behandlingen er sikker og bestemme den rette dosis. I den anden fase undersøges det, hvor godt behandlingen virker ved at måle, hvor mange patienter opnår komplet remission, hvilket betyder, at der ikke længere kan påvises kræftceller i kroppen. For patienter med non-Hodgkin lymfom måles også, hvor mange der opnår en delvis eller fuldstændig respons på behandlingen.

Under studiet vil patienterne først få taget nogle af deres egne immunceller gennem en procedure kaldet leukaferese, hvor blod tages fra kroppen, immuncellerne fjernes, og resten af blodet føres tilbage. Disse celler sendes til et laboratorium, hvor de modificeres til at kunne genkende og angribe kræftcellerne. Efter at cellerne er blevet modificeret og formereret, gives de tilbage til patienten gennem en indsprøjtning i en blodåre. Patienterne overvåges nøje for bivirkninger og for at se, hvor godt behandlingen virker på deres kræft.

1 Optagelse og forberedelse til behandling

Efter du er blevet godkendt til studiet, vil dine læger begynde at forberede din behandling. Dette indebærer grundige undersøgelser af dit helbred og din kræftsygdom.

Du vil gennemgå forskellige blodprøver og scanninger for at sikre, at din krop er klar til behandlingen. Dette inkluderer kontrol af nyrefunktion (hvordan dine nyrer arbejder), leverfunktion (hvordan din lever arbejder), og hjerterfunktion (hvordan dit hjerte pumper blod).

Der vil blive taget målinger af dit iltmætningsniveau (hvor meget ilt der er i dit blod) og kontrolleret for eventuel væskeansamling omkring hjertet eller lungerne.

2 Indsamling af dine egne immunceller

Du vil gennemgå en procedure kaldet leukaferese eller aferese. Dette er en proces, hvor dine egne T-celler (en type hvide blodlegemer, der bekæmper sygdom) bliver indsamlet fra dit blod.

Under denne procedure vil dit blod blive ledt gennem en maskine, der filtrerer og indsamler de specifikke celler, der er nødvendige til behandlingen. Det resterende blod returneres til din krop.

Proceduren kan tage flere timer og kan kræve, at der lægges et centralt venekateter (et lille rør i en stor blodåre) for at give adgang til dit blodsystem.

3 Laboratorie-forberedelse af din personlige medicin

Dine indsamlede T-celler bliver sendt til et speciallaboratorium, hvor de undergår en særlig proces kaldet genetisk modificering.

I laboratoriet bliver dine celler ændret, så de får nye egenskaber, der gør dem bedre til at genkende og angribe kræftceller. Den modificerede medicin kaldes KTE-X19 eller brexucabtagene autoleucel.

Denne proces tager typisk flere uger, hvor dine celler bliver dyrket og formeret i laboratoriet. Du vil ikke modtage behandling i denne periode.

4 Forberedende kemoterapi

Før du modtager din modificerede cellemedicin, skal du have forberedende kemoterapi. Dette er nødvendigt for at forberede dit immunsystem til at modtage de nye celler.

Kemoterapien vil midlertidigt svække dit immunsystem, hvilket giver de modificerede celler de bedste betingelser for at vokse og virke i din krop.

Den nøjagtige type og dosis af kemoterapien vil blive bestemt af dit behandlingsteam baseret på din specifikke situation og sygdomstype.

5 Infusion af KTE-X19 behandling

Du vil modtage din personlige KTE-X19 behandling gennem en infusion (et drop) direkte ind i dit blodsystem.

Dosis vil være mellem 0,4 til 2 x 10^8 celler, afhængigt af din vægt og sygdomstype. Dette antal blev fastlagt under laboratorieforberedelsen.

Infusionen gives som en enkelt dosis og foregår typisk over en kort periode på hospitalet under nøje overvågning af dit behandlingsteam.

6 Indledende overvågningsperiode

Efter du har modtaget KTE-X19 infusionen, vil du blive overvåget meget tæt i de første dage og uger.

Du skal blive på hospitalet eller i nærheden af hospitalet i mindst de første 7-10 dage efter behandlingen, så læger kan holde øje med eventuelle bivirkninger.

Dit behandlingsteam vil kontrollere for tegn på cytokinfrigivelsessyndrom (CRS), hvilket er en almindelig reaktion, hvor dit immunsystem bliver meget aktivt. Symptomer kan omfatte feber, træthed og åndenød.

7 Første måneds opfølgning

I løbet af den første måned efter behandlingen vil du have hyppige besøg hos dit behandlingsteam.

Du vil få taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på behandlingen og for at måle antallet af kræftceller.

Læger vil også kontrollere for eventuelle neurologiske symptomer (problemer med nervesystemet), såsom forvirring, koncentrationsbesvær eller taleforstyrrelser.

8 Evaluering af behandlingsrespons

Omkring 3 måneder efter behandlingen vil du gennemgå omfattende undersøgelser for at vurdere, hvor godt behandlingen har virket.

Dette inkluderer knoglemarvsbiopsi (en procedure hvor der tages en lille prøve fra knoglemarven) og blodprøver for at kontrollere for resterende sygdom.

Hvis du har akut lymfoblastisk leukæmi (ALL), vil læger lede efter komplet remission (CR) eller komplet remission med ufuldstændig hæmatologisk bedring (CRi). Hvis du har non-Hodgkin lymfom (NHL), vil de vurdere det objektive responsrate (ORR).

9 Langsigtede opfølgningsbesøg

Du vil fortsætte med regelmæssige opfølgningsbesøg i måneder og år efter behandlingen for at overvåge din langsigtede sundhed.

Under disse besøg vil læger kontrollere for tegn på, at kræften vender tilbage, og overvåge eventuelle sene bivirkninger af behandlingen.

Du vil også blive spurgt om din livskvalitet og hvordan du har det generelt gennem spørgeskemaer og samtaler med dit behandlingsteam.

10 Overvågning for antistoffer og langtidseffekter

Dit behandlingsteam vil regelmæssigt teste dit blod for antistoffer mod KTE-X19. Antistoffer er stoffer, som din krop laver for at bekæmpe fremmede substanser.

Læger vil også overvåge dig for eventuelle langtidseffekter af behandlingen, herunder påvirkning af dit immunsystem og risiko for nye kræftformer.

Denne overvågning fortsætter i flere år efter behandlingen som en del af din langsigtede pleje og sikkerhed.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være under 18 år gammel (for NHL gruppe) eller under 21 år gammel (for ALL gruppe) og veje mindst 6 kg
  • Du skal have en type blodkræft kaldet B-celle akut lymfoblastisk leukæmi (ALL) eller B-celle non-Hodgkin lymfom (NHL), som er kommet tilbage eller ikke reagerer på behandling
  • For ALL: Din sygdom skal være kommet tilbage eller ikke reagere på behandling på en af følgende måder:
    • Sygdommen reagerede aldrig på den første behandling
    • Sygdommen kom tilbage inden for 18 måneder efter første diagnose
    • Sygdommen kom tilbage eller reagerer ikke efter 2 eller flere behandlinger
    • Sygdommen kom tilbage efter en stamcelletransplantation (procedure hvor sunde celler transplanteres), og det er mindst 100 dage siden transplantationen
  • For NHL: Din sygdom skal være kommet tilbage eller ikke reagere på behandling på en af følgende måder:
    • Sygdommen reagerede aldrig på den første behandling
    • Sygdommen kom tilbage inden for 18 måneder efter første diagnose
    • Sygdommen kom tilbage eller reagerer ikke efter 1 eller flere behandlinger
    • Sygdommen kom tilbage efter stamcelletransplantation med særlige tidskrav
  • For ALL: Du skal have kræftceller i knoglemarven (det bløde væv inde i knoglerne hvor blodceller dannes) på mere end 5%, eller have målbare mængder af sygdom selvom det er mindre end 5%
  • Du skal have fået passende tidligere behandling, herunder specifikke typer medicin afhængig af din sygdomstype
  • Din fysiske funktionsstatus skal være mindst 80% – dette betyder hvor godt du kan udføre daglige aktiviteter
  • Dine nyrer skal fungere tilstrækkeligt godt med en kreatininclearance (mål for nyrefunktion) på mindst 60 mL/min
  • Din lever skal fungere godt med leverenzymer (ALT/AST) højst 5 gange over normalen og bilirubin (leveraffaldsprodukt) højst 1,5 gange over normalen
  • Dit hjerte skal fungere godt med en hjertefunktion på mindst 30% (LVSF) eller 50% (LVEF), ingen væskeophobning omkring hjertet, og ingen alvorlige hjerterytmeforstyrrelser
  • Dine lunger skal fungere godt med en iltmætning (mål for hvor meget ilt der er i blodet) på over 92% uden ekstra ilt
  • For NHL: Du må ikke have væskeophobning i lungerne, omkring hjertet eller i maven

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er over 25 år gammel
  • Du har ikke modtaget mindst to tidligere behandlinger for din kræftform
  • Du har en alvorlig infektion, der ikke er under kontrol
  • Du har aktiv central nervesystem leukæmi (kræftceller i hjernen eller rygmarven)
  • Du har haft en stamcelletransplantation (behandling hvor raske celler overføres til kroppen) inden for de sidste 6 uger
  • Du har tegn på graft-versus-host sygdom (en tilstand hvor transplanterede celler angriber din krop)
  • Du har modtaget andre eksperimentelle behandlinger inden for de sidste 4 uger
  • Du har en tidligere kræftform, der ikke er helet
  • Du har alvorlige hjerte-, lunge-, lever- eller nyreproblemer
  • Du har en autoimmun sygdom (tilstand hvor kroppens immunforsvar angriber raske celler)
  • Du tager medicin, der undertrykker dit immunforsvar
  • Du har en kronisk virusinfektion som hepatitis B eller C
  • Du har HIV-infektion
  • Du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke eller vil ikke bruge sikker prævention under studiet
  • Du har mentale problemer, der forhindrer dig i at forstå studiet
  • Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende behandlinger

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Wrocław Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona Esplugues de Llobregat Spanien
Pellegrin Hospital Bordeaux Frankrig
Fakultni Nemocnice Brno Brno Tjekkiet
Robert Debre University Hospital Paris Frankrig
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Szpital Uniwersytecki Nr 1 Im. Dr. A. Jurasza W Bydgoszczy Bydgoszcz Polen
Uqhrbtsrsc Mfsgluy Cyhghd Hhmgenvtsthskkfrq Hamborg Tyskland
Afhzxszcvg Pylmwydn Houabxxr Dk Mwsxboiel Marseille Frankrig
Fyxlptlmd Pvku Lh Iimgfjzdroepk Bssmllhjd Dxm Hwdkmupe Ukrfwzngcsppc Lp Pce Madrid Spanien

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
12.03.2019
Italien Italien
rekrutterer ikke
12.03.2019
Polen Polen
rekrutterer ikke
12.03.2019
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
12.03.2019
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
12.03.2019
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
12.03.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

KTE-X19 er en eksperimentel behandling, der kaldes CAR-T celleterapi. Denne behandling virker ved at tage patientens egne immunceller (T-celler) og ændre dem i laboratoriet, så de bliver bedre til at genkende og angribe kræftceller. De modificerede celler bliver derefter givet tilbage til patienten gennem en infusion i blodbanen. KTE-X19 er specielt designet til at målrette bestemte proteiner på overfladen af kræftceller hos børn og unge med blodkræft. Målet er at hjælpe patientens eget immunsystem med at bekæmpe kræften mere effektivt.

Recidiverende/refraktær B-precursor akut lymfoblastisk leukæmi – Dette er en kræftform, der påvirker de hvide blodlegemer kaldet lymfocytter. Sygdommen opstår, når umodne B-celler i knoglemarven begynder at vokse ukontrolleret. Disse abnorme celler ophober sig i knoglemarven og forhindrer produktionen af normale, sunde blodceller. Betegnelsen “recidiverende” betyder, at kræften er vendt tilbage efter behandling, mens “refraktær” henviser til tilfælde, hvor sygdommen ikke reagerer på standardbehandling. Sygdommen påvirker kroppens evne til at producere røde blodlegemer, normale hvide blodlegemer og blodplader.

Recidiverende/refraktær B-celle non-Hodgkin lymfom – Dette er en gruppe af kræftformer, der udvikler sig i lymfesystemet, specifikt i B-lymfocytterne. Sygdommen opstår, når B-celler begynder at dele sig ukontrolleret og danner svulster i lymfeknuderne eller andre organer. Non-Hodgkin lymfomer adskiller sig fra Hodgkin lymfom ved fraværet af specifikke abnorme celler kaldet Reed-Sternberg celler. Sygdommen kan sprede sig fra et område af kroppen til et andet gennem lymfesystemet. Recidiverende former betyder, at kræften er vendt tilbage efter behandling, mens refraktære former ikke reagerer på standardbehandlinger.

Forsøgs-ID:
2023-509440-97-00
Protokolkode:
KTE-C19-104
Forsøgsfase:
Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerheden og virkningen af AZD4512 alene eller sammen med andre kræftlægemidler hos patienter med tilbagevendende B-celle non-Hodgkin lymfom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Italien
  • Et forsøg der undersøger sikkerheden og virkningen af AZD4512 hos patienter med akut lymfoblastisk leukæmi af B-celle type

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien