Dette studie undersøger kronisk fase kronisk myeloid leukæmi, som er en type blodkræft, der påvirker de hvide blodlegemer. Sygdommen opstår, når knoglemarven producerer for mange unormale hvide blodlegemer. Patienter i dette studie har en særlig form af sygdommen, der er kendt som Philadelphia kromosom positiv, hvilket betyder, at deres kræftceller har en specifik genetisk forandring. Behandlingen, der undersøges, er ponatinib (også kaldet Iclusig), som er en mundtlig medicin, der tilhører en gruppe lægemidler kaldet kinasehæmmere. Disse lægemidler virker ved at blokere signaler, der får kræftcellerne til at vokse og dele sig.
Formålet med studiet er at undersøge virkningen og sikkerheden af forskellige doser af ponatinib hos patienter, hvis sygdom ikke længere reagerer på andre behandlinger, eller som har en bestemt genetisk mutation kaldet T315I, der gør dem modstandsdygtige over for andre kinasehæmmere. Studiet vil teste tre forskellige startdoser af medicinen: 45 mg, 30 mg og 15 mg dagligt. Deltagere vil blive tilfældigt tildelt en af disse doser i et åbent studie, hvilket betyder, at både patienter og læger vil vide, hvilken dosis der gives.
Under studiet vil deltagerne få deres tildelte dosis af ponatinib hver dag og blive fulgt tæt af læger gennem regelmæssige besøg. Læger vil overvåge, hvor godt medicinen virker ved at måle mængden af kræftceller i blodet ved hjælp af specialiserede tests kaldet BCR-ABL1 tests. De vil også holde øje med bivirkninger og justere dosis, hvis det er nødvendigt. Studiet vil spore forskellige typer af respons, herunder molekylære responser, som måler, hvor meget kræft-DNA der er tilbage i blodet, og cytogenetiske responser, som ser på kromosomforandringer i blodcellerne. Sikkerheden vil blive overvåget tæt, særligt for hjerteproblemer og blodpropper, som kan være forbundet med denne type medicin.
Frankrig 
Polen 
