Test af lægemidlet efgartigimod til behandling af hudsygdommen bulløs pemfigoid hos voksne

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Bullous pemphigoid er en sjælden autoimmun hudsygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber den sunde hud og forårsager store, væskefyldte blærer. Sygdommen opstår typisk hos ældre mennesker og kan være meget ubehagelig med kløe og smerter. I dette studie undersøges behandlingen efgartigimod PH20 SC, som gives som en indsprøjtning under huden. Formålet med studiet er at undersøge, hvor effektivt dette lægemiddel er til at opnå vedvarende remission hos patienter med bullous pemphigoid.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt inddelt i grupper, hvor nogle vil modtage efgartigimod PH20 SC og andre vil få placebo. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvilken behandling der gives, indtil studiet er færdigt. Studiet vil følge deltagerne i 36 uger for at se, hvor mange der opnår fuldstændig remission, hvilket betyder at symptomerne er helt forsvundet. Samtidig vil man måle, hvor mange der kan stoppe med at tage orale kortikosteroider i mindst 8 uger, da disse lægemidler normalt bruges til at behandle sygdommen, men kan have alvorlige bivirkninger ved langvarig brug.

Gennem hele forløbet vil deltagerne blive overvåget for at vurdere deres symptomer, herunder kløe og hudens tilstand. Lægemidlets sikkerhed vil blive nøje fulgt, og der vil blive taget blodprøver for at måle forskellige faktorer i blodet, herunder antistoffer og IgG-niveauer. Studiet vil også undersøge, hvordan behandlingen påvirker deltagernes livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer. Nogle deltagere eller deres pårørende vil blive trænet i selv at give indsprøjtningerne hjemme under vejledning af sundhedspersonale.

1 Indledende undersøgelse og randomisering

Du vil gennemgå en grundig lægeundersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kravene til at deltage i studiet.

Der vil blive taget blodprøver for at måle dine antistoffer mod BP180 og BP230 (proteiner i huden, som dit immunsystem angriber ved bullous pemphigoid).

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage det aktive lægemiddel efgartigimod PH20 SC eller et placebo (inaktiv behandling). Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil blive trænet i, hvordan du selv kan give injektionerne under huden, eller en pårørende vil blive trænet til at hjælpe dig.

2 Start på studiebehandling

Du vil begynde at få efgartigimod PH20 SC injektioner eller placebo under huden.

Behandlingen gives som selvinjektioner, som du kan udføre derhjemme efter at have fået træning.

Du vil fortsætte med at tage prednison (et steroid-lægemiddel) som din læge har ordineret for at kontrollere din sygdom.

3 Løbende behandling og overvågning

Du vil fortsætte med at tage studiebehandlingen gennem hele studieperioden.

Din læge vil regelmæssigt vurdere din hudtilstand ved hjælp af IGA-BP skala (Investigator Global Assessment of Bullous Pemphigoid), som måler sværhedsgraden af din sygdom på en skala.

Der vil blive målt på din BPDAI aktivitetsscore (Bullous Pemphigoid Disease Area Index), som vurderer omfanget og sværhedsgraden af dine hudsymptomer.

Du vil blive bedt om at vurdere din kløe på en skala fra 0 til 10 både som gennemsnit og værste oplevelse over 24 timer.

4 Gradvis nedtrapning af prednison

Din læge vil forsøge at reducere din prednison dosis gradvist, når din hudtilstand forbedres.

Målet er at reducere prednison til minimal terapi (defineret som ≤0,1 mg/kg/dag) eller helt at stoppe behandlingen.

Hvis din tilstand forbliver stabil i mindst 8 uger uden prednison eller kun med minimal dosis, vil dette blive registreret som komplet remission.

5 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken gennem studieperioden på 36 uger.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle dit samlede IgG niveau (immunoglobuliner – antistoffer i blodet) og specifikke antistoffer relateret til din sygdom.

Du vil udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet, herunder DLQI (Dermatology Life Quality Index), EQ-5D-5L og ABQoL (Autoimmune Bullous Disease Quality of Life).

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet af lægen.

6 Vurdering af behandlingsrespons

Din læge vil løbende vurdere, om du opnår kontrol af sygdomsaktivitet (CDA – Control of Disease Activity), hvilket betyder, at der ikke opstår nye blærer.

Der vil blive anvendt Global Treatment Improvement (GTI) skalaer til at måle den samlede forbedring og eventuelle forværringer.

Hvis din tilstand forværres betydeligt, kan din læge beslutte at give dig rescue-terapi (nødbehandling) med andre lægemidler.

7 Afslutning af 36-ugers behandlingsperiode

Ved uge 36 vil din læge foretage en omfattende vurdering af din tilstand.

Der vil blive målt, hvor længe du har været i komplet remission uden prednison eller kun med minimal prednison behandling.

Den samlede mængde prednison, du har brugt gennem studiet, vil blive beregnet.

Alle blodprøver vil blive analyseret for at måle ændringer i antistoffer og immunsystem-markører.

8 Sikkerhedsovervågning

Through hele studiet vil der blive overvåget for bivirkninger (TEAE – Treatment Emergent Adverse Events) og alvorlige bivirkninger (SAE – Serious Adverse Events).

Der vil blive testet for udvikling af antistoffer mod lægemidlet (ADA – Antidrug Antibodies) i dit blod.

Din evne til at give dig selv injektioner sikkert vil blive vurderet løbende.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være villig og i stand til at forstå kravene til undersøgelsen, give skriftligt samtykke og følge undersøgelsens procedurer
  • Du skal være mand eller kvinde og have nået den lokale myndigheds alder på tidspunktet for underskrivelse af samtykkeerklæringen
  • Du skal have kliniske tegn på bullous pemphigoid, som er en hudsygdom der forårsager blærer på huden
  • Du skal acceptere at bruge svangerskabsforebyggende midler i overensstemmelse med lokale regler. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ blodprøve for graviditet ved screening og en negativ urinprøve for graviditet ved baseline før du får studiemedicinen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig infektion eller feber på nuværende tidspunkt
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen hudkræft der er blevet behandlet med succes
  • Du kan ikke deltage hvis du har en alvorlig hjerte-, lever- eller nyresygdom
  • Du kan ikke deltage hvis du har immundefekt, hvilket betyder at dit immunsystem ikke fungerer normalt
  • Du kan ikke deltage hvis du har modtaget levende vacciner inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion over for lægemidler tidligere
  • Du kan ikke deltage hvis du bruger bestemte mediciner der påvirker immunsystemet, som ikke kan stoppes under studiet
  • Du kan ikke deltage hvis du har været indlagt på hospitalet inden for de sidste 30 dage på grund af bulløs pemfigoid komplikationer
  • Du kan ikke deltage hvis du har andre autoimmune sygdomme, hvilket betyder sygdomme hvor kroppens eget forsvarssystem angriber sunde celler
  • Du kan ikke deltage hvis du har haft blodpropper eller andre alvorlige blodrelaterede problemer
  • Du kan ikke deltage hvis du ikke kan følge studiets krav eller komme til de planlagte besøg

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS Rom Italien
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Cluj Cluj-Napoca Rumænien
Technische Universitaet Dresden Dresden Tyskland

Andre steder

Stedets navn By Land Status
KBC Zagreb Zagreb Kroatien
Centre Hospitalier Universitaire Rouen Rouen Frankrig
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania Catania Italien
Fondazione Luigi Maria Monti Rom Italien
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Hospital Universitario 12 De Octubre Madrid Spanien
University Hospital Bratislava Bratislava Slovakiet
Fakultni Nemocnice Bulovka Prag Tjekkiet
Fakultna Nemocnica Trnava Trnava Slovakiet
Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre Valencia Spanien
Ippokratio General Hospital Of Thessaloniki Thessaloniki Grækenland
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Nr 2 Uniwersytetu Medycznego W Lodzi SPZOZ Łódź Polen
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Sf. Spiridon Iasi Iași Rumænien
Andreas Syngros Hospital Of Venereal And Dermatological Diseases Athen Grækenland
General Hospital Of Thessaloniki Papageorgiou Thessaloniki Grækenland
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milan Italien
Universita Degli Studi Di Brescia Brescia Italien
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia Italien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino Genova Italien
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nice Frankrig
Semmelweis University Budapest Ungarn
Fakultni Nemocnice U Sv Anny V Brne Brno-Stred Tjekkiet
Diagnostic-consultative center “Aleksandrovska” EOOD Sofia Bulgarien
Poliklinika Solmed d.o.o. Zagreb Kroatien
401 General Military Hospital Of Athens Athen Grækenland
Klinika Osipowicz & Turkowski Sp. z o.o. Warszawa Polen
University Of Pecs Pécs Ungarn
Medical Center – University Of Freiburg Freiburg im Breisgau Tyskland
Rigas 1. slimnica SIA Riga Letland
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Hospital Universitario Clínico San Cecilio Granada Spanien
Azienda USL Toscana Centro Prato Italien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Aiayapz Owetqlfdefi Ujsaocjlqhjso Pkvng Parma Italien
Uhymquadtjee Mwiptxd Crbjlbs Gakimobgc Groningen Holland
Dpuis Cpypgj Rhqf Sny Riga Letland
Avgwnmt Oqsccxxtwxm Upxqpcnfcngur Svfdgq Siena Italien
Hxskkhnm Utiallqffqrip Hkqjyvcf Tgkjs y Phoovk Igapgeau Caqmju dldqhzaubiazvtjsh (cydi Badalona Spanien
Adytrnb Ulsnl Scsfuhiuj Lqwrma Dq Bakwhmh Bologna Italien
Unttywxzsghrftofqrljn Wkalysrwn Azs Würzburg Tyskland
Kxshsrys dcw Ukfhdtmxjdwh Mgpsjncs Aom München Tyskland
Ufxnupbyuyselncjfzcdm Dcnpnosbyum Aky Düsseldorf Tyskland
Uiygukgcxq Gbxigft Hfqxrzcq Akrhsdq Athen Grækenland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Bulgarien Bulgarien
rekrutterer ikke
26.02.2022
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
26.02.2022
Grækenland Grækenland
rekrutterer ikke
26.02.2022
Holland Holland
rekrutterer ikke
26.02.2022
Italien Italien
rekrutterer ikke
26.02.2022
Kroatien Kroatien
rekrutterer ikke
26.02.2022
Letland Letland
rekrutterer ikke
26.02.2022
Polen Polen
rekrutterer ikke
26.02.2022
Rumænien Rumænien
rekrutterer ikke
26.02.2022
Slovakiet Slovakiet
rekrutterer ikke
26.02.2022
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
26.02.2022
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
26.02.2022
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
26.02.2022
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
26.02.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Efgartigimod PH20 SC er et lægemiddel, der injiceres under huden for at hjælpe med at behandle bullous pemphigoid, som er en sygdom, der forårsager smertefulde blærer på huden. Dette lægemiddel fungerer ved at reducere mængden af skadelige antistoffer i kroppen, som angriber den sunde hud og forårsager blærerne. Efgartigimod er designet til at hjælpe patientens immunsystem med at stoppe med at angribe deres egen hud, hvilket kan føre til helbredelse af eksisterende blærer og forhindring af nye i at opstå.

Bullous pemphigoid – En autoimmun hudsygdom hvor kroppens immunsystem angriber bindingerne mellem hudlagene. Sygdommen opstår når kroppen fejlagtigt producerer antistoffer mod proteiner i hudens basalmembran, særligt BP180 og BP230. Dette fører til dannelse af store, spændte blærer på huden, som typisk opstår på arme, ben, mave og bryst. Blærerne er fyldt med klar væske og kan være meget kløende og smertefulde. Tilstanden udvikler sig gradvist og kan komme og gå i perioder med forværring og forbedring. Bullous pemphigoid rammer primært ældre mennesker over 60 år og er den hyppigste form for autoimmun blæresygdom.

Forsøgs-ID:
2023-508645-40-00
Protokolkode:
ARGX-113-2009
NCT ID:
NCT05267600
Forsøgsfase:
Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af om steroidcreme kan påvirke knoglestyrken hos personer med hudsygdommen bulløs pemfigoid

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig
  • Undersøgelse af dupilumab til behandling af voksne patienter med bulløs pemfigoid

    Rekrutterer ikke

    1 1 1
    Frankrig Tyskland Polen Spanien