Test af lægemidlet bosutinib til børn og unge med kronisk myeloid leukæmi – både nydiagnosticerede og behandlingsresistente patienter

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af kronisk myeloid leukæmi hos børn og unge. Kronisk myeloid leukæmi er en type blodkræft, hvor kroppen producerer for mange hvide blodlegemer i knoglemarven. Sygdommen er kendetegnet ved tilstedeværelsen af Philadelphia-kromosomet, som er en abnorm forandring i cellernes genetiske materiale. Studiet tester medicinen bosutinib, som er en type lægemiddel kaldet en tyrosinkinasehæmmer, der virker ved at blokere signaler, som får kræftcellerne til at vokse og dele sig.

Formålet med studiet er at finde den bedste dosis af bosutinib til børn og unge med kronisk myeloid leukæmi og at undersøge, hvor sikkert og effektivt lægemidlet er. Studiet er opdelt i to faser. I den første fase vil forskerne teste forskellige doser af medicinen for at finde den rigtige mængde, som er både sikker og effektiv. I den anden fase vil de bruge den bedste dosis, som blev fundet i første fase, til at teste medicinen på flere patienter. Studiet inkluderer både børn, som netop har fået diagnosen kronisk myeloid leukæmi, og børn, som allerede har prøvet andre behandlinger, men hvor disse behandlinger enten ikke har virket godt nok eller har givet bivirkninger, som var for alvorlige til at fortsætte.

Under studiet vil patienterne tage bosutinib som tabletter eller kapsler hver dag. Medicinen kan også blandes i mad som æblemos eller yoghurt, hvis barnet har svært ved at synke hele tabletter. Læger vil følge patienterne tæt ved at tage blodprøver og andre undersøgelser for at se, hvor godt medicinen virker, og om der opstår bivirkninger. De vil måle, hvor meget af medicinen der er i kroppen, og hvordan kroppen behandler medicinen. Læger vil også undersøge, om medicinen kan reducere antallet af kræftceller og forbedre patientens tilstand.

1 Fase 1 – Begynder behandling

Du starter med at modtage bosutinib som behandling for din sygdom. Bosutinib er en type medicin kaldet et tyrosinkinasehæmmer, som hjælper med at kontrollere kræftceller.

Under fase 1 vil lægen finde den bedste dosis bosutinib til dig. Dette sker ved at teste forskellige doser hos forskellige patienter for at sikre, at medicinen både virker og er sikker.

Du vil få bosutinib som filmovertrukne tabletter på enten 100 mg eller 500 mg, eller som kapsler, afhængigt af den dosis lægen beslutter er bedst for dig.

Medicinen tages gennem munden. Hvis du har svært ved at synke hele tabletter eller kapsler, kan medicinen tilberedes på andre måder – for eksempel ved at blande indholdet i æblemos eller yoghurt, eller opløse tabletter i vand.

2 Fase 1 – Overvågning af bivirkninger

I de første 28 dage af behandlingen vil lægen nøje overvåge dig for dosisbegrænsende bivirkninger. Dette er alvorlige bivirkninger, der kan kræve en lavere dosis af medicinen.

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at kontrollere, hvordan din krop reagerer på medicinen og for at overvåge din lever- og nyrefunktion.

Lægen vil også tage hjerteundersøgelser (EKG) for at sikre, at medicinen ikke påvirker dit hjerte negativt.

Alle bivirkninger vil blive noteret og vurderet efter hvor alvorlige de er, hvornår de opstår, og om de er relateret til behandlingen.

3 Fase 1 – Måling af medicin i blodet

Under fase 1 vil lægen tage blodprøver for at måle, hvor meget bosutinib der er i dit blod på forskellige tidspunkter.

Dette hjælper med at forstå, hvordan din krop optager og behandler medicinen. Disse målinger kaldes farmakokinetiske parametre.

Lægen vil måle den højeste mængde medicin i dit blod, hvor hurtigt den når sit højeste niveau, og hvor længe den bliver i din krop.

4 Fase 1 – Vurdering af sygdomsrespons

Lægen vil regelmæssigt tjekke, hvordan din sygdom reagerer på behandlingen ved hjælp af forskellige tests.

Dette inkluderer blodprøver for at se på dine blodceller og knoglemarvsundersøgelser for at kontrollere kræftcellerne.

Lægen vil også tage prøver for at se efter Philadelphia-kromosomet, som er en genetisk ændring forbundet med din sygdom.

Forskellige typer af respons vil blive målt, herunder hvordan dine blodtal forbedres, og om de unormale kromosomer forsvinder.

5 Fase 2 – Fortsættelse med anbefalet dosis

Når den bedste dosis er fundet i fase 1, vil du fortsætte med at modtage bosutinib i denne anbefalede fase 2-dosis.

Du vil stadig tage medicinen gennem munden på samme måde som i fase 1, enten som hele tabletter/kapsler eller tilberedt på en måde, der gør det nemmere for dig at tage.

Den nøjagtige dosis kan være forskellig for dig sammenlignet med andre patienter, afhængigt af om du aldrig har fået behandling for din sygdom før, eller om du tidligere har prøvet andre lægemidler.

6 Fase 2 – Fortsat overvågning og tests

Du vil fortsætte med at få regelmæssige blodprøver og undersøgelser for at overvåge, hvordan du reagerer på behandlingen.

Lægen vil fortsætte med at måle medicinniveauerne i dit blod for at sikre, at du får den rigtige mængde.

Alle bivirkninger vil stadig blive nøje registreret og vurderet for at sikre din sikkerhed under behandlingen.

Din præstation og generelle tilstand vil blive vurderet regelmæssigt ved hjælp af præstationsstatusscorer.

7 Fase 2 – Langtidsovervågning af behandlingsrespons

Lægen vil fortsætte med at overvåge, hvordan godt din sygdom reagerer på behandlingen over en længere periode.

Dette inkluderer målinger af hvor hurtigt din sygdom begynder at reagere, hvor længe responset varer, og om sygdommen forbliver under kontrol.

Lægen vil også overvåge dig for tegn på, at sygdommen kan ændre sig til en mere alvorlig form, hvilket kaldes transformation.

Din samlede sundhed og overlevelse vil blive fulgt tæt for at vurdere behandlingens langsigtede effektivitet.

8 Prævention under behandling

Hvis du er en pige, der har fået din første menstruation, eller hvis du er en dreng, der kan blive far, skal du bruge meget effektiv prævention under hele undersøgelsen.

Du skal fortsætte med at bruge prævention i mindst 30 dage efter din sidste dosis af bosutinib.

Dette er vigtigt, fordi medicinen kan være skadelig for et ufødt barn.

9 Regelmæssige besøg og overvågning

Du skal komme til planlagte besøg på hospitalet eller klinikken gennem hele undersøgelsen.

Ved hvert besøg vil lægen tjekke din tilstand, tage blodprøver og spørge dig om eventuelle bivirkninger.

Du skal følge behandlingsplanen nøjagtigt og tage din medicin som foreskrevet.

Det er vigtigt, at du møder op til alle planlagte aftaler og følger alle instruktioner for at sikre din sikkerhed og undersøgelsens succes.

Hvem kan deltage i forsøget?

Patientens alder skal være mindst 1 år og under 18 år på tidspunktet for indvilligelse
Patienten skal have kronisk myeloid leukæmi (en type blodkræft) med Philadelphia-kromosom (en bestemt genetisk forandring), som bekræftes gennem forskellige laboratorieundersøgelser af knoglemarv eller blodprøver
For patienter med nydiagnosticeret sygdom: Sygdommen må højst være diagnosticeret for 6 måneder siden, og patienten må ikke tidligere have fået behandling med tyrosinkinasehæmmere (særlige lægemidler mod leukæmi), bortset fra hydroxyurea og/eller anagrelide
For patienter med behandlingsresistent eller intolerant sygdom: Patienten skal have modtaget mindst én tidligere behandling med tyrosinkinasehæmmer og enten ikke have responderet tilstrækkeligt på behandlingen eller ikke have kunnet tåle den på grund af bivirkninger
Patientens funktionsniveau skal være mindst 50% ifølge Lansky-skalaen (for børn 16 år eller yngre) eller Karnofsky-skalaen (for patienter over 16 år) – disse skalaer måler, hvor godt patienten kan klare daglige aktiviteter
Patientens nyrefunktion skal være tilstrækkelig god med en kreatininclearance (mål for nyrefunktion) på mindst 60 mL/min/1,73 m²
Patientens leverfunktion skal være tilstrækkelig god med leverenzymer (AST/ALT) højst 2,5 gange den normale øvre grænse, eller højst 5 gange hvis det skyldes sygdomsinvolvering i leveren, og bilirubin (et stof der viser leverfunktion) højst 1,5 gange den normale øvre grænse
For patienter med behandlingsresistent eller intolerant sygdom: Patientens knoglemarvsfunktion skal være tilstrækkelig god med et bestemt antal hvide blodlegemer og blodplader afhængigt af behandlingshistorik
For patienter med behandlingsresistent eller intolerant sygdom: Eventuelle akutte bivirkninger fra tidligere behandlinger skal være aftaget til grad 0-1 eller tilbage til udgangsniveauet, bortset fra hårtab
Patienten skal kunne synke kapsler eller tabletter hele, eller medicinen kan blandes i æblemos eller yoghurt, opløses i vand som væske eller gives gennem sonde hvis nødvendigt
For piger der har fået menstruation: Graviditetstest skal være negativ
Mandlige og kvindelige patienter der kan blive gravide og er seksuelt aktive skal acceptere at bruge sikker prævention under studiet og i mindst 30 dage efter sidste dosis
Skriftlig indvilligelse fra forældre/værge og/eller patient (alt efter alder og lokale regler) skal foreligge
Patienten og forældre/værge skal være villige og i stand til at overholde alle planlagte besøg, behandlingsplan, blodprøver og andre studieprocedurer

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Dit barn er under 1 år gammelt
Dit barn har en anden type leukæmi (blodkræft) end kronisk myeloid leukæmi
Dit barn har kronisk myeloid leukæmi i accelereret fase eller blastisk krise (mere alvorlige stadier af sygdommen)
Dit barn har tidligere fået en stamcelletransplantation (behandling hvor raske stamceller overføres til patienten)
Dit barn har en alvorlig hjertelidelse eller problemer med hjertets rytme
Dit barn har svær lever- eller nyrelidelse
Dit barn har en anden kræftform samtidig med kronisk myeloid leukæmi
Dit barn har en alvorlig infektion som ikke er under kontrol
Dit barn kan ikke synke tabletter eller får medicinen gennem en sonde
Dit barn får medicin som kan påvirke studiet på en farlig måde
Dit barn har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
Dit barn har problemer med at optage medicin fra tarmen
Dit barn er gravid eller ammer
Familien kan ikke eller vil ikke følge studieplanens krav
Lægen vurderer at det ikke er sikkert for dit barn at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus	Madrid	Spanien
Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori	Monza	Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Holland
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Universitaetsklinikum Erlangen AöR	Erlangen	Tyskland
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Hopital Beaujon	Clichy	Frankrig
Aokybma Ocpnyfqzqsa Uuwhgfuyhjxou Cleismgthzuu Dejsa Sslaak E Dbdwa Syghjqg Dj Tmqtwr	Turin	Italien
Eiaqvsp Uqiooafnccna Mxcqkxb Cnhqado Rzsgiahno (uedxdtm Mbu	Rotterdam	Holland
Hfmqrboh Vect dlidteao	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	01.02.2016
Holland	rekrutterer ikke	01.02.2016
Italien	rekrutterer ikke	01.02.2016
Spanien	rekrutterer ikke	01.02.2016
Tyskland	rekrutterer ikke	01.02.2016

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Bosutinib

Bosutinib er et målrettet kræftlægemiddel, der bruges til behandling af kronisk myeloid leukæmi (CML), en type blodkræft. Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke proteiner, der hjælper kræftcellerne med at vokse og overleve. Bosutinib tilhører en gruppe lægemidler kaldet tyrosinkinasehæmmere, som specifikt går efter de unormale signaler, der får CML-cellerne til at dele sig ukontrolleret. I dette studie undersøges bosutinib hos børn og unge, der enten er nydiagnosticerede med CML eller har udviklet resistens eller intolerans over for tidligere behandlinger.

Kronisk myeloid leukæmi – En type kræft i blodet hvor knoglemarven producerer for mange unormale hvide blodlegemer. Sygdommen opstår på grund af en genetisk forandring i blodcellerne, som får dem til at vokse og dele sig ukontrolleret. I begyndelsen udvikler sygdommen sig langsomt gennem en kronisk fase, hvor patienterne ofte har få eller ingen symptomer. Over tid kan sygdommen udvikle sig til mere aggressive faser med hurtigere progression. De unormale blodceller ophobes i blodet, knoglemarven og andre organer. Sygdommen påvirker primært produktionen af hvide blodlegemer, men kan også påvirke røde blodlegemer og blodplader.

Forsøgs-ID:

2023-504311-32-00

Protokolkode:

ITCC-054/AAML1921

NCT ID:

NCT04258943

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet bosutinib til børn og unge med kronisk myeloid leukæmi – både nydiagnosticerede og behandlingsresistente patienter

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?