Afprøvning af lægemidlet M281 (nipocalimab) til behandling af varm autoimmun blodmangel hos voksne

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Varm autoimmun hæmolytisk anæmi er en sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger de røde blodlegemer. Dette fører til nedsat antal røde blodlegemer i blodet, hvilket kan forårsage træthed, svaghed og andre symptomer på grund af iltmangel i kroppen. Sygdommen opstår, når immunsystemet producerer antistoffer, der binder sig til de røde blodlegemer og markerer dem til ødelæggelse.

Dette studie undersøger effekten og sikkerheden af et nyt lægemiddel kaldet M281 (også kendt som nipocalimab) til behandling af voksne med varm autoimmun hæmolytisk anæmi. Formålet med studiet er at evaluere, hvor effektivt M281 er til at forbedre tilstanden hos patienter med denne sygdom. M281 gives som en infusion direkte i blodåren, og nogle deltagere vil modtage det aktive lægemiddel, mens andre vil modtage placebo.

Studiet består af to dele: først en blindet periode på 24 uger, hvor hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får det aktive lægemiddel eller placebo. Herefter følger en åben forlængelsesperiode, hvor alle deltagere kan modtage det aktive lægemiddel. Under studiet vil deltagernes hæmoglobin-niveau (et mål for de røde blodlegemer) blive målt regelmæssigt for at vurdere, om behandlingen virker. Deltagerne kan fortsætte med deres nuværende behandling for sygdommen, såsom kortikosteroider eller andre immunhæmmende lægemidler, hvis de har været på en stabil dosis i tilstrækkelig tid.

1 Indledende undersøgelser og test

Du vil gennemgå forskellige blodprøver for at kontrollere din hæmoglobin (det røde stof i blodet, der transporterer ilt) og andre værdier.

Der vil blive taget prøver for at bekræfte diagnosen varm autoimmun hæmolytisk anæmi, som er en tilstand hvor dit immunsystem ødelægger dine egne røde blodlegemer.

Kvinder i den fertile alder skal have en negativ graviditetstest både i blodet og urinen.

Du skal have tilstrækkelig venetilgang til at kunne modtage medicin gennem en infusion (drop) og til blodprøvetagning.

2 Forberedelse til behandling

Din nuværende medicin for varm autoimmun hæmolytisk anæmi skal have været stabil i en bestemt periode før du kan starte.

Hvis du tager kortikosteroider (binyrebarkhormon), skal dosen have været stabil i mindst 4 uger.

Hvis du tager immunhæmmende medicin som azathioprin, mycophenolat, methotrexat eller andre lignende lægemidler, skal dosen have været stabil i mindst 12 uger.

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage den nye behandling nipocalimab eller et placebo (uvirksomme saltvandsinfusioner).

3 Behandlingsperiode – første 24 uger

Du vil modtage infusioner med enten nipocalimab eller natriumchlorid (saltvand som placebo) direkte i blodbanen.

Hverken du eller din læge vil vide, hvilken behandling du får i denne periode – dette kaldes en dobbeltblind periode.

Du skal møde op til regelmæssige besøg for at få infusionerne og have taget blodprøver.

Ved hvert besøg vil din hæmoglobin-værdi blive målt for at se, om behandlingen virker.

Du skal fortsætte med din nuværende medicin for varm autoimmun hæmolytisk anæmi i samme doser som før.

4 Overvågning og måling af behandlingseffekt

Det primære mål er at opnå en hæmoglobin-værdi på mindst 10 g/dL og en stigning på mindst 2 g/dL fra startværdien.

Denne forbedring skal være til stede ved 3 på hinanden følgende besøg over mindst 28 dage.

Den første af disse tre målinger skal være senest i uge 16 af behandlingen.

Hvis din tilstand forværres betydeligt, kan det blive nødvendigt med redningsbehandling, hvilket vil betyde, at du ikke længere deltager i hovedstudiet.

5 Mulig fortsættelse til åben behandling

Efter de første 24 uger kan du være berettiget til at fortsætte i en åben forlængelsesperiode.

Dette gælder, hvis du har gennemført de 24 uger, eller hvis du har haft brug for redningsbehandling efter uge 4, eller hvis du ikke har opnået tilstrækkelig forbedring efter uge 16.

I denne periode vil alle deltagere modtage den aktive behandling nipocalimab, og både du og din læge vil vide, hvilken behandling du får.

Du skal give nyt samtykke for at deltage i denne forlængelsesperiode.

6 Prævention og sikkerhedsforanstaltninger

Kvinder i den fertile alder skal bruge højeffektiv prævention under hele studiet og i 30 dage efter den sidste dosis.

Mænd skal bruge kondom ved seksuel aktivitet under studiet og i mindst 90 dage efter den sidste dosis.

Du skal informere studielægen om alle andre lægemidler, kosttilskud eller naturlægemidler, du tager.

Du skal være vaccineret i henhold til lokale retningslinjer, herunder COVID-19-vaccination, før studiestart.

7 Regelmæssig opfølgning og blodprøver

Du skal møde op til alle planlagte besøg for infusioner og opfølgning.

Ved hvert besøg vil der blive taget blodprøver for at måle din hæmoglobin og andre vigtige værdier som laktatdehydrogenase og haptoglobin.

Din læge vil overvåge dig for bivirkninger og justere din øvrige behandling efter behov.

Hvis du udvikler alvorlige bivirkninger eller din tilstand forværres markant, kan din deltagelse i studiet blive afbrudt.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have varm autoimmun hæmolytisk anæmi (en sygdom hvor kroppens immunsystem ødelægger de røde blodlegemer), som har været til stede i mindst 3 måneder
Du skal have et hæmoglobin niveau (mængden af rødt farvestof i blodet) under 10 g/dL
Du skal have tegn på hæmolyse (ødelæggelse af røde blodlegemer), hvilket vises gennem forhøjede værdier af bestemte stoffer i blodet
Du skal have en positiv direkte antiglobulin test (DAT), som viser antistoffer på dine røde blodlegemer
Du skal tidligere have modtaget eller i øjeblikket modtage behandling for din sygdom
Hvis du tager kortikosteroider (binyrebarkhormon til at dæmpe immunsystemet), skal du have været på samme dosis i mindst 4 uger
Hvis du tager andre immunsuppressiva (medicin der dæmper immunsystemet), skal du have været på samme dosis i mindst 12 uger
Dit blodpladetal skal være mindst 30 × 10E9/L
Hvis du har fået fjernet milten, skal det være mindst 3 måneder siden operationen, og du skal være vaccineret som anbefalet
Hvis du har andre autoimmune sygdomme eller kræftlignende tilstande i lymfesystemet, skal disse være stabile i mindst 3 måneder
Du skal have tilstrækkelig veneadgang (mulighed for at give medicin og tage blodprøver gennem årerne)
Du skal kunne forstå og give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
Du skal være vaccineret efter lokale retningslinjer, herunder COVID-19
Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og bruge sikker prævention
Mænd skal bruge kondom under studiet og i 90 dage efter sidste dosis
Hvis du bruger naturlægemidler eller kosttilskud, skal dosis have været stabil i mindst 2 måneder

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studieperioden
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion, der kræver behandling med antibiotika gennem en blodåre
Du kan ikke deltage, hvis du har hepatitis B eller hepatitis C – det er leverinfektioner forårsaget af virus
Du kan ikke deltage, hvis du har HIV – det er et virus, der angriber kroppens immunforsvar
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en vaccination med levende virus inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du har fået rituximab – et medicin, der påvirker immunsystemet – inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis du har fået andre eksperimentelle lægemidler inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du har en anden autoimmun sygdom, der kræver behandling – det er sygdomme, hvor kroppens immunforsvar angriber kroppens egne celler
Du kan ikke deltage, hvis du har kræft, som ikke er blevet behandlet med succes i mindst 5 år
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-, lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du er afhængig af alkohol eller stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan forstå og følge studiets krav
Du kan ikke deltage, hvis du har fået blodtransfusion – det er når du får blod fra en donor – inden for de sidste 2 uger

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
InterHem Poradnie Specjalistyczne	Białystok	Polen
Hospital Clinico San Carlos	Madrid	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Haga Hospital	Haag	Holland
Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco Di Catania	Catania	Italien
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda	Majadahonda	Spanien
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Mtz Clinical Research Powered By Pratia	Warszawa	Polen
Hospital Universitario Infanta Leonor	Madrid	Spanien
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Del-Pesti Centrumkorhaz Orszagos Hematologiai Es Infektologiai Intezet	Budapest	Ungarn
Hospital Universitario Quironsalud Madrid	Pozuelo de Alarcón	Spanien
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie	Amiens	Frankrig
Fakultni Nemocnice Brno	Brno	Tjekkiet
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Azienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della Carita	Novara	Italien
General University Hospital Of Larissa	Larisa	Grækenland
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Hospital Universitario Reina Sofía	Cordoba	Spanien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Pratia Hematologia Sp. z o.o.	Katowice	Polen
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Onkologische Schwerpunktpraxis Kurfuerstendamm	Berlin	Tyskland
Uowgxchdtbjeuojbxobyl Edmth Aql	Essen	Tyskland
Wlblcmxrwld Wnamnzmkauikuzxudjbq Cmlsnlx Oruxcwovl I Tdkopiarawcqz Ih Mqpginjclvt W Lrxxv	Łódź	Polen
Azggzjrvo Ujj	Amsterdam	Holland
Gsakshjtfzlsapmrd Vlfnruehs Pela Azerkr Etjndqlz Oojjae Knfgor	Győr	Ungarn
Cmmmbs Hopkvmgarvy Uuwstztauvket Dn Difrr	Dijon	Frankrig
Ljmov Geztkht Hukdvbcl Oh Ailhwo	Athen	Grækenland
Fvyfidjhg Pcdz Li Iwdpmaomursjy Bjncwdirs Doq Hnkeztqu Udkpurroxutky Lc Pdq	Madrid	Spanien
Ijpfnurb Csjavd Dquhqsmfjssaolrmn	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Uxhyfbzrwm Geudhcz Hflagkyu Addhfud	Athen	Grækenland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	31.10.2019
Grækenland	rekrutterer ikke	31.10.2019
Holland	rekrutterer ikke	31.10.2019
Italien	rekrutterer ikke	31.10.2019
Polen	rekrutterer ikke	31.10.2019
Spanien	rekrutterer ikke	31.10.2019
Tjekkiet	rekrutterer ikke	31.10.2019
Tyskland	rekrutterer ikke	31.10.2019
Ungarn	rekrutterer ikke	31.10.2019

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

M281 (nipocalimab) er et nyudviklet lægemiddel, der gives som en indsprøjtning direkte i blodbanen. Dette lægemiddel virker ved at blokere bestemte stoffer i immunsystemet, som normalt hjælper med at ødelægge røde blodlegemer. M281 er designet til at hjælpe patienter med varm autoimmun hæmolytisk anæmi, en tilstand hvor kroppens eget immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger de røde blodlegemer. Ved at blokere denne proces kan M281 potentielt hjælpe med at bevare flere røde blodlegemer og forbedre patientens symptomer som træthed og svaghed.

Varm autoimmun hæmolytisk anæmi – Varm autoimmun hæmolytisk anæmi er en sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger de røde blodlegemer. Sygdommen kaldes “varm” fordi antistofferne er mest aktive ved normal kropstemperatur omkring 37 grader celsius. Når immunsystemet ødelægger de røde blodlegemer hurtigere end kroppen kan producere nye, udvikles der anæmi med symptomer som træthed, svaghed og bleghed. Sygdommen kan opstå pludseligt eller udvikle sig gradvist over tid. Tilstanden kan variere mellem perioder med forværring og forbedring, hvor nogle patienter oplever milde symptomer, mens andre har mere alvorlige tegn på anæmi. Knoglemarven forsøger at kompensere ved at øge produktionen af nye røde blodlegemer, men kan ikke følge med ødelæggelseshastigheden.

Forsøgs-ID:

2023-505321-14-00

Protokolkode:

MOM-M281-006

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet M281 (nipocalimab) til behandling af varm autoimmun blodmangel hos voksne

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?