Immun trombocytopeni er en sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber og ødelægger blodpladerne. Blodpladerne er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger ved at danne blodpropper. Når der er for få blodpladder i blodet, kan det føre til øget risiko for blødninger og blå mærker. Denne tilstand kan opstå af sig selv eller som følge af andre sygdomme.
Dette studie undersøger et nyt lægemiddel kaldet rilzabrutinib (også kendt som PRN1008), som er en mundtlig medicin, der blokerer et specifikt protein kaldet BTK. Ved at blokere dette protein kan medicinen potentielt hjælpe med at beskytte blodpladerne mod ødelæggelse af immunsystemet. Formålet med studiet er at undersøge sikkerheden og virkningen af rilzabrutinib hos patienter med immun trombocytopeni, som ikke har haft tilstrækkelig virkning af tidligere behandlinger eller hvor sygdommen er kommet tilbage.
Studiet består af to dele. I den første del vil forskellige doser af medicinen blive testet for at finde den bedste og sikreste dosis. I den anden del vil den valgte dosis blive testet på flere patienter over en længere periode. Under studiet vil patienterne tage rilzabrutinib to gange dagligt som tabletter. Læger vil regelmæssigt måle antallet af blodpladder i blodet og overvåge patienterne for bivirkninger. Behandlingen kan vare op til 24 uger, og patienterne vil blive fulgt tæt for at vurdere, om medicinen kan øge antallet af blodpladder og reducere risikoen for blødning.
Bulgarien 
Holland 
Tjekkiet 
