Dette studie undersøger en sygdom kaldet varm autoimmun hæmolytisk anæmi, som er en tilstand hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger de røde blodlegemer. Dette fører til et lavt antal røde blodlegemer, hvilket kan forårsage træthed, svaghed og andre symptomer. Nogle patienter har denne sygdom sammen med systemisk lupus erythematosus, som er en autoimmun sygdom der kan påvirke forskellige organer i kroppen. Studiet vil teste et lægemiddel kaldet rilzabrutinib for at se hvor effektivt og sikkert det er til behandling af denne type anæmi.
Formålet med studiet er at undersøge hvor godt rilzabrutinib virker til at forbedre antallet af røde blodlegemer og symptomerne hos patienter med varm autoimmun hæmolytisk anæmi. Studiet er delt op i to dele. I del A vil patienterne få behandling med rilzabrutinib i 24 uger, hvor læger vil måle hvor mange patienter der får bedre hæmoglobin-værdier. Hæmoglobin er det protein i de røde blodlegemer der transporterer ilt rundt i kroppen, og et lavt niveau kan forårsage træthed og åndenød. Efter del A kan patienter, der har haft gavn af behandlingen, fortsætte til del B for at se på de langsigtede effekter af medicinen.
Under hele studiet vil læger nøje overvåge patienternes sikkerhed og måle hvor godt medicinen bliver optaget i kroppen gennem farmakokinetiske undersøgelser, som viser hvordan kroppen behandler lægemidlet. Forskerne vil også undersøge hvor lang tid det tager før patienternes hæmoglobin-niveauer forbedres, og hvor mange patienter der har brug for ekstra behandling som blodtransfusioner eller andre lægemidler. Patienternes livskvalitet og træthedsniveau vil blive målt for at forstå hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv.
Danmark 
Italien 
Spanien 
