Dette studie undersøger flere kræftsygdomme i blodet, herunder akut myeloid leukæmi, B-celle akut lymfoblastisk leukæmi, højrisiko myelodysplastisk syndrom og blastisk plasmacytoid dendrittisk celleoplasma. Disse sygdomme påvirker de celler, der produceres i knoglemarven, som er det bløde væv inde i knoglerne, hvor blodcellerne dannes. Akut myeloid leukæmi og B-celle akut lymfoblastisk leukæmi er former for blodkræft, hvor unormale hvide blodlegemer vokser ukontrolleret. Myelodysplastisk syndrom er en tilstand, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller. Det nye lægemiddel, der undersøges, hedder SAR443579 og gives som en infusion direkte ind i blodet gennem en vene. Formålet med studiet er at finde den bedste og sikreste dosis af dette lægemiddel og undersøge, hvor godt det virker mod disse kræftformer.
Studiet foregår i to hovedfaser og inkluderer både voksne og børn. I den første fase, som kaldes dosisstigning, starter forskerne med en lav dosis af SAR443579 og øger gradvist dosis for at finde den højeste sikre dosis. Deltagerne får lægemidlet som en infusion, hvilket betyder, at det gives langsomt ind i blodet gennem et tyndt rør, der sættes i en blodåre. I den anden fase, som kaldes udvidelse, gives lægemidlet til flere deltagere i den dosis, der blev fundet sikker i den første fase, for at se hvor godt det virker mod kræften.
Under hele studiet bliver deltagerne nøje overvåget for at se, hvordan deres krop reagerer på behandlingen, og om der opstår bivirkninger. Lægemidlet gives som enkeltbehandling, hvilket betyder, at deltagerne ikke får andre kræftlægemidler samtidig. Studiet inkluderer regelmæssige undersøgelser og blodprøver for at følge deltagernes helbred og se, hvordan kræften reagerer på behandlingen. Forskerne vil måle, hvor meget lægemiddel der er i blodet, og om kroppen danner antistoffer mod lægemidlet over tid.



Frankrig
Holland 
