Dette studie undersøger behandling af avanceret systemisk mastocytose og andre blodsygdomme, der involverer forandringer i KIT-genet. Systemisk mastocytose er en sjælden sygdom, hvor kroppen producerer for mange mastceller, som er en type hvide blodlegemer. Når sygdommen er avanceret, kan den påvirke forskellige organer og være livstruende. Studiet tester et nyt lægemiddel kaldet Elenestinib (også kendt som BLU-263), som er designet til at blokere de unormale signaler fra KIT-genet, der får mastcellerne til at vokse ukontrolleret. I den ene del af studiet gives Elenestinib alene, mens det i den anden del gives sammen med azacitidin, som er et lægemiddel, der hjælper med at regulere genernes aktivitet.
Formålet med studiet er at finde den bedste og sikreste dosis af Elenestinib og at undersøge, hvor godt det virker til at behandle disse blodsygdomme. Studiet er opdelt i to hovedgrupper: den første gruppe får kun Elenestinib, mens den anden gruppe får Elenestinib sammen med azacitidin. Begge grupper starter med små doser af medicinen, som gradvist øges for at finde den rigtige dosis, der er både sikker og effektiv. Dette kaldes dosis-eskalering. Efter at den bedste dosis er fundet, vil flere patienter få denne dosis for at teste, hvor godt medicinen virker.
Under studiet vil deltagerne få medicin i cyklusser på 28 dage, og de vil blive nøje overvåget for bivirkninger og tegn på, om behandlingen hjælper. Der vil blive taget blodprøver og knoglemarvsbiopsier, som er små prøver af knoglemarvsvæv, for at se, hvordan sygdommen reagerer på behandlingen. Læger vil også bruge forskellige scannere og tests for at følge patienternes tilstand. Studiet inkluderer både patienter, der ikke tidligere har fået lignende behandling, og dem, der har prøvet andre mediciner uden succes.
Belgien 
Frankrig 
Holland 
Norge 
Spanien 
Tyskland 
