Test af rilzabrutinib til behandling af lavt blodpladetal (ITP) hos voksne og unge

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Immun trombocytopeni (ITP) er en sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber og ødelægger blodpladerne. Blodplader er små celler i blodet, som hjælper med at stoppe blødning ved at danne blodpropper. Når en person har ITP, har de for få blodplader i blodet, hvilket kan føre til let blå mærker, næseblod og andre blødningsproblemer. Sygdommen kan være vedvarende eller kronisk, hvilket betyder, at den varer i flere måneder eller længere tid.

Dette kliniske forsøg tester et nyt mundtligt lægemiddel kaldet rilzabrutinib (PRN1008) hos voksne og teenagere med vedvarende eller kronisk ITP. Formålet med undersøgelsen er at finde ud af, om rilzabrutinib kan hjælpe med at øge antallet af blodplader i blodet bedre end placebo. Deltagerne vil blive tilfældigt udvalgt til enten at få rilzabrutinib eller placebo i 24 uger, uden at de eller deres læger ved, hvilket de får. Efter denne periode kan alle deltagere vælge at fortsætte med at få rilzabrutinib i en åben fase, hvor alle ved, hvad de får.

Under forsøget vil deltagerne få taget regelmæssige blodprøver for at måle antallet af blodplader og overvåge deres helbred. Læger vil også holde øje med eventuelle bivirkninger og spørge deltagerne om, hvordan de har det, og hvordan sygdommen påvirker deres daglige aktiviteter. Forsøget inkluderer både voksne fra 18 år og teenagere ned til 10-12 år afhængigt af landet. Målet er at se, om det nye lægemiddel kan hjælpe mennesker med ITP med at få et stabilt og sikkert antal blodplader over tid.

1 Randomisering og behandlingsstart

Du bliver tilfældigt tildelt til at modtage enten rilzabrutinib (det aktive lægemiddel) eller placebo (indeholdende mannitol i stedet for det aktive stof). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får under de første 24 uger.

Du vil begynde at tage din tildelte behandling som tabletter gennem munden. Behandlingen fortsætter i de næste 24 uger som en del af den dobbeltblindede periode.

2 Dobbeltblindet behandlingsperiode

Du vil tage din tildelte behandling (enten rilzabrutinib eller placebo) i 24 uger. I denne periode vil hverken du eller dit behandlingsteam vide, hvilken behandling du får.

Din blodpladetal vil blive overvåget regelmæssigt gennem blodprøver for at vurdere, om behandlingen virker. Blodplader er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger.

Hvis du har brug for akut behandling (kaldet redningsbehandling) på grund af meget lave blodpladetaleller eller alvorlig blødning, kan du få dette efter behov.

3 Evaluering af behandlingseffekt

I de sidste 12 uger af den 24-ugers behandlingsperiode vil din læge særligt vurdere, om du opnår og opretholder et blodpladetal på mindst 50.000 per mikroliter i mindst 8 ud af disse 12 uger.

Du vil udfylde spørgeskemaer om dine symptomer og livskvalitet, herunder ITP Patient Assessment Questionnaire og Idiopathic Thrombocytopenic Purpura Bleeding Scale, som måler blødningsepisoder.

Hvis du er under 18 år, vil du udfylde et særligt spørgeskema kaldet Kids’ ITP Tools for at vurdere din livskvalitet.

4 Åben behandlingsforlængelse

Efter de første 24 uger kan du vælge at fortsætte i en åben forlængelsesperiode, hvor du vil vide, at du får det aktive lægemiddel rilzabrutinib.

I denne fase vil både du og dit behandlingsteam vide, hvilken behandling du får. Du vil fortsætte med at tage rilzabrutinib tabletter gennem munden.

Din behandling og overvågning vil fortsætte med regelmæssige besøg og blodprøver for at følge dit blodpladetal og vurdere eventuelle bivirkninger.

5 Løbende overvågning og sikkerhedsevaluering

Gennem hele undersøgelsen vil din læge overvåge dig for bivirkninger og blødningsepisoder. Du skal rapportere alle symptomer eller ændringer i dit helbred.

Du vil få taget blodprøver regelmæssigt for at måle koncentrationen af rilzabrutinib i dit blod og for at kontrollere din lever-, nyre- og blodparametre.

Hvis du oplever alvorlige bivirkninger eller hvis din tilstand forværres betydeligt, kan din behandling blive justeret eller stoppet efter aftale med dit behandlingsteam.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mellem 12 og 18 år (eller mellem 10 og 12 år hvis du bor i EU) og have haft primær ITP (en sygdom hvor kroppen nedbryder sine egne blodplader) i mere end 6 måneder. Hvis du er 18 år eller ældre, skal du have haft sygdommen i mere end 3 måneder
Du skal tidligere have reageret positivt på behandling med IVIg (immunglobulin givet i en blodåre) eller anti-D eller steroider ved at få et blodpladeantal på mindst 50.000 pr. mikroliter, men denne forbedring skal ikke have varet ved
Du skal have dokumenteret at du ikke kan tåle, ikke reagerer tilstrækkeligt på, eller ikke kan få standardbehandling for ITP på grund af andre helbredsproblemer
Dit gennemsnitlige blodpladeantal (celler der hjælper blodet med at størkne) skal være under 30.000 pr. mikroliter baseret på mindst 2 blodprøver taget med mindst 5 dages mellemrum, og ingen enkelt blodprøve må vise over 35.000 pr. mikroliter inden for 14 dage før behandlingen starter
Hvis du er under 18 år, skal lægen vurdere at du har brug for behandling for din ITP
Dine blodfunktioner skal være tilstrækkelig gode, herunder at du skal have nok hvide blodlegemer (mindst 1,5 x 10^9 pr. liter), normale lever- og nyrefunktioner, og tilstrækkelig protein i blodet
Dit hæmoglobin (protein i røde blodlegemer der transporterer ilt) skal være over 9 gram pr. deciliter inden for en uge før behandlingen starter
Du skal bruge passende svangerskabsforebyggelse i overensstemmelse med lokale regler hvis du er i stand til at få eller give børn
Du skal kunne give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen, eller hvis du er under 18 år, skal dine forældre eller værge give samtykke, og du skal være villig til at følge alle de planlagte undersøgelser og besøg

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du har andre blodkræftsygdomme end ITP, som for eksempel leukæmi (kræft i de hvide blodlegemer) eller lymfom (kræft i lymfesystemet)
Du kan ikke være med, hvis du har fået en stamcelletransplantation (behandling hvor syge blodceller erstattes med sunde celler fra en donor)
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerte-kar-sygdomme, der er ustabile eller ikke kontrollerede
Du kan ikke være med, hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage, hvis du har aktive infektioner, især alvorlige bakterie-, virus- eller svampeinfektioner
Du kan ikke være med, hvis du har fået visse vacciner med levende svækkede virus inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du tager bestemte lægemidler, der påvirker dit immunsystem kraftigt
Du kan ikke være med, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under behandlingen
Du kan ikke være med, hvis du har alvorlige psykiske sygdomme, der ikke er behandlet
Du kan ikke deltage, hvis du har andre alvorlige medicinske tilstande, som lægen vurderer vil gøre det farligt for dig at være med
Du kan ikke være med, hvis du har deltaget i andre kliniske forsøg med nye lægemidler inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for det lægemiddel, der testes i studiet
Du kan ikke være med, hvis du ikke kan forstå eller følge instruktionerne i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital General Universitario Gregorio Maranon	Madrid	Spanien
Wojewodzki Szpital Specjalistyczny Im. Janusza Korczaka W Slupsku Sp. z o.o.	Słupsk	Polen
Azienda Sanitaria Universitaria Giuliano Isontina	Trieste	Italien
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie	Amiens	Frankrig
Robert Debre University Hospital	Paris	Frankrig
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Area De Salud De Burgos Y Soria	Burgos	Spanien
Hospital Clinico Universitario De Valencia	Valencia	Spanien
Virgen del Rocío University Hospital	Sevilla	Spanien
Sykehuset Oestfold HF Kalnes	Grålum	Norge
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Hospital Universitario Virgen De La Victoria	Malaga	Spanien
Gkrxwtpnhehkadchp Vpewaphag Pxhf Amlibu Eajdooef Ohrjbq Kfrilx	Győr	Ungarn
Ayhebyv Uerat Syfthhmmq Lpexky Df Blorwrj	Bologna	Italien
Fomohqfod Pekt Li Ifbuyyqdlfmaj Bqsdtoxme Dzp Howczeet Uzqhyqtxhyhxg Lv Prs	Madrid	Spanien
Hyuxyhsy Dz Lm Sisff Cnwo I Sumt Pal	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	16.04.2021
Italien	rekrutterer ikke	16.04.2021
Norge	rekrutterer ikke	16.04.2021
Polen	rekrutterer ikke	16.04.2021
Spanien	rekrutterer ikke	16.04.2021
Tyskland	rekrutterer ikke	16.04.2021
Ungarn	rekrutterer ikke	16.04.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Rilzabrutinib

Rilzabrutinib (PRN1008) er et eksperimentelt lægemiddel, der tages gennem munden som tabletter. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe patienter med ITP (immun trombocytopeni), som er en sygdom hvor kroppen ødelægger sine egne blodplader. Rilzabrutinib virker ved at blokere bestemte proteiner i immunsystemet, der forårsager ødelæggelsen af blodpladerne. Målet er at øge antallet af blodplader i blodet og reducere blødningsrisikoen hos patienter med denne tilstand. Lægemidlet undersøges for at se, om det kan give en længerevarende forbedring af blodpladetallet sammenlignet med placebo.

Immun Trombocytopeni (ITP) – Dette er en autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem ved en fejl angriber og ødelægger blodpladerne. Blodpladerne er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger ved at danne blodpropper. Når antallet af blodplader bliver for lavt, får patienten lettere blå mærker og kan opleve uforklarlige blødninger. Sygdommen kan opstå pludseligt eller udvikle sig gradvist over tid. Tilstanden påvirker både børn og voksne, men kan vise sig på forskellige måder afhængigt af alderen. Symptomerne inkluderer små røde prikker på huden, næseblod og kraftig menstruation hos kvinder.

Forsøgs-ID:

2023-509401-71-00

Protokolkode:

EFC17093

NCT ID:

NCT04562766

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af rilzabrutinib til behandling af lavt blodpladetal (ITP) hos voksne og unge

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?