Test af lægemidlet zanubrutinib til behandling af primær kold agglutinin sygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Cold agglutinin disease er en sjælden blodsygdom, hvor kroppens immunsystem angriber de røde blodlegemer, især når kroppen udsættes for kulde. Dette sker, fordi immunsystemet producerer særlige antistoffer kaldet kolde agglutininer, som får de røde blodlegemer til at klumpe sammen og ødelægges. Sygdommen kan føre til blodmangel, træthed og problemer med blodomløbet i fingre og tæer, når personen udsættes for kolde temperaturer. Cold agglutinin disease er forbundet med en type unormal vækst af bestemte immunceller kaldet B-celler.

Dette studie undersøger, hvor effektivt lægemidlet zanubrutinib er til behandling af patienter med cold agglutinin disease. Formålet med studiet er at vurdere, om seks behandlingscykler med zanubrutinib kan forbedre patienternes tilstand. Zanubrutinib er et lægemiddel, der virker ved at blokere visse signaler i de immunceller, som forårsager sygdommen. Ved at hæmme disse signaler kan lægemidlet potentielt reducere produktionen af de skadelige antistoffer og dermed forbedre patienternes symptomer og blodtal.

Under studiet vil patienterne modtage zanubrutinib i seks behandlingscykler. Læger vil regelmæssigt undersøge patienterne for at følge deres fremgang og overvåge for eventuelle bivirkninger. Studiet vil måle forskellige aspekter af patienternes helbred, herunder blodtal, niveauer af de skadelige antistoffer, symptomer relateret til kulde og generel livskvalitet. Patienterne vil også udfylde spørgeskemaer om træthed og livskvalitet for at hjælpe lægerne med at forstå, hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv.

1 Start af behandling – Cyklus 1

Du starter behandlingen med medicinen zanubrutinib, som kommer i form af kapsler.

Du skal tage zanubrutinib hver dag gennem hele behandlingsforløbet.

Den første behandlingscyklus varer 28 dage.

2 Løbende behandling – Cyklus 2 til 6

Du fortsætter med at tage zanubrutinib-kapsler dagligt.

Hver cyklus varer 28 dage, og du gennemgår i alt 6 cyklusser.

Dette betyder, at den første del af behandlingen varer omkring 6 måneder.

3 Evaluering efter 6 cyklusser

Efter at have gennemført 6 behandlingscyklusser vil din læge vurdere, hvordan behandlingen har virket.

Denne evaluering finder sted mellem dag 22-28 efter den sjette cyklus, før du eventuelt starter på den syvende cyklus.

Lægen vil undersøge, om din kolde agglutinin sygdom har responderet på behandlingen.

4 Eventuel fortsættelse af behandlingen

Hvis behandlingen har haft en god effekt, kan du fortsætte med at tage zanubrutinib.

Din læge vil beslutte, om du skal fortsætte behandlingen baseret på, hvordan din krop har responderet.

Du vil fortsætte med at tage medicinen dagligt, hvis det besluttes.

5 Løbende overvågning og opfølgning

Under hele behandlingsforløbet vil din læge følge dig tæt.

Der vil blive taget blodprøver for at overvåge dit hæmoglobinniveau (røde blodlegemer) og andre vigtige værdier.

Din læge vil også holde øje med eventuelle bivirkninger ved behandlingen.

6 Spørgeskemaer om livskvalitet

Du vil blive bedt om at udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og træthed.

Disse spørgeskemaer hjælper lægen med at forstå, hvordan behandlingen påvirker dit daglige liv.

Spørgeskemaudfyldelsen er en vigtig del af undersøgelsen af, hvor godt behandlingen virker.

7 Langtidsopfølgning

Efter behandlingsperioden vil du blive fulgt i op til 3 år.

Dette er for at se, hvordan behandlingen har virket på længere sigt.

Din læge vil fortsætte med at overvåge din tilstand og eventuel tilbagevenden af sygdommen.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have en diagnose med kold agglutinin sygdom (en sygdom hvor dine røde blodlegemer ødelægges af kulde). Diagnosen skal bekræftes ved specifikke blodprøver og tests
  • Du skal have kronisk hæmolyse (vedvarende nedbrydning af røde blodlegemer i mere end 3 måneder), som vises ved lave værdier af et protein kaldet haptoglobin
  • Dine blodprøver skal vise specifikke antistofniveauer og reaktioner, der bekræfter sygdommen
  • Du skal have tegn på en klonal B-celle lidelse (unormale immunceller), som kan påvises ved særlige proteiner i blodet eller unormale celler i knoglemarven
  • Du skal give skriftligt samtykke til at deltage i undersøgelsen
  • Du skal være i stand til at forstå og følge kravene i undersøgelsen
  • Du skal have behov for behandling fordi dit hæmoglobinniveau (iltbærende stof i blodet) er 10,5 g/dL eller lavere, ELLER du har betydelige kulde-relaterede symptomer i hænder og fødder
  • Du skal enten tidligere have fået behandling for sygdommen uden held, eller være ny patient som ikke er egnet til standard behandlinger
  • Du skal være mindst 18 år gammel
  • Din daglige funktionsevne skal være rimelig god (graderet på en skala fra 0-2, eller 3 hvis det kun skyldes din sygdom)
  • Din knoglemarv (hvor blodceller dannes) skal fungere tilstrækkeligt godt, med nok hvide blodlegemer og blodplader
  • Dit ferritinniveau (jernlagre i kroppen) skal være normalt eller højt. Du må gerne tage jerntilskud, hvis dosen har været stabil i 4 uger
  • Hvis du har lavt hæmoglobin, skal dine blodprøver vise tegn på, at røde blodlegemer bliver nedbrudt (høje værdier af bilirubin eller LDH)
  • Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal enten være steriliserede eller i overgangsalderen, eller bruge sikker prævention under behandlingen og i mindst 90 dage efter
  • Mænd med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal være steriliserede eller bruge sikker prævention under behandlingen og i mindst 90 dage efter

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med rituximab (en type kræftmedicin) inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået behandling med andre monoklonale antistoffer (særlige typer medicin, der målretter specifikke dele af immunsystemet) inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået immunsuppressiv behandling (medicin der dæmper immunsystemet) inden for de sidste 4 uger, undtagen lave doser af kortikosteroider
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en hæmoglobinværdi (mål for røde blodlegemer) under 6 g/dL
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller systemisk infektion (infektion der påvirker hele kroppen)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har HIV (humant immundefektvirus), hepatitis B eller hepatitis C (leverinfektioner)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en anden type kræft, der kræver behandling
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hjerteproblemer eller en historie med alvorlige hjerterytmeforstyrrelser
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der kan påvirke undersøgelsesmedicinen på en farlig måde
  • Du kan ikke deltage, hvis du har sekundær CAD (kold agglutinin sygdom forårsaget af andre sygdomme) i stedet for primær CAD (kold agglutinin sygdom der opstår af sig selv)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med at absorbere medicin gennem mave-tarm systemet
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en psykiatrisk tilstand, der forhindrer dig i at forstå eller følge undersøgelsesplanerne

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Oslo Universitetssykehus HF Oslo Norge
Katholieke Universiteit te Leuven Leuven Belgien

Andre steder

Stedets navn By Land Status
St. Olavs Hospital HF Trondheim Norge
Algemeen Ziekenhuis Delta Roeselare Belgien
Rigshospitalet København Danmark
Odense University Hospital Odense Danmark
Uvncxabekdhj Mztgskm Cnrzzbb Gogvrobri Groningen Holland
Anngesgpy Ugd Amsterdam Holland
Esbbhzg Uxqabepbnkuj Muwnlli Ceyssok Rvqiudrpx (yxemsem Mcy Rotterdam Holland

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
01.01.2024
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
01.01.2024
Holland Holland
rekrutterer ikke
01.01.2024
Norge Norge
rekrutterer ikke
01.01.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Zanubrutinib er en type medicin, der kaldes en BTK-hæmmer. Dette lægemiddel virker ved at blokere et specifikt protein i kroppen, som hjælper med at kontrollere, hvordan visse immunceller fungerer. I dette studie bruges zanubrutinib til at behandle patienter med primær kold agglutinin sygdom, som er en tilstand hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber de røde blodlegemer, især når kroppen udsættes for kulde. Medicinen gives i 6 behandlingscyklusser for at hjælpe med at reducere symptomerne og forbedre patienternes tilstand.

Kuldagglutininsygdom – En sjælden autoimmun tilstand hvor kroppen producerer unormale antistoffer kaldet kuldeagglutininer. Disse antistoffer reagerer ved lave temperaturer og får de røde blodlegemer til at klumpe sammen og blive ødelagt. Sygdommen forårsager anæmi, da kroppen nedbryder sine egne røde blodlegemer hurtigere end normalt. Patienterne oplever ofte træthed og svaghed på grund af det lave antal røde blodlegemer. Mange udvikler også symptomer når de udsættes for kulde, såsom blå fingre og tæer eller smerter i hænder og fødder. Tilstanden kan være primær, hvor årsagen er ukendt, eller sekundær til andre sygdomme som infektioner eller kræft.

Forsøgs-ID:
2023-505746-25-00
Protokolkode:
HOVON 169
NCT ID:
NCT06067048
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af lægemidlet povetacicept til behandling af autoimmune blodsygdomme (wAIHA, CAD og ITP)

    Rekrutterer ikke

    1 1
    Østrig Tyskland Italien Norge Spanien