Du vil gennemgå undersøgelser for at sikre, at du opfylder kravene til at deltage i studiet. Dette inkluderer blodprøver, fysisk undersøgelse og gennemgang af din medicinske historie.

Dit totale bilirubin (et stof der måler leverfunktion) skal være under 2 mg/dL for at vise, at din tidligere operation var vellykket.

Hvis du er kvinde i den fertile alder, skal du bruge sikker prævention fra screeningsperioden begynder.

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage obeticholic acid (OCA) eller placebo (en tablet uden aktiv medicin). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil få enten 0,1 mg OCA, 1,5 mg OCA eller tilsvarende placebo-tabletter.

Medicinen gives som tabletter, du skal tage regelmæssigt i henhold til instruktionerne.

Du skal tage din tildelte behandling (enten OCA eller placebo) dagligt gennem hele studieperioden.

Du vil fortsætte med at modtage din sædvanlige behandling for galdegangsatresi (den tilstand hvor dine galdegange ikke fungerer normalt) sammen med studiemedicinen.

Det er vigtigt at tage medicinen på samme tid hver dag og følge alle instruktioner fra studiegruppen.

Du skal komme til regelmæssige besøg på hospitalet gennem hele studieperioden.

Ved hvert besøg vil du få taget blodprøver for at måle forskellige stoffer i dit blod, herunder leverfunktionsmarkører som GGT og bilirubin.

Du vil få foretaget fysiske undersøgelser, hvor lægen checker din almene tilstand og leder efter eventuelle bivirkninger.

Dit hjerte vil blive overvåget med EKG (elektrokardiogram), som måler hjertets elektriske aktivitet.

Du vil få målt niveauer af fedtopløselige vitaminer (vitamin D og K) i dit blod for at overvåge din ernæringstilstand.

Hvis det er tilgængeligt på dit hospital, kan du få foretaget transient elastografi, som er en smertefri ultralydsscan der måler, hvor stiv din lever er.

Du vil få målt forskellige biomarkører (stoffer der viser, hvordan din krop reagerer på behandlingen) i dit blod.

Gennem hele studiet vil dit behandlingsteam overvåge dig for specifikke begivenheder, der kan indikere sygdomsudvikling.

Dette inkluderer overvågning af din PELD score (pediatric end-stage liver disease score), som måler alvoren af din leversygdom.

Du vil blive overvåget for tegn på portalhypertension (højt tryk i leverens blodkar) såsom væskeophobning i maven (ascites).

Eventuelle hospitalsindlæggelser på 24 timer eller mere vil blive registreret og vurderet.

Alle bivirkninger eller ændringer i dit helbred vil blive nøje registreret og rapporteret.

Dit blodtryk, puls og temperatur vil blive målt regelmæssigt.

Laboratoriereultater fra dine blodprøver vil blive gennemgået for at sikre, at medicinen ikke påvirker andre organer negativt.

Studiet vil fortsætte, indtil det første af følgende indtræffer: død, levertransplantation, PELD score på 17 eller højere, eller hospitalsindlæggelse for specifikke komplikationer.

Efter din sidste dosis studiemedicin skal du fortsætte med sikker prævention i yderligere 20 dage, hvis det er relevant for dig.

Du vil have en afsluttende undersøgelse for at vurdere din tilstand og sikre din sikkerhed efter behandlingsophør.