Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet tominersen til behandling af tidlige stadier af Huntingtons sygdom

1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger Huntingtons sygdom, som er en arvelig sygdom, der påvirker hjernen og gradvist fører til problemer med bevægelse, tænkning og følelser. Studiet fokuserer på personer, der enten har tidlige tegn på sygdommen, men endnu ikke har udviklet alle symptomerne (prodromal), eller personer med tidlig manifest sygdom, hvor symptomerne netop er begyndt at vise sig. Behandlingen, der undersøges, hedder tominersen og gives som injektioner direkte i rygmarvskanalen. Nogle deltagere vil få tominersen, mens andre vil få placebo.

Formålet med studiet er at undersøge, om tominersen er sikkert at bruge og kan hjælpe med at bremse udviklingen af Huntingtons sygdom. Forskerne vil også måle niveauet af et bestemt protein kaldet mutant huntingtin i cerebrospinalvæsken, som er væsken omkring hjernen og rygmarven. Dette protein er skadeligt og bidrager til sygdommens udvikling. Studiet vil undersøge, om tominersen kan reducere mængden af dette protein.

I løbet af studiet vil deltagerne modtage injektioner med enten tominersen eller placebo over en periode på 16 måneder. Deltagerne vil have regelmæssige besøg hos lægen, hvor deres tilstand bliver overvåget gennem forskellige undersøgelser, herunder MRI-scanninger af hjernen og tests af cerebrospinalvæsken. Lægen vil også vurdere deltagernes evne til at udføre daglige aktiviteter og deres motoriske færdigheder for at se, om behandlingen har en effekt på sygdommens forløb.

1 Initial undersøgelser og baseline målinger

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at etablere dine baseline værdier (startværdier). Disse undersøgelser inkluderer blodprøver, cerebrospinalvæske (væske fra rygmarven) prøver, og MRI-scanning (magnetisk resonans billeddannelse) af hjernen.

Du vil også få målt dine vitale tegn (puls, blodtryk, temperatur) og få taget et EKG (elektrokardiogram – en undersøgelse af hjertets elektriske aktivitet).

Der vil blive foretaget forskellige neurologiske test, herunder cUHDRS (en sammensat skala til vurdering af Huntingtons sygdom) og TFC (total funktionel kapacitet – en måling af din evne til at udføre daglige aktiviteter).

Du vil også gennemgå MoCA test (Montreal Cognitive Assessment – en test af kognitiv funktion), SDMT (Symbol Digit Modalities Test), TMS (Total Motor Score), og SWR test.

2 Randomisering og behandlingsstart

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage tominersen (det eksperimentelle lægemiddel) eller placebo (en inaktiv behandling). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Behandlingen gives som en injektion direkte i cerebrospinalvæsken gennem en procedure kaldet lumbal punktion (rygmarvspunktion).

Den nøjagtige dosering og hyppighed af injektionerne er ikke specificeret i de tilgængelige oplysninger.

3 Løbende behandling og overvågning

Under studiet vil du modtage regelmæssige injektioner med enten tominersen eller placebo.

Du vil blive nøje overvåget for bivirkninger og eventuelle ændringer i din tilstand.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver og cerebrospinalvæskeprøver for at måle forskellige biomarkører (målbare indikatorer for sygdomsaktivitet).

Dit behandlingsteam vil holde øje med eventuelle tegn på selvmordstanker eller -adfærd ved hjælp af en standardiseret vurdering kaldet C-SSRS.

4 9-måneders evaluering

Ved 9-månedersmærket vil der blive taget en cerebrospinalvæskeprøve for at måle niveauerne af mutant huntingtin protein (det defekte protein, der forårsager Huntingtons sygdom).

Denne måling er afgørende for at vurdere, om behandlingen har den ønskede biologiske effekt på sygdommen.

5 16-måneders evaluering og primære resultater

Ved 16 måneder vil der blive foretaget en omfattende evaluering af behandlingens effekt.

Du vil gennemgå de samme neurologiske test som ved baseline, herunder cUHDRS og TFC, for at måle eventuelle ændringer i dine symptomer og funktionelle evner.

Der vil også blive målt neurofilament let chain (NfL) niveauer i cerebrospinalvæsken – dette er en markør for nerveskade.

Alle de test, du gennemgik i starten, vil blive gentaget for at sammenligne med dine startværdier.

6 Immunrespons overvågning

På bestemte tidspunkter under studiet vil der blive taget blodprøver for at kontrollere, om dit immunsystem har udviklet antistoffer mod behandlingen.

Hvis der findes antistoffer, vil deres titer (koncentration) blive målt for at vurdere styrken af immunresponsen.

7 Sikkerhedsovervågning gennem hele studiet

Under hele studieforløbet vil dit behandlingsteam overvåge din sikkerhed gennem regelmæssige kontroller.

Dette inkluderer overvågning af eventuelle bivirkninger, ændringer i blodprøveresultater, og regelmæssige MRI-scanninger for at sikre, at behandlingen ikke forårsager skadelige ændringer i hjernen.

Alle bivirkninger vil blive vurderet efter deres alvorlighed ved hjælp af en standardiseret skala.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal have Huntingtons sygdom gen-mutation (en ændring i dit arvemateriale) med en bestemt score mellem 400-500, som kaldes en CAP score
  • Du skal enten have tidlig Huntingtons sygdom (hvor sygdommen lige er begyndt at vise sig) eller prodromal Huntingtons sygdom (hvor du har genet men endnu ikke har tydelige symptomer)
  • Du skal kunne klare dig selv i hverdagen – dette måles med særlige skalaer der viser, at du stadig kan fungere selvstændigt
  • Dine nyrer skal fungere godt nok – dette kontrolleres ved en blodprøve der viser, at dine nyrer kan rense blodet tilstrækkeligt
  • Du skal veje mere end 40 kg og have en BMI (kropsmasseindeks – et mål for forholdet mellem vægt og højde) mellem 18 og 32
  • Du skal være mellem 25 og 50 år gammel, når du skriver under på at deltage i undersøgelsen
  • Du skal have en studiekammerat – en person der kan hjælpe og støtte dig under undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjerne- eller nervesygdom udover Huntingtons sygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig hovedskade eller hjerneblødning inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion i centralnervesystemet – det er hjernen og rygmarven
  • Du kan ikke deltage, hvis du har problemer med blodets størkning eller tager blodfortyndende medicin, der ikke kan stoppes
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom eller ustabil hjertesygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med lever eller nyrer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom, der behandles
  • Du kan ikke deltage, hvis du har været indlagt på psykiatrisk afdeling inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft selvmordstanker eller selvmordsadfærd inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har et misbrug af alkohol eller stoffer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået eksperimentel medicin inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan få taget en MR-skanning – det er en type røntgenundersøgelse af hjernen
  • Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan få taget en lumbalpunktur – det er en procedure hvor man tager væske fra rygmarven med en tynd nål
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en allergi over for medicinen i undersøgelsen eller lignende stoffer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
Medizinische Universitaet Innsbruck Innsbruck Østrig
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lille Frankrig
Oncopole Claudius Regaud Toulouse Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Frankrig

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Universitaetsklinikum Aachen AöR Aachen Tyskland
Hospital De Santa Maria E.P.E. Lissabon Portugal
Katholisches Klinikum Bochum gGmbH Bochum Tyskland
Copernicus Podmiot Leczniczy Sp. z o.o. Gdańsk Polen
Deutsches Zentrum Fuer Neurodegenerative Erkrankungen e.V. Bonn Tyskland
Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o. Krakow Polen
CNS Saude Lda. Torres Vedras Portugal
Universitaetsklinikum Erlangen AöR Erlangen Tyskland
Hospital Universitario Virgen Macarena Sevilla Spanien
Hospital Universitario Ramon Y Cajal Madrid Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR Berlin Tyskland
Hospital Universitario De Cruces Barakaldo Spanien
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier Montpellier Frankrig
Rigshospitalet København Danmark
Institut fuer Klinische Transfusionsmedizin und Immungenetik Ulm gGmbH Ulm Tyskland
Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein AöR Kiel Tyskland
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta Milan Italien
Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna Bologna Italien
Area De Salud De Burgos Y Soria Burgos Spanien
Kar Ixojfkttfbvfsevtmbt Tbismeuczlg (tswtx Taufkirchen/Vils Tyskland
Wfpxfsvb Ilnzxqsu Mwfnrrmp Lmolymwlj Warszawa Polen
Aymqsofcdi Puukriiv Hrzgtbwf Dk Mgbrxxfjb Marseille Frankrig
Hpahrmtw Du Lc Sezhh Czlc I Swxd Pyp Barcelona Spanien
Cutehc Hewpudqnarw Rjrnqwfq Dyisnpxnqzgjoq Angers Frankrig
Hgyrgwxq Uxxtqxmykfstm Du Buouxwd Badajoz Spanien
Hpztzgcs Utgjjonyoftukz Sltrozesaz &iuwitn Hebtcxp dm Hjxubyziikj Strasbourg Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Danmark Danmark
rekrutterer ikke
03.03.2023
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
03.03.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
03.03.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
03.03.2023
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
03.03.2023
Spanien Spanien
rekrutterer ikke
03.03.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
03.03.2023
Østrig Østrig
rekrutterer ikke
03.03.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Tominersen er et eksperimentelt lægemiddel, der testes som en potentiel behandling for Huntington’s sygdom. Dette lægemiddel er designet til at reducere mængden af det skadelige protein, der forårsager Huntington’s sygdom i hjernen. Tominersen gives som en injektion direkte ind i rygmarvsvæsken gennem en procedure kaldet lumbal punktion. Målet med dette lægemiddel er at bremse sygdommens udvikling og forbedre symptomerne hos patienter med tidlig Huntington’s sygdom. I dette studie vil forskerne teste forskellige doser af tominersen for at finde den mest sikre og effektive dosis.

Undersøgte sygdomme:

Huntingtons sygdom – En arvelig neurologisk lidelse der påvirker hjernen og forårsager progressive bevægelses-, kognitive og psykiatriske symptomer. Sygdommen opstår på grund af en genetisk mutation der får hjerneceller til at bryde ned over tid, især i områder der kontrollerer bevægelse og tænkning. Tidlige tegn inkluderer subtile ændringer i humør, adfærd og kognitive funktioner, mens sygdommen gradvist udvikler sig til at omfatte ukontrollerbare bevægelser, balance problemer og vanskeligheder med tale og synkning. Symptomerne forværres langsomt over mange år, hvor patienterne mister evnen til at udføre daglige aktiviteter. Sygdommen påvirker typisk voksne i alderen 30-50 år, men kan også forekomme tidligere eller senere i livet. Den prodromale fase refererer til de meget tidlige stadier hvor symptomerne er milde og måske ikke umiddelbart genkendes som tegn på sygdommen.

Forsøgs-ID:
2023-503928-10-00
Protokolkode:
BN42489
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af hjernebilleder og hukommelsestests til at forudsige udviklingen af Huntingtons sygdom

    Rekrutterer

    1 1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Frankrig

  • Test af lægemidlet VO659 til behandling af arvelige nervesygdomme: spinocerebellær ataksi type 1 og 3 samt Huntingtons sygdom

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Danmark Frankrig Tyskland Holland