Test af lægemidlet selumetinib til voksne med neurofibromatose type 1 og uoperérbare nervevævsknuder

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet neurofibromatose type 1, som er en genetisk tilstand der kan forårsage udvikling af tumorer kaldet plexiforme neurofibromer. Disse tumorer vokser langs nerverne og kan forårsage smerter og andre symptomer. I dette studie deltager voksne personer, som har disse tumorer, der ikke kan fjernes ved operation. Behandlingen der undersøges hedder selumetinib, som er et lægemiddel der kan hjælpe med at mindske størrelsen af tumorerne.

Formålet med studiet er at sammenligne hvor godt selumetinib virker i forhold til placebo ved at måle hvor mange deltagere får en formindskelse af deres tumorer. Tumorernes størrelse måles ved hjælp af MRI-scanninger, som er en type røntgenundersøgelse der bruger magnetfelter til at skabe detaljerede billeder af kroppen. Studiet vil også undersøge om behandlingen kan hjælpe med at reducere smerter og forbedre livskvaliteten for personer med denne tilstand.

Under studiet vil deltagerne tilfældigt blive tildelt til enten at modtage selumetinib eller placebo. Ingen af deltagerne eller lægerne vil vide hvilken behandling den enkelte deltager får, hvilket kaldes et dobbeltblindet studie. Deltagerne vil få regelmæssige MRI-scanninger for at måle tumorernes størrelse og vil blive bedt om at vurdere deres smerteniveau og livskvalitet gennem hele studieforløbet. Lægemidlets sikkerhed vil også blive overvåget nøje under hele studiet.

1 Baseline undersøgelser og start på behandling

Du vil gennemgå baseline undersøgelser, som omfatter MRI-scanning (magnetisk resonans billeddannelse) for at måle størrelsen af dine pleksiforme neurofibromer (nervetumorer). Disse scanninger vil blive brugt til at vurdere, hvordan behandlingen påvirker tumorerne.

Du vil blive bedt om at vurdere din kroniske smerte fra tumorerne ved hjælp af særlige spørgeskemaer. Dette vil blive din udgangspunkt for at måle forbedringer.

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage selumetinib (det aktive lægemiddel) eller placebo (en inaktiv pille, der ligner den rigtige medicin). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken gruppe du er i.

2 Daglig medicinadministration

Du vil modtage kapsler, der indeholder enten selumetinib eller placebo. Kapslerne findes i 10 mg og 25 mg styrker.

Du skal tage medicinen dagligt som anvist af dit behandlingsteam. Den nøjagtige dosis og frekvens vil blive bestemt baseret på din individuelle situation.

Det er vigtigt, at du tager medicinen på samme tidspunkt hver dag og følger alle instruktioner nøje.

3 Regelmæssige opfølgningsbesøg

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet eller klinikken for at overvåge din tilstand og medicinens effekt.

Under disse besøg vil dit behandlingsteam tjekke for eventuelle bivirkninger og vurdere, hvordan du reagerer på behandlingen.

Du vil blive bedt om at rapportere eventuelle ændringer i dine symptomer, især smerte fra dine tumorer.

4 Opfølgende MRI-scanninger

Du vil gennemgå flere MRI-scanninger i løbet af studiet for at måle eventuelle ændringer i størrelsen af dine tumorer.

Disse scanninger vil blive sammenlignet med dine baseline scanninger for at se, om behandlingen reducerer tumorernes størrelse.

Resultaterne vil blive vurderet af specialister, der ikke ved, hvilken behandling du modtager.

5 Smertevurdering og livskvalitetsmålinger

Du vil regelmæssigt udfylde spørgeskemaer om din smerte-intensitet og hvordan smerterne påvirker dit daglige liv.

Du vil også udfylde PlexiQoL-spørgeskemaet, som måler, hvordan dine tumorer påvirker din livskvalitet.

Disse vurderinger hjælper med at forstå, om behandlingen forbedrer dine symptomer og generelle velbefindende.

6 Blodprøver til sikkerhed og medicinniveauer

Du vil have regelmæssige blodprøver for at sikre, at din organfunktion (lever, nyrer) og knoglemarvsfunktion forbliver normale.

Blodprøverne vil også måle niveauerne af selumetinib og dets metabolitter (nedbrydningsprodukter) i dit blod for at forstå, hvordan din krop behandler medicinen.

Disse målinger hjælper med at justere doseringen, hvis det er nødvendigt.

7 Overvågning af behandlingsrespons

Dit behandlingsteam vil løbende vurdere, hvordan du reagerer på behandlingen ved at se på tumorernes størrelse og dine symptomer.

De vil også overvåge, hvor længe eventuelle forbedringer varer (responsvarighed).

Hvis dine tumorer begynder at vokse igen eller dine symptomer forværres, vil dit behandlingsteam diskutere næste trin med dig.

8 Afslutning af studiebehandling

Når studieperioden er færdig, vil du stoppe med at tage studiemedicinen.

Du vil have en afsluttende vurdering, der omfatter MRI-scanninger, smertevurderinger og blodprøver.

Dit behandlingsteam vil diskutere resultaterne med dig og planlægge din fremtidige behandling baseret på, hvordan du reagerede på studiebehandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel på tidspunktet for tilmelding til undersøgelsen
Du skal have fået stillet diagnosen neurofibromatose type 1 (NF1), som er en genetisk sygdom der påvirker nervesystemet
Du skal have symptomatiske, inoperable plexiforme neurofibromer, hvilket betyder svulster i nerverne, der giver symptomer og ikke kan fjernes med operation
Du skal have mindst én målbar svulst, som kan måles ved hjælp af en speciel type MR-scanning kaldet volumetrisk MRI-analyse
Du skal have dokumenteret kroniske smerter fra svulsten i en bestemt periode før undersøgelsen starter
Din brug af smertestillende medicin til de kroniske smerter skal være stabil og uændret ved tilmelding
Dine organer og knoglemarv skal fungere tilstrækkeligt, hvilket betyder at lever, nyrer, hjerte og blodproduktionen skal være i acceptabel tilstand

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 3 år eller over 18 år gammel
Du har ikke neurofibromatose type 1 (NF1), som er en arvelig sygdom der påvirker nervesystemet
Du har ikke plexiforme neurofibromer, som er godartede nervetumorer der vokser langs nerverne
Dine neurofibromer giver ikke symptomer eller gener
Dine neurofibromer kan opereres bort
Du har fået kemoterapi inden for de sidste 4 uger
Du har fået strålebehandling inden for de sidste 4 uger
Du tager medicin der påvirker dit immunsystem
Du har alvorlige hjerte- eller leverproblemer
Du har problemer med dit syn, der ikke kan korrigeres
Du er gravid eller ammer
Du har andre former for kræft
Du har svære infektioner eller andre alvorlige sygdomme
Du kan ikke få taget MRI-scanninger, som er en type røntgenundersøgelse uden stråling
Du er allergisk over for studiemedicinen eller dens indholdsstoffer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Azienda Ospedaliera Universitaria Universita’ Degli Studi Della Campania Luigi Vanvitelli	Napoli	Italien
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR	Tübingen	Tyskland
Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Besta	Milan	Italien
Szpital Uniwersytecki Nr 1 Im. Dr. A. Jurasza W Bydgoszczy	Bydgoszcz	Polen
Upqedimkar Moccxee Cyczvs Hviguyiytciaqnwyy	Hamborg	Tyskland
Hvzoatfy Uqdqpbjktqhiy Haaeahoh Tjelt y Plicbn Iefljyqk Chnuwr dgaiieddnixbeecsq (iplr	Badalona	Spanien
Uwaoccnipykhjihgcgihz Wyamzknrp Aeu	Würzburg	Tyskland
Hsbtkmf Hhgks Mogxwj &jmiaja 1 rca Glibfdt Eoygvr	Créteil	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	11.04.2024
Italien	rekrutterer ikke	11.04.2024
Polen	rekrutterer ikke	11.04.2024
Spanien	rekrutterer ikke	11.04.2024
Tyskland	rekrutterer ikke	11.04.2024

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Selumetinib

Selumetinib er et lægemiddel, der blokerer specifikke proteiner i kroppen, som hjælper kræftceller og unormale celler med at vokse. Dette lægemiddel tages som tabletter gennem munden. I dette studie undersøges det, om selumetinib kan hjælpe med at formindske størrelsen af plexiforme neurofibromer, som er godartede tumorer, der kan vokse langs nerverne hos personer med neurofibromatose type 1 (NF1). Målet er at se, om medicinen kan reducere disse tumorer og forbedre symptomerne hos patienter, hvor tumorerne ikke kan fjernes med operation.

Undersøgte sygdomme:

Neurofibromatose

Neurofibromatosis type 1 – Neurofibromatosis type 1 er en genetisk lidelse, der påvirker nervesystemet og forårsager vækst af tumorer langs nerverne. Sygdommen opstår på grund af mutationer i NF1-genet, som normalt hjælper med at kontrollere cellevækst. Mennesker med denne tilstand udvikler ofte multiple neurofibromer, som er godartede tumorer, der vokser fra nervevæv. Plexiforme neurofibromer er en særlig type af disse tumorer, der vokser langs større nervebundter og kan blive meget store. Disse tumorer kan forårsage smerte, funktionsnedsættelse og kosmetiske problemer afhængigt af deres placering. Sygdommen er progressiv, hvilket betyder at tumorerne kan fortsætte med at vokse over tid.

Forsøgs-ID:

2023-507336-20-00

Protokolkode:

KOMET D134BC00001

NCT ID:

NCT04924608

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet selumetinib til voksne med neurofibromatose type 1 og uoperérbare nervevævsknuder

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?