Undersøgelse af ny medicin (PF-06835375) til behandling af primær immun trombocytopeni hos voksne med lavt blodpladetal

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet primær immun trombocytopeni, som er en tilstand hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger blodplader. Blodplader er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødning ved at danne blodpropper. Når der er for få blodplader i kroppen, kan det føre til øget blødningstendens og blå mærker. Behandlingen i dette studie er et eksperimentelt lægemiddel kaldet PF-06835375, som gives i tre forskellige doser: 6 mg, 18 mg eller 50 mg.

Formålet med studiet er at undersøge, hvor sikkert og effektivt PF-06835375 er til behandling af voksne med moderat til svær primær immun trombocytopeni. Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder, at både deltagere og læger ved, hvilken behandling der gives. Under studiet vil deltagerne blive tildelt en af de tre forskellige doser af lægemidlet og blive fulgt tæt af sundhedspersonale gennem flere måneder.

Studieforløbet indebærer regelmæssige besøg på hospitalet, hvor deltagernes blodpladeantal vil blive målt gennem blodprøver. Læger vil også overvåge for eventuelle bivirkninger og vurdere, hvor godt behandlingen virker. Deltagerne i den laveste dosegruppe vil blive fulgt i 12 uger, mens de to højere dosegrupper vil blive fulgt i 16 uger. Under hele studieforløbet vil sundhedspersonale holde øje med deltagernes helbred og sikkerhed.

1 indledende evaluering og behandlingsstart

Du vil blive evalueret for at bekræfte din diagnose af primær immuntrombocytopeni (ITP), som er en tilstand hvor dit immunsystem ødelægger blodplader.

Din læge vil kontrollere, at du opfylder alle kravene for at deltage i undersøgelsen, herunder at du er mellem 18 og 70 år og har en BMI (body mass index) mellem 17,5 og 40.

Du skal have en blodpladetal på mindre end 50.000 per mikroliter og have haft ITP i mindst 3 måneder.

Du vil blive tildelt en af tre doseringsgrupper af lægemidlet PF-06835375: enten 6 mg, 18 mg eller 50 mg.

2 behandlingsperiode med injektioner

Du vil modtage PF-06835375 som en injektion direkte ind i en vene.

Sammen med hovedlægemidlet vil du også få diphenhydramin hydrochlorid, som er et antihistamin, der hjælper med at forebygge allergiske reaktioner.

Behandlingen er åben-label, hvilket betyder, at både du og din læge ved, hvilket lægemiddel du får.

3 opfølgning og overvågning

Hvis du er i 6 mg gruppen, vil din behandling blive evalueret efter 12 uger.

Hvis du er i 18 mg eller 50 mg gruppen, vil din behandling blive evalueret efter 16 uger.

Under hele behandlingsforløbet vil din læge tage regelmæssige blodprøver for at måle dit blodpladetal.

Din læge vil også overvåge dig for eventuelle bivirkninger og registrere deres type, hyppighed og alvorlighed.

4 vurdering af behandlingsrespons

På evalueringstidspunktet (uge 12 eller 16 afhængigt af din dosis) vil din læge vurdere, hvor godt behandlingen virker.

Dette vil blive målt ved at se på dit blodpladetal og sammenligne det med værdien før behandlingen startede.

Din læge vil kategorisere dit respons som enten komplet respons eller modificeret respons baseret på forbedringen i dit blodpladetal.

Der vil også blive taget blodprøver for at måle specifikke immunceller kaldet B-celler og cTfh-celler for at forstå, hvordan lægemidlet påvirker dit immunsystem.

5 afslutning af undersøgelsen

Efter evalueringsperioden vil din deltagelse i undersøgelsen være færdig.

Din læge vil fortsætte med at overvåge dig for eventuelle forsinkede bivirkninger.

Alle data om din behandling og respons vil blive registreret som del af undersøgelsens resultater.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 18 og 70 år gammel på tidspunktet for undersøgelsen
  • Du skal være villig og i stand til at overholde alle planlagte besøg, behandlingsplan, blodprøver og andre undersøgelsesprocedurer
  • Du skal have en diagnose af primær ITP (immun trombocytopeni), som er en sygdom hvor kroppen nedbryder sine egne blodplader
  • Din blodpladetal skal være under 50.000 pr. mikroliter (normale værdier er typisk 150.000-400.000)
  • Du må ikke have haft alvorlige blødninger inden for den sidste måned
  • Din ITP skal have varet i mindst 3 måneder
  • Du skal have prøvet andre behandlinger for ITP, som enten ikke har virket eller ikke længere virker godt nok
  • Dit BMI (kropsmasseindeks) skal være mellem 17,5 og 40, og du skal veje mindst 40 kg
  • Du skal være i stand til at give dit informerede samtykke til deltagelse i undersøgelsen
  • Du skal være i stand til at følge alle krav og begrænsninger, der er beskrevet i undersøgelsen

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du har andre sygdomme eller tilstande, der påvirker blodpladerne (små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødning)
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager medicin, der påvirker blodets evne til at størkne
  • Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig infektion eller feber
  • Du kan ikke deltage, hvis du har leverproblemer eller nyreproblemer
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft alvorlige blødninger inden for den sidste måned
  • Du kan ikke deltage, hvis du har hjerte-kar-sygdomme, der ikke er velbehandlede
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået vacciner med levende virus (særlige vacciner med svækkede, men levende sygdomskime) inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for nogen af stofferne i forsøgsmedicinen
  • Du kan ikke deltage, hvis du tager andre forsøgsmediciner eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
  • Du kan ikke deltage, hvis du har misbrugsproblemer med alkohol eller stoffer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn By Land Status
InterHem Poradnie Specjalistyczne Białystok Polen
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu Wrocław Polen

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Komarom-Esztergom Varmegyei Szent Borbala Korhaz Tatabánya Ungarn
Fakultni Nemocnice Kralovske Vinohrady Prag Tjekkiet
Fakultni Nemocnice Hradec Kralove Novy Hradec Kralove Tjekkiet
Del-Pesti Centrumkorhaz Orszagos Hematologiai Es Infektologiai Intezet Budapest Ungarn
Semmelweis University Budapest Ungarn
Tolna Vármegyei Balassa János Kórház Szekszárd Ungarn
Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Prag Tjekkiet
University Of Pecs Pécs Ungarn
Somogy Varmegyei Kaposi Mor Oktato Korhaz Kaposvár Ungarn
Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu Poznań Polen
University Hospital Ostrava Ostrava Tjekkiet
Gyjlvipupupypbric Vqfzfjdle Pqol Aynyoj Efyysabl Oxrqwu Kumcur Győr Ungarn
Adjppwy Slp z ofeo Poznań Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Polen Polen
rekrutterer ikke
02.02.2022
Tjekkiet Tjekkiet
rekrutterer ikke
02.02.2022
Ungarn Ungarn
rekrutterer ikke
02.02.2022

Forsøgssteder

PF-06835375 er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en mulig behandling af primær immun trombocytopeni. Dette lægemiddel er designet til at hjælpe med at øge antallet af blodplader i kroppen. Blodplader er små celler i blodet, der hjælper med at stoppe blødninger ved at danne blodpropper. Hos patienter med primær immun trombocytopeni angriber kroppens eget immunsystem blodpladerne, hvilket resulterer i et farligt lavt antal blodplader. PF-06835375 arbejder ved at påvirke de processer i kroppen, der producerer nye blodplader, og dermed hjælpe med at genoprette et sundt niveau af blodplader i blodet.

Primær immun trombocytopeni – Primær immun trombocytopeni er en autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber og ødelægger blodpladerne. Dette fører til et unormalt lavt antal blodplader i blodet, hvilket kaldes trombocytopeni. Sygdommen opstår, når immunsystemet producerer antistoffer, der binder sig til blodpladerne og markerer dem til ødelæggelse i milten. Tilstanden kan udvikle sig gradvist eller pludselig og kan variere i sværhedsgrad fra person til person. Patienterne oplever ofte let blå mærker, små røde pletter på huden og forlænget blødning selv ved mindre skader. Sygdommen kan forekomme i alle aldre, men er mest almindelig hos børn og ældre voksne.

Forsøgs-ID:
2023-509338-21-00
Protokolkode:
C1131003
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af budoprutug til behandling af patienter med immun trombocytopeni for at vurdere sikkerhed og virkning

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Bulgarien Grækenland Spanien
  • Et opfølgningsstudie af mezagitamab hos voksne med kronisk primær immun trombocytopeni

    Rekrutterer

    1 1 1
    Bulgarien Kroatien Tjekkiet Frankrig Tyskland Grækenland +6