Undersøgelse af ny behandling med daratumumab mod AL amyloidose – sammenligning af to lægemiddelkombinationer hos nydiagnosticerede patienter

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger systemisk AL amyloidose, en sjælden sygdom hvor unormale proteiner kaldet amyloider ophobes i organer som hjertet, nyrerne og leveren. Sygdommen opstår når visse immunceller producerer fejlformede proteiner, der klæber sammen og aflejres i kroppen, hvilket kan beskadige organernes normale funktion. Studiet sammenligner to forskellige behandlingsmetoder: den ene gruppe vil modtage en kombination af fire lægemidler bestående af daratumumab sammen med cyclophosphamid, bortezomib og dexamethason (kaldet CyBorD), mens den anden gruppe kun vil modtage de tre lægemidler i CyBorD-kombinationen.

Formålet med studiet er at undersøge om tilføjelsen af daratumumab til den eksisterende CyBorD-behandling er mere effektiv til at behandle nydiagnosticerede patienter med AL amyloidose. Daratumumab er et lægemiddel, der hjælper immunsystemet med at genkende og ødelægge de celler, der producerer de skadelige proteiner. De andre lægemidler i kombinationen virker ved at stoppe væksten af disse unormale celler eller ved at reducere betændelse i kroppen.

Under studiet vil deltagerne blive tilfældigt tildelt til en af de to behandlingsgrupper. Alle deltagere vil få regelmæssige lægebesøg, hvor der tages blodprøver og foretages undersøgelser for at overvåge, hvordan behandlingen virker og for at holde øje med eventuelle bivirkninger. Behandlingen fortsætter over en bestemt periode, og læger vil måle, hvor mange patienter i hver gruppe opnår en fuldstændig respons, hvilket betyder, at de skadelige proteiner i blodet ikke længere kan måles.

1 Lodtrækning og tildeling af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til en af to behandlingsgrupper gennem en lodtrækning.

Den ene gruppe vil modtage fire lægemidler: daratumumab, cyklofosfamid, bortezomib og deksametason.

Den anden gruppe vil kun modtage tre lægemidler: cyklofosfamid, bortezomib og deksametason.

Du vil ikke vide, hvilken gruppe du er blevet tildelt til.

2 Start på behandlingscyklusser

Din behandling vil blive givet i cyklusser, hvor hver cyklus varer en bestemt periode.

Du vil modtage flere cyklusser af behandling afhængigt af, hvordan din krop reagerer på medicinen.

3 Indgivelse af lægemidler

Du vil modtage VELCADE (bortezomib) 3,5 mg som en indsprøjtning under huden eller i en vene.

Du vil få cyklofosfamid tabletter på 50 mg, som du skal tage gennem munden.

Du vil modtage deksametason 4 mg tabletter, som du skal tage gennem munden.

Hvis du er i gruppen med fire lægemidler, vil du også modtage daratumumab som en indsprøjtning i en vene.

4 Regelmæssige hospitalsbesøg

Du skal møde op til regelmæssige besøg på hospitalet for at modtage dine indsprøjtninger.

Under disse besøg vil lægen kontrollere dit helbred og tage blodprøver.

Du vil få besked om, hvornår du skal møde op til hver behandling.

5 Overvågning af bivirkninger

Lægen vil løbende tjekke, om du oplever bivirkninger fra medicinen.

Du skal fortælle lægen om alle symptomer eller problemer, du måtte opleve.

Der vil blive taget regelmæssige blodprøver for at kontrollere dine organers funktion.

6 Evaluering af behandlingseffekt

Lægen vil regelmæssigt undersøge, om behandlingen virker mod din sygdom.

Dette sker gennem blodprøver og andre undersøgelser.

Lægen vil måle niveauet af abnorme proteiner i dit blod for at se, om de falder.

7 Fortsættelse eller justering af behandling

Afhængigt af, hvordan du reagerer på behandlingen, kan lægen fortsætte med samme medicin.

I nogle tilfælde kan doseringen blive ændret eller behandlingen blive stoppet midlertidigt.

Lægen vil informere dig om alle ændringer i din behandlingsplan.

8 Afslutning af behandlingscyklusser

Efter at have gennemført det planlagte antal behandlingscyklusser, vil den aktive behandling blive stoppet.

Lægen vil evaluere den samlede effekt af behandlingen på din sygdom.

9 Opfølgningsperiode

Efter behandlingens afslutning vil du fortsætte med regelmæssige kontroller.

Disse besøg er for at overvåge dit helbred og se, om sygdommen forbliver under kontrol.

Du vil fortsat få taget blodprøver og andre nødvendige undersøgelser.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have fået påvist amyloidose (en sygdom hvor unormale proteiner ophobes i organer) gennem vævsundersøgelse. Dette påvises ved at undersøge vævsprøver under mikroskop med specielle farvninger og teknikker
For mænd over 70 år med kun hjerteproblemer og personer af afrikansk oprindelse anbefales en særlig undersøgelse kaldet massespektrometri for at udelukke andre typer amyloidose
Du skal have målbar sygdom, hvilket betyder at mindst en af følgende betingelser er opfyldt: Dit blod skal indeholde mindst 0,5 g/dL af et bestemt protein kaldet M-protein, eller du skal have mindst 50 mg/L af frie lette kæder (særlige proteiner) i blodet med unormale forhold mellem forskellige typer
Et eller flere af dine organer skal være påvirket af AL amyloidose (den specifikke type amyloidose der undersøges)
Din funktionsstatus skal være 0, 1 eller 2 på en skala der måler hvor godt du kan klare daglige aktiviteter
Dine blodprøver skal opfylde følgende krav: Dit antal hvide blodlegemer skal være mindst 1,0 millarder per liter, dit hæmoglobin (iltbærende stof i blodet) skal være mindst 8,0 g/dL, dine blodplader skal være mindst 50 milliarder per liter
Dine leverenzym-værdier (ALT og AST – mål for leverfunktion) må ikke være mere end 2,5 gange højere end normalen
Dit bilirubin (et stof der viser leverfunktion) må ikke være mere end 1,5 gange højere end normalen
Din nyrefunktion skal vise en filtreringsrate på mindst 20 mL/min/1,73m²
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge to sikre former for prævention samtidig. Dette skal begynde 4 uger før behandling og fortsætte i 1 år efter behandlingen stopper
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, må du ikke donere æg under studiet og i 1 år efter behandlingen
Hvis du er en mand der er seksuelt aktiv med en kvinde i den fødedygtige alder, skal du bruge barriere-prævention som kondom under studiet og i 6 måneder efter behandlingen
Hvis du er en mand, må du ikke donere sæd under studiet og i 6 måneder efter behandlingen
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest inden du starter i studiet
Du skal underskrive et informeret samtykke, som viser at du forstår formålet med studiet og er villig til at deltage

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået behandling for AL amyloidose (en sygdom hvor unormale proteiner ophobes i organerne)
Du kan ikke deltage, hvis du har andre former for amyloidose end AL-typen
Du kan ikke deltage, hvis du har multiple myelom (en type blodkræft) der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer eller hjertesvigt i den mest alvorlige grad
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige nyreproblemer eller er i dialyse (kunstig rensning af blodet)
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige leverproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil bruge sikker prævention under studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen visse hudkræfttyper
Du kan ikke deltage, hvis du har neuropati (nerveskade) af grad 3 eller højere, hvilket betyder alvorlige nervesmerter eller tab af følelse
Du kan ikke deltage, hvis du er allergisk over for nogen af studiemedicinerne
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse andre mediciner der kan påvirke studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig psykisk sygdom der forhindrer dig i at forstå studiet
Du kan ikke deltage, hvis du har HIV, hepatitis B eller hepatitis C (virusinfektioner)

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Haga Hospital	Haag	Holland
Institut Jules Bordet	Anderlecht	Belgien
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers	Poitiers	Frankrig
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Instytut Hematologii I Transfuzjologii	Warszawa	Polen
HOPA MVZ GmbH	Hamborg	Tyskland
Maxima Medisch Centrum	Veldhoven	Holland
Universitaetsklinikum Tuebingen AöR	Tübingen	Tyskland
Alexandra Hospital	Athen	Grækenland
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Region Skane Skanes Universitetssjukhus	Lund	Sverige
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Del-Pesti Centrumkorhaz Orszagos Hematologiai Es Infektologiai Intezet	Budapest	Ungarn
Semmelweis University	Budapest	Ungarn
Odense University Hospital	Odense	Danmark
Region Midtjylland	Aarhus	Danmark
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Uvoxwdfbfewfrdzjmgrly Ebesa Abt	Essen	Tyskland
Umsoknhwyqzv Mcbpcee Cohcdud Gwotbdzbt	Groningen	Holland
Cvnd Db Nnsbj	Vandoeuvre lès Nancy	Frankrig
Uckqwwfcah Dysop Slbnf Dd Rvmx Lc Sutmetgu	Rom	Italien
Cwlamj Hmgkvfpdfoy Em Unesjjofukxkq Df Lzrmyud	Limoges	Frankrig
Ctojtw Hqhllmxgoss Rerppkhr Uucsmgxrdmhww Dc Toaxu	Tours	Frankrig
Aufidlxlxu Ppgrnqmm Hfbddnng Di Pvfuz	Paris	Frankrig
Icqdmjoj Cucaoy Dfenpyerzknlmvhqj	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Hqhpoqfb Viqh dozibzar	Barcelona	Spanien
Iyozcxpn Pvlcalzzewfymuq Cvjkgn Camoyo	Marseille	Frankrig

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	17.04.2018
Danmark	rekrutterer ikke	17.04.2018
Frankrig	rekrutterer ikke	17.04.2018
Grækenland	rekrutterer ikke	17.04.2018
Holland	rekrutterer ikke	17.04.2018
Italien	rekrutterer ikke	17.04.2018
Polen	rekrutterer ikke	17.04.2018
Spanien	rekrutterer ikke	17.04.2018
Sverige	rekrutterer ikke	17.04.2018
Tyskland	rekrutterer ikke	17.04.2018
Ungarn	rekrutterer ikke	17.04.2018

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Daratumumab er et lægemiddel, der hjælper kroppens immunsystem med at bekæmpe sygdomme. Det virker ved at målrette bestemte celler i kroppen, der producerer unormale proteiner. I dette studie bruges daratumumab til at hjælpe med at behandle AL amyloidose, en sygdom hvor kroppen producerer unormale proteiner, der kan skade organerne.

Cyclophosphamid er en type kemoterapi-medicin, der bruges til at behandle forskellige sygdomme. Det virker ved at stoppe de celler, der forårsager sygdommen, i at vokse og dele sig. Dette lægemiddel hjælper med at reducere antallet af skadelige celler i kroppen.

Bortezomib er en målrettet kræftmedicin, der blokerer bestemte processer i celler, som får dem til at dø. Det er særligt effektivt mod celler, der producerer for mange proteiner, hvilket gør det nyttigt til behandling af AL amyloidose.

Dexamethason er et steroid-lægemiddel, der hjælper med at reducere inflammation og undertrykke immunsystemet. Det bruges ofte sammen med andre kræftmedicin for at gøre behandlingen mere effektiv og hjælpe med at kontrollere bivirkninger.

Undersøgte sygdomme:

Primær amyloidose

AL Amyloidose – AL amyloidose er en sjælden sygdom, hvor abnorme proteiner kaldet amyloide fibriller ophobes i forskellige organer og væv i kroppen. Sygdommen opstår, når plasmaceller i knoglemarven producerer fejlfoldede lettkædeproteiner, som derefter aflejres som amyloide i organer som hjerte, nyrer, lever og nervesystem. Disse aflejringer forstyrrer organernes normale funktion og struktur gradvist over tid. Sygdommen kan påvirke flere organer samtidigt, hvilket fører til progressiv organsvigt. De mest almindeligt berørte organer er hjertet og nyrerne, men amyloide kan også aflejres i leveren, milten, nervesystemet og andre væv. Symptomerne udvikler sig langsomt og afhænger af, hvilke organer der er påvirket.

Forsøgs-ID:

2024-511967-26-00

Protokolkode:

54767414AMY3001

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ny behandling med daratumumab mod AL amyloidose – sammenligning af to lægemiddelkombinationer hos nydiagnosticerede patienter

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?