Undersøgelse af lægemidlet tofacitinib til børn med moderat til svær colitis ulcerosa (tarmbetændelse)

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af colitis ulcerosa hos børn og unge. Colitis ulcerosa er en kronisk sygdom, der forårsager betændelse og sår i den inderste beklædning af tyktarmen og endetarmen. Sygdommen giver symptomer som mavesmerter, diarré og blødning fra tarmen. Studiet tester et lægemiddel kaldet tofacitinib, som også går under kodenavnet CP-690,550. Dette lægemiddel tages som tabletter gennem munden og virker ved at dæmpe immunsystemets aktivitet for at reducere betændelsen i tarmen.

Formålet med studiet er at undersøge hvor effektivt tofacitinib er til at bringe børn med moderat til svær aktiv colitis ulcerosa i remission. Remission betyder en tilstand, hvor sygdomssymptomerne er forsvundet eller blevet meget milde. Studiet er opdelt i to faser: en indledende behandlingsfase og en vedligeholdelsesfase. I den indledende fase får alle deltagere tofacitinib for at se om deres symptomer forbedres. Dem, der responderer godt på behandlingen, fortsætter til vedligeholdelsesfasen, hvor de får behandling i længere tid for at se om forbedringen kan opretholdes.

Under studiet vil deltagerne have regelmæssige lægebesøg, hvor deres tilstand bliver overvåget gennem forskellige undersøgelser. Dette inkluderer blodprøver for at måle betændelsesniveauer, undersøgelse af afføringsprøver og endoskopiske undersøgelser, hvor en lille kamera bruges til at se på tarmens indre. Nogle deltagere vil få lægemidlet som væske, mens andre får det som tabletter, afhængigt af hvad der passer bedst til deres alder og behov. Studiet følger deltagerne over en længere periode for at se både de kortsigtede og langsigtede effekter af behandlingen.

1 Indledelsesfase – Start på behandling

Du begynder behandlingen med tofacitinib, som er medicinen, der undersøges i dette studie. Tofacitinib er et lægemiddel, der hjælper med at reducere betændelse i tarmen ved colitis ulcerosa.

Du får medicinen enten som en væske til at drikke eller som tabletter, afhængigt af hvad der passer bedst til dig.

Lægen bestemmer den rette dosis baseret på din vægt og tilstand.

2 Uge 2 – Evaluering af medicinen

I uge 2 vil lægen spørge dig om, hvordan medicinen smager, hvis du tager væsken.

Du vil også blive spurgt om, hvor let det er at tage medicinen, uanset om det er væske eller tabletter.

3 Uge 8 – Første store undersøgelse

Efter 8 uger med behandling får du foretaget en kikkertundersøgelse (endoskopi) for at se, hvordan din tarm har det.

Lægen vil måle din Mayo-score, som er en måde at vurdere, hvor alvorlig din sygdom er.

Du får også målt din PUCAI-score, som er en særlig måde at måle sygdomsaktivitet hos børn og unge.

Der tages blodprøver for at tjekke niveauet af medicin i dit blod og andre vigtige værdier.

Lægen tjekker også for endoskopisk forbedring, hvilket betyder, at betændelsen i tarmen er blevet mindre.

4 Uge 16 – Anden store undersøgelse i indledelsesfasen

Efter 16 uger får du igen foretaget en kikkertundersøgelse.

Lægen måler igen din Mayo-score og PUCAI-score for at se, om behandlingen virker.

Der tages nye blodprøver for at måle medicinniveauet i dit blod.

Lægen vurderer, om du har opnået remission, hvilket betyder, at symptomerne er blevet meget bedre eller næsten forsvundet.

5 Vedligeholdelsesfase begynder

Hvis behandlingen har virket godt i indledelsesfasen, fortsætter du i vedligeholdelsesfasen.

Du fortsætter med at tage tofacitinib hver dag for at holde din tilstand stabil.

Dosis kan blive justeret baseret på, hvordan du reagerer på behandlingen.

6 Uge 16 i vedligeholdelsesfasen

16 uger efter start på vedligeholdelsesfasen tages der blodprøver for at måle medicinniveauet.

Lægen vurderer, hvordan du har det, og om medicinen stadig virker godt.

7 Uge 44 i vedligeholdelsesfasen – Hovedundersøgelse

Efter 44 uger i vedligeholdelsesfasen får du foretaget en stor undersøgelse.

Der foretages en kikkertundersøgelse for at se tilstanden af din tarm.

Lægen måler igen din Mayo-score og PUCAI-score.

Der tages blodprøver for at måle medicinniveauet og andre vigtige værdier.

Dette er det vigtigste målepunkt i studiet, hvor lægen vurderer, om behandlingen har været vellykket over lang tid.

8 Forlængelsesfase (hvis relevant)

Hvis du har haft gavn af behandlingen, kan du muligvis fortsætte i en forlængelsesfase.

I denne fase fortsætter du med at tage medicinen og får regelmæssige kontroller.

Lægen måler primært din PUCAI-score for at følge din tilstand.

Forlængelsesfasen kan vare op til 24 måneder efter vedligeholdelsesfasen.

9 Løbende overvågning gennem hele studiet

Gennem hele studieforløbet tages der regelmæssige blodprøver for at tjekke din sikkerhed.

Lægen måler niveauer af calprotectin i din afføring, som viser graden af betændelse i tarmen.

Der måles også C-reaktivt protein i blodet, som er en anden markør for betændelse i kroppen.

Lægen holder øje med eventuelle bivirkninger og justerer behandlingen, hvis det er nødvendigt.

Du får regelmæssige besøg på hospitalet for at sikre, at behandlingen forløber sikkert.

Hvem kan deltage i forsøget?

Der skal foreligge et underskrevet og dateret samtykkeskema (dokumentation for at deltageren eller værge har givet tilladelse til at deltage)
Børn og unge i alderen 2 til 18 år, som vejer mindst 10 kg
Diagnosen colitis ulcerosa (en tarmsygdom hvor tyktarmen er betændt) i mindst 12 uger, bekræftet gennem vævsprøver
For deltagere diagnosticeret med colitis ulcerosa før 6-årsalderen: skal være testet for særlige genetiske sygdomme og have fået negative testresultater
Moderat til svær aktiv colitis ulcerosa med en Mayo-score (måling af sygdomsaktivitet) på mindst 6 punkter, herunder blod i afføringen og synlige tegn på betændelse ved kikkertundersøgelse
En PUCAI-score (særlig måling af sygdomsaktivitet hos børn) på mindst 35 punkter
Ingen tidligere tilfælde af dysplasi (abnorme celleforandringer) eller tyktarmskræft
Ingen tegn på ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet tuberkulose
For deltagere i USA og EU: skal have haft utilstrækkelig virkning af eller ikke kunne tåle TNF-hæmmere (en type medicin mod betændelse)
For deltagere uden for USA og EU: skal have haft utilstrækkelig virkning af eller ikke kunne tåle mindst én af følgende behandlinger: kortikosteroider (binyrebarkhormon), azathioprin eller 6-MP (immunhæmmende medicin), eller TNF-hæmmere eller anti-integrin-behandling
Stabile doser af tilladt medicin: 5-aminosalicylsyre eller sulfasalazin i mindst 4 uger, og kortikosteroider i begrænsede doser i mindst 2 uger
Villig og i stand til at overholde alle planlagte besøg, behandlingsplan og undersøgelser
For kvindelige deltagere: ikke gravide eller ammende, og skal bruge sikker prævention under studiet og i 12 uger efter sidste medicindosis

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er under 2 år eller over 18 år gammel
Du kan ikke deltage, hvis du har Crohns sygdom (en anden type tarmbetændelse) eller indeterminat kolit (ubestemt type tarmbetændelse)
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion eller tegn på infektion i kroppen
Du kan ikke deltage, hvis du har tuberkulose (en bakterieinfektion) eller tidligere har haft tuberkulose
Du kan ikke deltage, hvis du har en svækket immunforsvar på grund af sygdom eller medicin
Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller tidligere har haft kræft
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige lever- eller nyreproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har hepatitis B eller hepatitis C (leverbetændelse forårsaget af virus)
Du kan ikke deltage, hvis du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke deltage, hvis du tager visse typer medicin, der påvirker immunforsvaret
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige hjerteproblemer
Du kan ikke deltage, hvis du har blodpropper (hvor blodet størkner og blokerer blodkarrene) eller høj risiko for at få blodpropper
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan eller vil følge behandlingsplanen
Du kan ikke deltage, hvis du deltager i andre medicinforsøg samtidig

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Hopital Necker Enfants Malades	Paris	Frankrig
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Uniwersytecki Szpital Kliniczny Im Jana Mikulicza Radeckiego We Wroclawiu	Wrocław	Polen
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus	Madrid	Spanien
Hospital Sant Joan De Deu Barcelona	Esplugues de Llobregat	Spanien
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki	Łódź	Polen
Dr. von Haunersches Kinderspital, LMU	München	Tyskland
University Of Debrecen	Debrecen	Ungarn
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka	Warszawa	Polen
Soedersjukhuset AB	Stockholm	Sverige
University Childrens Hospital Queen Fabiola	Bruxelles	Belgien
Vrije Universiteit Brussel	Jette	Belgien
Pirkanmaan hyvinvointialue	Tampere	Finland
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
University Of Szeged	Szeged	Ungarn
MD Korczowski Bartosz Gabinet Lekarski	Rzeszów	Polen
Sahlgrenska Universitetssjukhuset/Östra, Prövningsenheten barn	Göteborg	Sverige
Cjurypnqw Uldehnyubpjzef Ssnpspicx	Woluwe-Saint-Lambert	Belgien
Ksbzudoqcr Uyyjmytcvgzrpdhnqrufo Bpxorjuujqqnvtcystmir huefxggwjv oaz niolstver	Stockholm	Sverige
Hqxkecdv Motxeivqgknkddrp dq Mskpxk (hvpfewdw Rqgqgxsj Umlfiqiwodvef dj Mlpyldy	Malaga	Spanien
Apxyzkbxo Use	Amsterdam	Holland
Egwudso Uoupcfzqxtrh Mpjyafn Cgelqlq Rxiyrgfcj (qksnabv Mkq	Rotterdam	Holland
Uxiaojoini Dhuqw Sfggp Db Rgdo Lt Shsvzizs	Rom	Italien
Aoudqzk Ornapsqmkzo Pbon Gkokztrr Xmdnk	Bergamo	Italien
Wmp Wtjjnb Imy Pipuq Pqswnbxa Ktigmjb	Warszawa	Polen

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	18.06.2021
Finland	rekrutterer ikke	18.06.2021
Frankrig	rekrutterer ikke	18.06.2021
Holland	rekrutterer ikke	18.06.2021
Italien	rekrutterer ikke	18.06.2021
Polen	rekrutterer ikke	18.06.2021
Spanien	rekrutterer ikke	18.06.2021
Sverige	rekrutterer ikke	18.06.2021
Tyskland	rekrutterer ikke	18.06.2021
Ungarn	rekrutterer ikke	18.06.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Tofacitinib er et lægemiddel, der tages gennem munden som en tablet. Det virker ved at blokere specifikke signaler i kroppens immunsystem, som forårsager betændelse i tarmen. Dette lægemiddel hjælper med at reducere betændelse og symptomer hos børn og unge med colitis ulcerosa, som er en kronisk tarmsygdom, der forårsager sårdannelse og betændelse i tyktarmen. Målet med at bruge tofacitinib i dette studie er at hjælpe deltagerne med at opnå remission, hvilket betyder, at deres symptomer bliver væsentligt forbedret eller forsvinder helt.

Ulcerativ colitis – Ulcerativ colitis er en kronisk inflammatorisk tarmsygdom, der primært påvirker tyktarmen og endetarmen. Sygdommen forårsager vedvarende betændelse i tarmvæggens inderste lag, hvilket resulterer i sårdannelse og blødning. Symptomerne inkluderer hyppig diarré med blod og slim, mavesmerter og trangen til at have afføring. Inflammationen begynder typisk i endetarmen og spreder sig kontinuerligt opad gennem tyktarmen. Sygdommen forløber ofte i perioder med aktive symptomer efterfulgt af perioder med få eller ingen symptomer. Over tid kan den kroniske betændelse føre til forandringer i tarmvæggens struktur og funktion.

Forsøgs-ID:

2023-509694-22-00

Protokolkode:

A3921210

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af lægemidlet tofacitinib til børn med moderat til svær colitis ulcerosa (tarmbetændelse)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?