Ziftomenib er et lægemiddel, der er designet til at hæmme interaktionen mellem proteinerne Menin og MLL (også kendt som KMT2A). Dette lægemiddel bruges til behandling af patienter med tilbagefaldende eller behandlingsresistent akut myeloid leukæmi (AML). Det virker ved at påvirke de genetiske processer, der er involveret i udviklingen af leukæmi.

Lægemidlet undersøges specifikt hos patienter med særlige genetiske ændringer, herunder NPM1-mutationer og KMT2A-omarrangeringer. Det er også under undersøgelse hos patienter med akut lymfatisk leukæmi (ALL), der har specifikke genetiske ændringer.

Dette er et nyt lægemiddel, der stadig er under udvikling og afprøvning for at fastslå den bedste og sikreste dosis til behandling af forskellige typer af leukæmi.

Acute Myeloid Leukemia (AML) – En type blodkræft der påvirker knoglemarven og det bloddannende system. Sygdommen udvikler sig, når umodne hvide blodlegemer (myeloblaster) vokser ukontrolleret og hober sig op i knoglemarven. Disse unormale celler forhindrer produktionen af normale blodceller og kan sprede sig til blodet. AML udvikler sig ofte hurtigt og påvirker produktionen af røde blodlegemer, hvide blodlegemer og blodplader. Tilstanden kan forekomme i forskellige former, herunder med specifikke genetiske mutationer som NPM1. Ved tilbagefald (relaps) betyder det, at sygdommen er vendt tilbage efter tidligere behandling, mens refraktær betyder, at sygdommen ikke reagerer tilstrækkeligt på behandling.

Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) – En type blodkræft der opstår i lymfoide stamceller i knoglemarven. Sygdommen karakteriseres ved overproduktion af umodne hvide blodlegemer kaldet lymfoblaster. Disse unormale celler ophober sig i knoglemarven og kan sprede sig til blodet og andre organer. ALL kan have forskellige genetiske varianter, herunder KMT2A-rearrangement. Sygdommen påvirker produktionen af normale blodceller og kan udvikle sig relativt hurtigt.