DYNE-251 er et forsøgslægemiddel, der gives intravenøst (gennem en blodåre) til patienter med Duchenne muskeldystrofi. Det er designet til at hjælpe kroppen med at producere et protein kaldet dystrofin, som er vigtigt for musklernes funktion og styrke. Dette lægemiddel arbejder specifikt med at “springe over” en del af genet (exon 51), hvilket kan hjælpe nogle patienter med Duchenne muskeldystrofi med at danne mere dystrofin.

Forsøget omfatter også placebo, som er en inaktiv substans uden medicinsk virkning, der bruges til at sammenligne effekten af det aktive lægemiddel.

Duchenne muscular dystrophy – En arvelig muskelsygdom, der primært rammer drenge og karakteriseres ved progressiv muskelsvækkelse. Sygdommen skyldes en genetisk fejl, der påvirker produktionen af proteinet dystrofin, som er vigtigt for musklernes funktion og stabilitet. De første symptomer viser sig typisk i 2-5 års alderen, hvor barnet kan have problemer med at løbe, hoppe eller gå op ad trapper. Muskelsvækkelsen begynder i benene og hofterne og spreder sig gradvist til overkroppen, armene og andre muskler. Børn med sygdommen udvikler ofte en karakteristisk gangart, hvor de læner sig tilbage og skubber maven frem. Med tiden påvirkes også andre muskler i kroppen, herunder dem der styrer vejrtrækning og hjertefunktion.