Duchenne Muskeldystrofi er en sjælden genetisk sygdom, der hovedsageligt rammer drenge og forårsager progressiv muskelsvækkelse og nedbrydning af musklerne. Sygdommen skyldes en mutation i dystrofin-genet, som er vigtigt for muskelfunktionen. Drenge med denne sygdom oplever gradvist tab af deres evne til at gå, løbe og udføre daglige aktiviteter. Dette undersøgelse tester et eksperimentelt lægemiddel kaldet PF-06939926 eller fordadistrogene movaparvovec, som er en form for genterapi designet til at levere en funktionel version af dystrofin-genet til musklerne.
Formålet med undersøgelsen er at vise, om behandling med fordadistrogene movaparvovec er mere effektiv end placebo til at forbedre muskelfunktionen hos drenge med Duchenne Muskeldystrofi. Undersøgelsen er randomiseret og dobbeltblindet, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive behandling eller placebo. Deltagerne vil være drenge mellem 4 og 8 år, som har bekræftet diagnose gennem genetisk testning og som stadig kan gå selvstændigt.
Under undersøgelsen vil deltagernes fremgang blive målt ved hjælp af North Star Ambulatory Assessment, som er en standardiseret test, der vurderer forskellige motoriske færdigheder som at gå, løbe og rejse sig fra gulvet. Deltagerne vil også gennemgå muskelbiopsier, hvor små stykker muskelvæv udtages til analyse for at se, om behandlingen hjælper med at producere mini-dystrofin protein i musklerne. Andre test vil måle blodværdier som kreatinkinase, et enzym der frigives når muskler nedbrydes, samt forskellige funktionelle test for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres daglige aktiviteter og livskvalitet.
Belgien 
Frankrig 
Italien 
Spanien 
Tyskland 
