Undersøgelse af medicinen fenfluramin til behandling af spædbørn med Dravet syndrom

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dravet syndrom er en alvorlig form for epilepsi, der begynder i spædbarnsalderen og forårsager hyppige krampeanfald. Dette studie undersøger sikkerheden og virkningen af medicinen fenfluramin hydrochlorid hos spædbørn mellem 1 og 2 år med Dravet syndrom. Formålet med studiet er at evaluere, hvor sikkert og veltåleligt fenfluramin hydrochlorid er i denne aldersgruppe, samt at undersøge hvordan medicinen bevæger sig gennem kroppen. Fenfluramin er et lægemiddel, der kan hjælpe med at reducere antallet af krampeanfald hos børn med denne tilstand.

Studiet er designet som et åbent studie, hvilket betyder, at både læger og forældre ved, hvilken behandling barnet får. Alle deltagere vil modtage fenfluramin hydrochlorid i en dosis mellem 0,2 og 0,8 mg per kg kropsvægt dagligt. Behandlingen gives som et supplement til de epilepsimediciner, som barnet allerede tager. Under hele forløbet vil lægerne nøje overvåge barnets sikkerhed ved at måle kroppens reaktioner på medicinen, herunder hvordan hjertet fungerer og barnets vækst og udvikling.

Studiet vil følge deltagerne i ca. 20 uger, hvor antallet af krampeanfald bliver talt og registreret for at se, om behandlingen har en positiv effekt. Læger vil også tage blodprøver for at måle mængden af fenfluramin i kroppen og sikre, at medicinen virker som forventet. Gennem hele studieperioden vil barnets helbred blive overvåget tæt gennem regelmæssige lægebesøg og undersøgelser for at sikre behandlingens sikkerhed.

1 Baseline periode

I denne periode vil dine anfald blive overvåget og registreret i 28 dage før behandlingen starter. Du skal have mindst 1 tællbare motoriske anfald i denne periode.

Hvis du ikke har mindst 1 kvalificerende anfald inden for de første 28 dage, kan denne periode forlænges med yderligere 14 dage efter godkendelse.

Du skal fortsætte med at tage dine nuværende anfaldsmediciner i samme dosis som sædvanligt gennem hele studiet.

2 Start af behandling

Du vil begynde at få fenfluramin hydrochlorid som en flydende medicin, der gives gennem munden.

Medicinen hedder Fintepla 2,2 mg/ml oral opløsning.

Den daglige dosis vil være mellem 0,2 til 0,8 mg pr. kg kropsvægt om dagen, afhængigt af din vægt og hvordan du reagerer på medicinen.

3 Uge 1-8: Dosisopbygning

I de første 8 uger vil dosen gradvist øges for at finde den bedste dosis til dig.

Du vil få regelmæssige lægeundersøgelser for at overvåge din sikkerhed og hvordan du reagerer på medicinen.

Dine anfald vil blive registreret og fulgt nøje i denne periode.

4 Uge 9-20: Behandlingsperiode

Når den rigtige dosis er fundet, vil du fortsætte med denne dosis gennem resten af behandlingsperioden.

I uge 9-20 vil lægen måle, hvordan medicinen påvirker hyppigheden af dine anfald sammenlignet med baseline-perioden.

Du vil få regelmæssige besøg hvor din sikkerhed og behandlingens effekt bliver vurderet.

5 Blodprøver i uge 12

I uge 12 vil der blive taget blodprøver for at måle mængden af fenfluramin og dets nedbrydningsprodukt i dit blod.

Disse målinger hjælper med at forstå, hvordan medicinen bevæger sig gennem din krop.

Blodprøverne vil blive taget på forskellige tidspunkter for at få et komplet billede.

6 Overvågning gennem hele studiet

Din vægt og længde vil blive målt ved hvert besøg for at sikre normal vækst og udvikling.

Der vil blive foretaget neurologiske undersøgelser ved hvert besøg for at kontrollere dit nervesystem.

Dit hjerte vil blive overvåget med undersøgelser for at sikre, at medicinen ikke påvirker hjerteklapperne eller hjerterytmen.

Alle bivirkninger vil blive registreret og fulgt nøje gennem hele studiet.

7 Afslutning af behandling

Ved afslutningen af studiet vil der blive foretaget en samlet vurdering af din tilstand sammenlignet med starten af studiet.

Både lægen og dine forældre/omsorgspersoner vil blive bedt om at vurdere forbedringen af din tilstand.

Der vil blive taget afsluttende undersøgelser for at sikre din fortsatte sikkerhed.

Hvem kan deltage i forsøget?

Dit barn skal være mellem 1 og 2 år gammel på dagen, hvor det første studiemedicin gives
Dit barn skal have en bekræftet diagnose eller sandsynlig diagnose af Dravet syndrom (en sjælden form for epilepsi) ifølge internationale retningslinjer
Dit barn skal i øjeblikket få mindst 1 epilepsimedicin (medicin mod anfald) i en fast dosis, som har været uændret i mindst 4 uger før undersøgelsen starter, og som forventes at forblive den samme under hele studiet. Nødmedicin til anfald tælles ikke med
Dit barn skal have medicinresistent epilepsi, hvilket betyder, at epilepsien ikke kan kontrolleres, selvom der er blevet prøvet mindst 2 forskellige passende epilepsimediciner i tilstrækkelige doser
Dit barn skal have mindst 1 tællbart motorisk anfald (anfald der påvirker kroppens bevægelser) i grundperioden før behandlingen starter. Disse anfald inkluderer forskellige typer som generaliserede tonisk-kloniske anfald, kloniske anfald, fokale motoriske anfald, toniske anfald, atoniske anfald (drop-anfald) eller fokale anfald der spreder sig
Dit barn skal veje mindst 8 kg
Både drenge og piger kan deltage i studiet

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage i undersøgelsen, hvis dit barn er yngre end 1 år eller ældre end 2 år
Du kan ikke deltage, hvis dit barn ikke har fået bekræftet diagnosen Dravet syndrom gennem lægeundersøgelser
Du kan ikke deltage, hvis dit barn allerede tager medicin, der kan påvirke hjerterytmen eller blodtrykket på en farlig måde
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har alvorlige hjerteproblemer eller medfødte hjertesygdomme
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har alvorlige leverproblemer – leveren renser kroppen for giftstoffer
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har alvorlige nyreproblemer – nyrerne renser blodet og danner urin
Du kan ikke deltage, hvis dit barn tidligere har haft alvorlige allergiske reaktioner over for fenfluramin eller lignende medicin
Du kan ikke deltage, hvis dit barn tager medicin kaldet MAO-hæmmere – dette er speciel medicin mod depression
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har ubehandlet grøn stær – en øjensygdom der kan skade synet
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har spiseforstyrrelse eller problemer med at spise normalt
Du kan ikke deltage, hvis dit barn deltager i andre medicinundersøgelser samtidig
Du kan ikke deltage, hvis du som forælder ikke kan forstå eller følge instruktionerne i undersøgelsen
Du kan ikke deltage, hvis dit barn har andre alvorlige sygdomme som kan påvirke undersøgelsens resultater

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
University Hospital Jena KöR	Jena	Tyskland

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Infantil Universitario Nino Jesus	Madrid	Spanien
Hospital Ruber Internacional	Madrid	Spanien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS	Firenze	Italien
IRCCS Istituto Giannina Gaslini	Genova	Italien
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’	Rom	Italien
Gesellschaft Fuer Epilepsieforschung	Bielefeld	Tyskland
Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola	Bruxelles	Belgien
Ugzgljento Oc Armgewf	Edegem	Belgien
Hcezapuh Vxan doganggy	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	06.10.2023
Italien	rekrutterer ikke	06.10.2023
Spanien	rekrutterer ikke	06.10.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	06.10.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Fenfluramine Hydrochloride

Fenfluramin er et lægemiddel, der bruges til at behandle en sjælden form for epilepsi kaldet Dravet syndrom hos spædbørn. Dette lægemiddel virker ved at påvirke bestemte kemiske stoffer i hjernen, der kan hjælpe med at reducere antallet og sværhedsgraden af epileptiske anfald. Fenfluramin gives som en væske gennem munden og kan hjælpe med at forbedre livskvaliteten for børn med denne alvorlige tilstand ved at give bedre kontrol over deres anfald.

Dravet syndrome – En sjælden og alvorlig form for epilepsi, der typisk begynder i det første leveår hos ellers raske spædbørn. Sygdommen karakteriseres ved hyppige og langvarige kramper, som ofte udløses af feber eller varme. De første anfald er normalt generaliserede tonisk-kloniske kramper, men senere udvikles forskellige typer af epileptiske anfald. Børn med denne tilstand oplever ofte udviklingsforsinkelse og kognitive problemer, som bliver mere tydelige med alderen. Kramperne er typisk resistente over for standard epilepsibehandling og kan være vanskelige at kontrollere. Sygdommen skyldes ofte mutationer i et specifikt gen, der påvirker hjernens elektriske aktivitet.

Forsøgs-ID:

2022-502359-75-00

Protokolkode:

EP0213

NCT ID:

NCT06118255

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af medicinen fenfluramin til behandling af spædbørn med Dravet syndrom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?