Test af ABC008-medicin mod muskelsygdommen inklusionslegeme myositis

Test af ABC008-medicin mod muskelsygdommen inklusionslegeme myositis – sammenligning med placebo

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Inklusionslegemyositis er en sjælden muskelsygdom, der forårsager gradvis muskelsvækkelse og nedsat muskelstyrke, især i arme og ben. Denne sygdom rammer typisk voksne over 40 år og kan gøre hverdagsaktiviteter som at gå, løfte ting eller rejse sig fra en stol vanskeligere over tid. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber musklerne og forårsager betændelse og skade på muskelvævet.

Dette studie undersøger effekten og sikkerheden af et nyt lægemiddel kaldet ABC008 til behandling af inklusionslegemyositis. Formålet med studiet er at afgøre, om ABC008 kan hjælpe med at forbedre muskelfunktionen og styrken hos personer med denne sygdom. Studiet sammenligner ABC008 med placebo for at vurdere, om lægemidlet faktisk gør en forskel. ABC008 gives som indsprøjtninger under huden.

Studiet består af flere dele, hvor deltagere vil modtage enten ABC008 eller placebo over en periode på 76 uger. Under hele studiet vil deltagernes muskelfunktion blive målt ved hjælp af forskellige tests, herunder IBM Functional Rating Scale, som vurderer, hvor godt deltagerne kan udføre daglige aktiviteter. Deltagerne vil også få målt deres håndgreb styrke og gennemgå andre undersøgelser for at overvåge deres sikkerhed og sundhed. Læger vil følge deltagerne tæt for at se, om lægemidlet hjælper med at forbedre deres muskelfunktion, og for at sikre, at det er sikkert at bruge.

1 Opstart og baseline evaluering

Du vil gennemgå en grundig evaluering på dag 1, som kaldes baseline. Dette er startpunktet for undersøgelsen.

Du vil få foretaget forskellige tests, herunder IBM Functional Rating Scale (IBMFRS), som måler, hvor godt du kan udføre daglige aktiviteter med din muskelsygdom.

Din muskelstyrke vil blive målt ved hjælp af Manual Muscle Testing (MMT 12) og håndgrebsstyrke ved dynamometri.

Du vil få taget blodprøver for at måle specifikke celler kaldet KLRG1+ celler.

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at få det aktive lægemiddel ulviprubart eller placebo (inaktiv behandling).

2 Behandlingsperiode – Del B

Du vil modtage enten ulviprubart eller placebo som subkutane injektioner (injektioner under huden).

Behandlingen vil blive givet i to forskellige dosisniveauer, hvis du får det aktive lægemiddel.

Behandlingsperioden strækker sig over 76 uger (omkring 1,5 år).

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet, hvor du får dine injektioner og bliver undersøgt for bivirkninger.

Under hele behandlingsperioden vil dit helbred blive nøje overvåget gennem forskellige tests og målinger.

3 Regelmæssige evalueringer under behandling

Du vil gennemgå den samme type evalueringer som ved baseline på planlagte tidspunkter.

Dette inkluderer IBMFRS test for at måle ændringer i din funktionsevne.

Din muskelstyrke vil blive testet gentagne gange med MMT 12 og håndgrebsstyrke målinger.

Du vil få taget blodprøver for at overvåge KLRG1+ celler og andre sikkerhedsparametre.

Alle bivirkninger vil blive registreret og vurderet af studielægen.

4 Afslutning af behandling – uge 76

Ved uge 76 vil du gennemgå den primære effektmåling med IBMFRS testen.

Du vil få foretaget alle de samme målinger som ved baseline for at sammenligne resultaterne.

Din behandling med studielægemidlet vil blive afsluttet på dette tidspunkt.

Du vil få en grundig sikkerhedsevaluering ved end of treatment besøget.

5 Opfølgningsperiode – Del C

Efter afslutning af behandlingen vil du indgå i en opfølgningsperiode.

Formålet er at undersøge, hvor lang tid det tager for KLRG1+ cellerne at vende tilbage til normale niveauer.

Du vil have regelmæssige blodprøver for at måle genoprettelsen af disse celler.

Opfølgningsperioden fortsætter, indtil dine KLRG1+ celler er vendt tilbage til baseline niveauer.

Du vil stadig blive overvåget for eventuelle sene bivirkninger i denne periode.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være en voksen mand eller kvinde over 40 år på tidspunktet for den første dosis studielægemiddel
Du skal kunne læse, forstå og give skriftligt informeret samtykke, før der udføres studerelaterede procedurer
Du skal have en diagnose af inklusionslegeme myositis (en muskellidelse) ifølge specifikke forskningskriterier fra 2011, som er ændret til at tillade deltagelse af personer med symptomer, der startede ved 40 års alderen eller senere
Dokumenterede vævsundersøgelsesresultater skal være tilgængelige før studiestart for at bekræfte, at du er berettiget til deltagelse
Du skal veje mere end 40 kg og mindre end 150 kg
Du skal kunne rejse dig fra en standard lænestol ved hjælp af dine arme, men uden støtte fra en anden person eller hjælpemiddel som stok eller gangstok
Du skal kunne gå tre meter, vende om, gå tilbage til stolen og sætte dig ned, med eller uden ganghjælpemiddel. Når du først er rejst dig fra stolen, må du bruge ganghjælpemidler, men du må ikke få støtte fra en anden person, møbler eller væg
Du skal acceptere at følge relevante lokale retningslinjer for at minimere eksponering for COVID-19 fra det første besøg indtil afslutning af behandlingen
Du skal have negative COVID-19 testresultater inden for 48 timer før studiestart
Du skal acceptere at undgå kontakt med personer, der mistænkes for eller vides at have en smitsom sygdom, som du risikerer at få, fra det første besøg indtil afslutning af behandlingen
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, eller en mand med en kvindelig partner, der kan blive gravid, skal I bruge meget effektiv svangerskabsforebyggelse i mindst 30 dage før første dosis, under hele studiet og i 180 dage efter afslutning af behandlingen
Hvis du er mand, må du ikke donere sæd under studiet og i 180 dage efter afslutning af behandlingen
Hvis du er en kvinde, der kan blive gravid, skal du have en negativ graviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest ved studiestart

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du må ikke være gravid eller amme
Du må ikke have andre sygdomme i musklerne end inclusion body myositis (en bestemt type muskelsygdom)
Du må ikke have fået behandling med immunsuppressive lægemidler (medicin der dæmper kroppens immunforsvar) inden for de sidste 3 måneder
Du må ikke have fået kortikosteroider (en type anti-inflammatorisk medicin) i mere end 6 måneder eller i høje doser inden for de sidste 3 måneder
Du må ikke have aktiv kræft eller have haft kræft inden for de sidste 5 år, undtagen visse typer hudkræft
Du må ikke have alvorlige hjerte-, lever- eller nyresygdomme
Du må ikke have aktive infektioner eller tegn på immundefekt (nedsat immunforsvar)
Du må ikke have fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger
Du må ikke deltage i andre kliniske forsøg samtidig
Du må ikke have alvorlige psykiatriske lidelser der kan påvirke din evne til at deltage
Du må ikke have problemer med at forstå eller følge instruktioner
Du må ikke være afhængig af alkohol eller narkotika

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land
AZ Sint-Lucas & Volkskliniek	Gent	Belgien
Krankenhaus und Poliklinik Ruedersdorf GmbH	Rüdersdorf	Tyskland
Uhwpicvchr Hovwkvaph Ptrkd Sjhsvvxgjrx Cuxhuce Fiqa	Paris	Frankrig
Utycqrqntyhqireugtwuf Dlucqxfdqbg Aym	Düsseldorf	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	01.11.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	01.11.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	01.11.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

ULVIPRUBART

ABC008 er et eksperimentelt lægemiddel, der testes som en potentiel behandling for inclusion body myositis, en sjælden muskelsygdom. Dette lægemiddel gives som en indsprøjtning under huden og arbejder ved at påvirke specifikke celler i immunsystemet. Lægemidlet er designet til at målrette bestemte immunceller, der menes at bidrage til muskelnedbrydning hos patienter med denne tilstand.

Placebo er en inaktiv behandling, der ser ud som det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktive ingredienser. Placebo bruges i dette studie til at sammenligne med det eksperimentelle lægemiddel for at bestemme, om ABC008 virkelig virker. Patienter, der får placebo, vil ikke vide, at de ikke får den aktive behandling, hvilket hjælper forskere med at få pålidelige resultater om lægemidlets effektivitet.

Undersøgte sygdomme:

Inklusionslegeme-myositis

Inclusion body myositis – Dette er en sjælden inflammatorisk muskelsygdom, der primært rammer personer over 50 år. Sygdommen forårsager progressiv muskelsvaghed og muskelatrofi, der typisk begynder i fingerbøjerne, håndledsbøjerne og knæstrækerne. Patienterne oplever gradvist tab af muskelstyrke, hvilket gør det vanskeligt at udføre daglige aktiviteter som at gribe om genstande, gå op ad trapper eller rejse sig fra siddende stilling. Sygdommen udvikler sig langsomt over måneder til år og påvirker både proximale og distale muskler asymmetrisk. Musklerne bliver svagere og mindre over tid, og patienter kan udvikle synkebesvær når sygdommen påvirker svælgmusklerne. Tilstanden er karakteriseret ved både inflammation og degenerative forandringer i musklerne.

Forsøgs-ID:

2022-501925-19-00

Protokolkode:

ABC008-IBM-201

NCT ID:

NCT05721573

Forsøgsfase:

Therapeutic use (Phase IV)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af ABC008-medicin mod muskelsygdommen inklusionslegeme myositis – sammenligning med placebo

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?