Afprøvning af daratumumab-behandling hos patienter med nydiagnosticeret AL amyloidose og hjertepåvirkning

1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sygdom kaldet amyloid lette kæde amyloidose, som opstår når unormale proteiner ophobes i kroppens organer og forstyrrer deres normale funktion. Sygdommen kan påvirke hjertet, nyrerne, leveren og andre organer. Behandlingen i studiet består af en kombination af fire lægemidler: daratumumab, velcade, cyclophosphamid og dexamethason, som gives sammen som en behandlingsregime kaldet D-VCd. Daratumumab gives som en indsprøjtning under huden, mens de andre lægemidler gives på forskellige måder.

Formålet med studiet er at undersøge hjertesikkerheden ved forskellige D-VCd behandlingsregimer hos patienter med nydiagnosticeret systemisk amyloid lette kæde amyloidose, der har hjertepåvirkning. Studiet vil også undersøge, hvordan kroppen optager og nedbryder daratumumab hos personer fra forskellige etniske grupper. Deltagerne vil blive opdelt i forskellige grupper baseret på, hvilke organer der er påvirket af sygdommen, og nogle grupper vil specifikt omfatte personer fra etniske minoritetsgrupper.

Under studiet vil deltagerne modtage behandling i flere cyklusser og blive overvåget regelmæssigt med blodprøver, hjerteundersøgelser og andre tests for at vurdere, hvordan behandlingen virker og se efter eventuelle bivirkninger. Læger vil følge deltagernes respons på behandlingen ved at måle niveauerne af de unormale proteiner i blodet og vurdere, om organfunktionen forbedres. Studiet vil også indsamle oplysninger om, hvor længe behandlingen virker, og hvordan den påvirker deltagernes generelle helbred og livskvalitet.

1 Opstart af behandling og første behandlingscyklus

Du begynder behandlingen med en kombination af fire lægemidler: daratumumab (gives under huden), bortezomib (kaldes også Velcade), cyclophosphamid og dexamethason. Denne kombination kaldes D-VCd.

Du får daratumumab som en indsprøjtning under huden én gang om ugen i de første 8 uger. Dette lægemiddel hjælper dit immunsystem med at bekæmpe sygdommen.

Du får bortezomib (Velcade 3,5 mg) som en indsprøjtning to gange om ugen i de første to uger af hver behandlingscyklus. Dette lægemiddel blokerer visse proteiner i de syge celler.

Du får cyclophosphamid som tabletter, der tages gennem munden én gang om ugen.

Du får dexamethasonnatriumphosphat som en indsprøjtning eller tabletter. Dette er et steroid, der hjælper med at reducere betændelse.

2 Første 6 måneder af behandlingen

I løbet af de første 6 måneder fortsætter du med den samme behandling, men hyppigheden af daratumumab ændres efter de første 8 uger.

Efter uge 8 får du daratumumab kun hver anden uge i stedet for hver uge.

Du vil have regelmæssige besøg på hospitalet for at få dine indsprøjtninger og for at blive overvåget for bivirkninger.

Lægen vil særligt holde øje med dit hjerte, da behandlingen kan påvirke hjertefunktionen hos patienter med denne sygdom.

3 Evaluering efter 6 måneder

Efter 6 måneder vil lægen vurdere, hvordan du reagerer på behandlingen.

Du får taget blodprøver for at måle de abnorme proteiner i dit blod og se, om behandlingen virker.

Der tages også prøver for at kontrollere, hvordan dine organer (hjerte, nyrer, lever) reagerer på behandlingen.

Baseret på disse resultater vil lægen beslutte, om behandlingen skal fortsætte.

4 Fortsættelse af behandling efter 6 måneder

Hvis behandlingen virker godt, fortsætter du med at få daratumumab hver anden uge.

De andre lægemidler (bortezomib, cyclophosphamid og dexamethason) kan fortsættes eller justeres afhængigt af dit respons og eventuelle bivirkninger.

Du vil fortsætte med regelmæssige kontrolbesøg for at overvåge din tilstand og justere behandlingen efter behov.

5 Evaluering efter 12 måneder

Efter 12 måneder får du en ny omfattende evaluering af dit respons på behandlingen.

Dette inkluderer blodprøver, hjertescanning og vurdering af andre påvirkede organer.

Lægen vil vurdere den samlede effekt af behandlingen og beslutte den fremtidige behandlingsplan.

6 Opfølgningsperiode

Efter den aktive behandlingsperiode vil du fortsætte med at blive fulgt tæt af lægen.

Du vil have regelmæssige kontrolbesøg for at overvåge din tilstand og eventuelle langsigtede effekter af behandlingen.

Lægen vil fortsætte med at måle dit respons og din overlevelse over tid.

Hvis sygdommen vender tilbage eller forværres, kan der blive behov for yderligere behandling.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel
Du skal have en nydiagnosticeret sygdom kaldet systemisk AL amyloidose, som er en tilstand hvor unormale proteiner ophobes i forskellige organer i kroppen
Du skal have målbar sygdom, hvilket betyder at visse proteiner i dit blod eller urin kan måles og er over bestemte grænser
For gruppe 1: Du skal have hjerteengagement, hvilket betyder at sygdommen påvirker dit hjerte, og være i stadium II eller IIIa ifølge Mayo klassifikationen
For gruppe 2: Du skal tilhøre en racial eller etnisk minoritetsgruppe, herunder sort eller afroamerikansk
Din ECOG performance status skal være 0, 1 eller 2, hvilket er en måde at vurdere hvor godt du kan klare daglige aktiviteter
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du have en negativ graviditetstest før studiet starter og inden for 72 timer før den første behandling
Hvis du er en kvinde i den fødedygtige alder, skal du enten ikke kunne blive gravid eller bruge sikker prævention og fortsætte med det i op til 1 år efter behandlingen
Hvis du er en mand, skal du bruge kondom under hele studiet og i mindst 6 måneder efter behandlingen er afsluttet
Kvinder må ikke donere æg under studiet og i mindst 1 år efter behandlingen
Mænd må ikke donere sæd under studiet og i mindst 6 måneder efter behandlingen
Du skal underskrive et informeret samtykke, som er et dokument der viser at du forstår studiet og frivilligt deltager
Dine blodprøver skal opfylde specifikke krav, herunder at have nok røde blodlegemer, blodplader og hvide blodlegemer
Dine lever- og nyrefunktioner skal være inden for acceptable grænser baseret på blodprøver

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du tidligere har fået behandling for systemisk AL amyloidose (en sygdom hvor unormale proteiner ophobes i organerne)
Du kan ikke deltage, hvis du har fået mere end 160 mg deksametason (et steroid-medicin) inden for de sidste 14 dage før studiestart
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv infektion, der kræver behandling med antibiotika gennem en vene
Du kan ikke deltage, hvis du har en alvorlig hjertesygdom som ustabil angina (brystsmerter i hvile) eller nyligt hjerteanfald inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage, hvis din ejektionsfraktion (hjertets pumpefunktion) er under 30%
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige rytmeforstyrrelser i hjertet
Du kan ikke deltage, hvis du har svær perifær neuropati (nerveskader i arme eller ben)
Du kan ikke deltage, hvis du har en aktiv kræftsygdom, der kræver behandling
Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage, hvis du har en kendt allergi over for nogen af studiemedicinerne
Du kan ikke deltage, hvis du har svær lever- eller nyresygdom
Du kan ikke deltage, hvis du har en kronisk obstruktiv lungesygdom (en lungesygdom der gør det svært at trække vejret) der kræver ilt
Du kan ikke deltage, hvis du ikke kan give dit informerede samtykke til at deltage i studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II Di Napoli	Napoli	Italien
Oncopole Claudius Regaud	Toulouse	Frankrig
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
Hospital Universitario De Salamanca	Salamanca	Spanien
Hospital Universitario De Navarra	Pamplona	Spanien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers	Poitiers	Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Alexandra Hospital	Athen	Grækenland
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Holland
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Charite Universitaetsmedizin Berlin KöR	Berlin	Tyskland
Hospital Clinic De Barcelona	Barcelona	Spanien
Upkbplqwugol Mxaafzk Cnypyeq Golxskdsb	Groningen	Holland
Iknutujf Cojwiw Dqvvcyzoddrdmuyqf	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Hgosnyry Vhaw dshtfpud	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	10.06.2022
Grækenland	rekrutterer ikke	10.06.2022
Holland	rekrutterer ikke	10.06.2022
Italien	rekrutterer ikke	10.06.2022
Spanien	rekrutterer ikke	10.06.2022
Tyskland	rekrutterer ikke	10.06.2022

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Daratumumab er et lægemiddel, der hjælper kroppens immunsystem med at bekæmpe sygdomme. Det virker ved at målrette specifikke celler, der producerer de skadelige proteiner, som forårsager AL amyloidose. I dette studie gives daratumumab under huden som en indsprøjtning.

Velcade er et kræftlægemiddel, der virker ved at stoppe væksten af abnorme celler. Det blokerer bestemte processer i cellerne, som de har brug for for at overleve, hvilket får de skadelige celler til at dø.

Cytoxan er et kemoterapilægemiddel, der hjælper med at stoppe væksten af skadelige celler i kroppen. Det virker ved at forhindre cellerne i at dele sig og vokse, hvilket hjælper med at reducere antallet af celler, der producerer de skadelige proteiner.

Dexamethason er et steroid lægemiddel, der hjælper med at reducere betændelse i kroppen. Det bruges sammen med de andre lægemidler for at gøre behandlingen mere effektiv og hjælpe med at kontrollere sygdommen bedre.

Amyloid Light Chain Amyloidosis – En sygdom hvor abnorme proteiner kaldet amyloid aflejrer sig i forskellige organer og væv i kroppen. Sygdommen opstår når immunceller producerer defekte lette kæder, som folder sig forkert og samler sig til amyloidfibriller. Disse aflejringer kan påvirke hjertet, nyrerne, leveren, nervesystemet og andre organer. Når hjertet er påvirket, kan det blive stift og have svært ved at pumpe blod effektivt. Sygdommen udvikler sig gradvist, og organfunktionen forværres efterhånden som flere amyloidaflejringer ophobes. Symptomerne varierer afhængigt af hvilke organer der er påvirket, men kan omfatte træthed, åndenød, hævelser og uregelmæssig hjerterytme.

Forsøgs-ID:

2023-507069-25-00

Protokolkode:

54767414AMY2009

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af daratumumab-behandling hos patienter med nydiagnosticeret AL amyloidose og hjertepåvirkning

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?