Test af lægemidlet ARO-C3 hos voksne med komplementmedieret nyresygdom

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger komplement-medieret nyresygdom, som er en sjælden tilstand, hvor kroppens immunforsvar ved en fejl angriber nyrerne og forårsager betændelse og skade. Behandlingen, der undersøges, er ARO-C3, et eksperimentelt lægemiddel, som er designet til at blokere en bestemt del af immunforsvaret kaldet komplementsystemet, der spiller en central rolle i denne type nyresygdom. Formålet med studiet er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og hvordan kroppen håndterer flere doser af ARO-C3 hos patienter med komplement-medieret nyresygdom.

Studiet er opdelt i to faser og vil omfatte både raske frivillige og patienter med nyresygdommen. I første fase vil forskellige doser af medicinen blive testet for at finde den mest hensigtsmæssige dosis. Derefter vil den valgte dosis blive undersøgt mere detaljeret hos patienter med sygdommen. Under studiet vil deltagerne modtage flere doser af ARO-C3 og blive nøje overvåget gennem regelmæssige lægebesøg, hvor der vil blive taget blodprøver for at måle, hvordan medicinen påvirker kroppen og immunforsvaret.

For at kunne deltage skal patienter have en bekræftet diagnose af komplement-medieret nyresygdom baseret på en nyrebiopsi inden for de seneste år. Deltagerne skal også have vedvarende proteinuri, hvilket betyder tilstedeværelse af protein i urinen, der er et tegn på nyrebeskadigelse. Under hele studiet vil deltagerne fortsætte med deres normale behandling for nyresygdommen, mens de samtidig modtager den eksperimentelle medicin.

1 Screening og forberedelse

Du skal gennemgå en grundig screeningsundersøgelse for at sikre, at du opfylder kravene til deltagelse i studiet.

Der tages en COVID-19 test (PCR eller anden godkendt test) for at sikre, at du ikke har aktiv infektion.

Du skal dokumentere, at du er vaccineret inden for de sidste 2 år mod bakterier som meningokokker (typer A, C, W, Y og B), pneumokokker og Hib. Hvis du ikke er vaccineret, skal du modtage vaccination 2 uger før du får den første dosis studiemedicin.

Der gennemføres en 24-timers urinopsamling under screening for at bekræfte tilstedeværelsen af protein i urinen.

Din nyrefunktion vurderes gennem blodprøver, hvor der beregnes en estimeret glomerulær filtrationshastighed på mindst 30 mL/min/1.73m².

2 Baseline vurdering og dag 1

På dag 1 får du den første dosis af ARO-C3, som er en injektionsvæske der gives som indsprøjtning.

ARO-C3 er designet til at blokere et protein i immunsystemet kaldet komplement C3, som spiller en rolle i din nyresygdom.

Før injektionen tages der blodprøver for at måle baseline-værdier af forskellige parametre, herunder niveauet af C3-protein i dit blod.

Du vil blive overvåget nøje efter injektionen for eventuelle bivirkninger eller reaktioner.

3 Opfølgningsdoser og overvågning

Du vil modtage flere doser af ARO-C3 gennem studieperioden. Den nøjagtige dosering og hyppighed afhænger af, hvilken dosis-gruppe du er placeret i.

Studiet følger en dosis-eskalerende tilgang, hvilket betyder, at forskellige grupper af patienter får forskellige doser for at finde den optimale og sikre dosis.

Ved hvert besøg tages der blodprøver for at måle, hvordan medicinen påvirker dit C3-proteinniveau og andre markører.

Der overvåges løbende for eventuelle bivirkninger, og din sikkerhed vurderes ved hvert besøg.

4 Vaccination på dag 57

På dag 57 skal du modtage en booster-vaccination mod meningokokker og en anden pneumokok-vaccine.

Disse vacciner er nødvendige, fordi ARO-C3 påvirker dit immunsystem på en måde, der kan gøre dig mere modtagelig for visse bakterieinfektioner.

Vaccinationerne er en sikkerhedsforanstaltning for at beskytte dig mod disse potentielle infektioner.

5 Løbende overvågning og sikkerhedsvurdering

Gennem hele studiet vil din sikkerhed blive nøje overvåget ved regelmæssige besøg.

Der registreres alle bivirkninger, deres hyppighed og alvorlighed.

Blodprøver tages jævnligt for at måle, hvor længe ARO-C3 bliver i dit system (farmakokinetik) og hvordan det påvirker dit immunsystem (farmakodynamik).

Din nuværende behandling for nyresygdommen skal forblive stabil gennem hele studieperioden.

6 Afslutning af behandling og opfølgning

Efter din sidste dosis ARO-C3 fortsætter opfølgningen i yderligere 90 dage for at overvåge eventuelle forsinkede effekter.

Der tages yderligere blodprøver for at se, hvor længe effekterne af medicinen varer.

Hvis du er i den fødedygtige alder, skal du fortsætte med at bruge sikker prævention i mindst 90 dage efter den sidste dosis.

Du må ikke donere sædceller eller æg i mindst 90 dage efter studieafslutning eller sidste dosis.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal kunne og være villig til at give skriftligt samtykke før nogen undersøgelser udføres
Hvis du kan få børn, skal du bruge meget sikker prævention plus kondom under studiet og i mindst 90 dage efter studiet slutter. Du må ikke donere sæd eller æg i denne periode. Hvis du bruger hormonel prævention, skal du have brugt den stabilt i mere end 2 menstruationscyklusser før studiestart
Du skal være villig og i stand til at deltage i alle studiebesøg og følge alle studiekrav
Du må ikke have unormale fund ved indledende undersøgelse, som lægen mener kan påvirke din sikkerhed eller studieresultaterne negativt
Du skal have en nyrebiopsi (vævsundersøgelse af nyre) fra de sidste 3-5 år, som bekræfter din diagnose af komplementmedieret nyresygdom
Du skal have tegn på aktiv sygdom med betydelig proteinuri (protein i urinen) på mere end 750 mg per dag, bekræftet ved 24-timers urinindsamling
Din glomerulære filtrationshastighed (mål for nyrefunktion) skal være mindst 30 mL/min/1,73m², og du må ikke være i dialyse
Du skal have stabil eller forværrende nyresygdom og have fået optimal og uændret behandling i mindst 90 dage før studiestart. Du skal være villig til at fortsætte samme behandling under studiet
Du skal have taget den højeste anbefalede eller tolererede dosis af ACE-hæmmer eller ARB (blodtryksmedicin) i mindst 90 dage, medmindre du ikke kan tåle denne medicin
Du skal være vaccineret mod flere bakterietyper (meningokok, pneumokok og Hib) inden for de sidste 2 år, eller være villig til at blive vaccineret 2 uger før studiestart
Du skal have en negativ COVID-19 test eller dokumentation for COVID-19 vaccination
Du skal være mellem 18 og 70 år gammel og ikke være gravid eller amme
Dit BMI (kropsmasseindeks) skal være mellem 18,0 og 35,0 kg/m²

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 18 år eller over 75 år
Du har en estimated glomerular filtration rate (eGFR) på mindre end 30 mL/min/1,73m² – dette er et mål for, hvor godt dine nyrer filtrerer affaldsstoffer fra blodet
Du har fået en nyretransplantation – en operation hvor du har fået en ny nyre
Du har systemisk lupus erythematosus – en autoimmun sygdom hvor kroppens immunsystem angriber sine egne væv
Du har anti-neutrofil cytoplasmatiske antistof (ANCA)-associeret vaskulitis – en sjælden sygdom hvor immunsystemet angriber små blodkar
Du har infeksiøs glomerulonefritis – en nyrebetændelse forårsaget af bakterier, virus eller andre mikroorganismer
Du har aktiv kræft eller har fået behandling for kræft inden for de sidste 2 år
Du har en aktiv infektion som kræver behandling med antibiotika
Du har HIV, hepatitis B eller hepatitis C – virusinfektioner der påvirker immunsystemet eller leveren
Du har en alvorlig hjerte-, lunge- eller leversygdom
Du er gravid eller ammer
Du planlægger at blive gravid under studieperioden
Du har fået levende vacciner inden for de sidste 4 uger – vacciner der indeholder svækkede, men levende mikroorganismer
Du har tidligere haft en alvorlig allergisk reaktion over for lignende lægemidler
Du deltager i andre kliniske undersøgelser eller har gjort det inden for de sidste 30 dage
Du har misbrugt alkohol eller stoffer inden for det sidste år
Du har psykiske sygdomme der kan påvirke din evne til at følge studiets krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Universitaetsklinikum Erlangen AöR	Erlangen	Tyskland
Ulckqbjvcx Heuxudzu Chempsx	Köln	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Tyskland	rekrutterer ikke	01.12.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Ads-011

ARO-C3 er et eksperimentelt lægemiddel, der er designet til at behandle nyresygdomme forårsaget af problemer med kroppens immunsystem. Dette lægemiddel virker ved at blokere en specifik del af immunsystemet kaldet komplement-systemet, som kan forårsage betændelse og skade på nyrerne, når det ikke fungerer korrekt. ARO-C3 gives som en indsprøjtning og er stadig under udvikling for at teste, om det kan hjælpe patienter med nyresygdomme, der er forbundet med immunsystemets aktivitet.

Undersøgte sygdomme:

Immunmedieret nyresygdom

Komplementmedieret nyresygdom – Dette er en gruppe af nyresygdomme, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber nyrerne gennem det såkaldte komplementsystem. Komplementsystemet er en del af immunforsvaret, der normalt hjælper med at bekæmpe infektioner, men ved denne sygdom bliver det aktiveret på en unormal måde. Dette fører til skade på de små blodkar i nyrerne og på filtreringsenheder kaldet glomeruli. Over tid kan sygdommen forårsage inflammation og ar-dannelse i nyrevævet. Tilstanden kan udvikle sig langsomt eller hurtigt, afhængigt af den specifikke type og individuelle faktorer. Sygdommen kan påvirke nyrernes evne til at filtrere affaldsstoffer fra blodet og regulere kroppens væskebalance.

Forsøgs-ID:

2023-506690-36-00

Protokolkode:

AROC3-1001

NCT ID:

NCT05083364

Forsøgsfase:

Human Pharmacology (Phase I) – Other

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Test af lægemidlet ARO-C3 hos voksne med komplementmedieret nyresygdom

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?