Dette kliniske studie undersøger behandling af to typer blodkræft: akut myeloid leukæmi (en hurtigtvoksende form for blodkræft der påvirker de hvide blodlegemer) og myelodysplastisk syndrom med høj risiko (en tilstand hvor knoglemarven ikke producerer sunde blodlegemer korrekt). Studiet fokuserer på patienter, hvis sygdom er vendt tilbage efter tidligere behandling eller ikke har reageret på standardbehandlinger. Nogle patienter vil have specifikke genetiske forandringer kaldet NPM1-mutation eller DNMT3A-mutation, mens andre ikke vil have disse forandringer. Behandlingen består af et eksperimentelt lægemiddel kaldet RVU120, som gives som den eneste behandling.
Formålet med studiet er at vurdere, hvor godt RVU120 virker mod disse blodkræftformer. Lægemidlet testes for at se, om det kan hjælpe med at kontrollere eller forbedre sygdommen hos patienter, der ikke har haft gavn af tidligere behandlinger. Studiet vil også undersøge sikkerheden af medicinen og eventuelle bivirkninger.
Under studiet vil patienterne modtage RVU120 gennem regelmæssige behandlinger, og deres helbredstilstand vil blive overvåget nøje gennem blodprøver, knoglemarvsprøver og andre undersøgelser. Læger vil følge patienternes respons på behandlingen og registrere eventuelle bivirkninger. Studiet er opdelt i forskellige grupper baseret på den specifikke type blodkræft og de genetiske karakteristika ved patienternes sygdom. Behandlingen fortsætter, så længe patienten har gavn af den og ikke oplever uacceptable bivirkninger.
Frankrig 
Italien 
Polen 
Spanien 
