Afprøvning af medicinen mirikizumab til børn og unge med moderat til svær colitis ulcerosa

1 1 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger ulcerativ colitis, som er en langvarig betændelsestilstand i tyktarmen og endetarmen. Sygdommen forårsager symptomer som diarré, blod i afføringen, mavesmerter og træthed. Studiet fokuserer på moderately to severely active ulcerative colitis, hvilket betyder at deltagerne har en mere alvorlig form af sygdommen, hvor symptomerne påvirker deres daglige liv betydeligt. Behandlingen som undersøges hedder mirikizumab, som er en type medicin der arbejder ved at blokere bestemte stoffer i kroppen der forårsager betændelse.

Formålet med studiet er at undersøge hvor effektiv mirikizumab er sammenlignet med placebo til at opnå klinisk bedring hos unge deltagere mellem 2 og 18 år. Studiet vil også undersøge hvor sikkert medicinen er, og hvordan kroppen optager og forarbejder den. Dette er et åbent studie, hvilket betyder at både deltagere og læger ved hvilken behandling der gives.

Studiet foregår over en længere periode, hvor deltagerne modtager behandling med mirikizumab. I løbet af studiet vil der blive foretaget regelmæssige undersøgelser for at følge deltagernes tilstand og måle hvor godt behandlingen virker. Lægerne vil bruge forskellige målemetoder til at vurdere hvor meget betændelsen i tarmen er reduceret og hvor meget symptomerne er forbedret. Deltagerne vil blive nøje overvåget for at sikre deres sikkerhed gennem hele studiet.

1 Screening og baseline evaluering

Du vil gennemgå en grundig undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet. Dette inkluderer blodprøver, fysisk undersøgelse og vurdering af din colitis ulcerosa (kronisk betændelse i tyktarmen).

Lægen vil vurdere graden af din sygdom ved hjælp af Modified Mayo Score, som er en måde at måle, hvor aktiv din betændelse er i tarmen.

2 Indledende behandling – Uge 0 til 12

Du vil modtage mirikizumab (også kaldet Omvoh), som er et lægemiddel, der hjælper med at kontrollere betændelse i tarmen.

De første doser vil blive givet som infusion (drop) direkte i din blodåre på hospitalet. Hver infusion indeholder 300 mg mirikizumab.

Du vil få infusioner i uge 0, 4 og 8. Hver infusion tager cirka 30-60 minutter at gennemføre.

Under denne periode vil lægen overvåge, hvordan du reagerer på medicinen og tjekke for eventuelle bivirkninger.

3 Evaluering af behandlingsrespons – Uge 12

I uge 12 vil lægen vurdere, om medicinen har hjulpet dig. Dette kaldes at være en klinisk responder.

Du vil få foretaget undersøgelser, herunder blodprøver og muligvis endoskopi (kikkertundersøgelse af tarmen) for at se, om betændelsen er blevet mindre.

Kun hvis du viser forbedring i denne evaluering, vil du fortsætte til næste fase af studiet.

4 Vedligeholdelsesbehandling – Uge 12 til 52

Hvis du responderede positivt i uge 12, vil du fortsætte behandlingen i yderligere 40 uger.

Fra uge 12 skifter du til injektioner under huden i stedet for infusioner. Du vil få 100 mg mirikizumab i en færdigfyldt sprøjte.

Injektionerne gives hver 12. uge, så du vil få injektioner i uge 12, 24, 36 og 48.

Du eller dine forældre kan muligvis lære at give injektionerne derhjemme efter passende træning fra sundhedspersonalet.

5 Regelmæssige kontrolbesøg

Under hele studieperioden vil du have regelmæssige besøg på hospitalet for at overvåge din tilstand og medicinnens effekt.

Ved hvert besøg vil lægen tjekke dine symptomer, tage blodprøver og spørge om eventuelle bivirkninger.

Besøgene vil være mere hyppige i begyndelsen og derefter mere spredt i vedligeholdelsesperioden.

6 Afsluttende evaluering – Uge 52

I uge 52 vil lægen foretage en grundig evaluering for at se, om du har opnået klinisk remission, hvilket betyder, at dine symptomer er væsentligt reduceret eller forsvundet.

Dette bliver målt ved hjælp af Modified Mayo Score, samme system som blev brugt i begyndelsen af studiet.

Du vil få foretaget blodprøver, fysisk undersøgelse og muligvis endoskopi for at vurdere tilstanden af din tarm.

7 Opfølgning efter behandling

Efter uge 52 vil der være en opfølgningsperiode, hvor lægen fortsætter med at overvåge din tilstand.

Du vil have planlagte besøg for at sikre, at eventuelle langsigtede effekter af medicinen bliver opdaget og håndteret.

Lægen vil diskutere fremtidige behandlingsmuligheder med dig og dine forældre baseret på resultaterne af studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Du skal være mellem 2 og 18 år gammel
  • Du skal veje mere end 10 kg
  • Du skal have moderat til svær ulcerøs kolitis – det er en betændelsessygdom i tyktarmen, der giver sår og betændelse
  • Du skal have haft ulcerøs kolitis i mindst 3 måneder før studiet starter
  • Du skal have dokumentation for din sygdom gennem en endoskopi – det er en undersøgelse hvor lægen ser ind i tarmen med et kamera – og en histopatologi rapport – det er en undersøgelse af væv under mikroskop
  • Du skal tidligere have prøvet behandling med kortikosteroider – det er beroligende medicin mod betændelse – men det har ikke virket godt nok
  • Du skal også have prøvet andre typer medicin som biologiske lægemidler, anti-TNF antistoffer, anti-integrin antistoffer eller JAK-hæmmere – det er alle forskellige typer medicin, der påvirker immunsystemet – men de har ikke virket godt nok

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du er under 18 år eller over 80 år
  • Du har Crohns sygdom (en anden type tarmbetændelse) eller ubestemt colitis (tarmbetændelse hvor lægen ikke er sikker på typen)
  • Du har haft colitis (tarmbetændelse) i mindre end 3 måneder
  • Du har kun proktitis (betændelse kun i endetarmen) eller begrænset sygdom i venstre side af tyktarmen
  • Du har akut svær ulcerøs colitis (pludselig og alvorlig tarmbetændelse) der kræver akut behandling
  • Du har haft operation på tyktarmen eller har en stomi (kunstig åbning fra tarmen gennem bugvæggen)
  • Du har dysplasi (unormale celleforandringer) i tyktarmen eller har haft tyktarmskræft
  • Du har aktiv infektion, herunder tuberkulose eller hepatitis B (leverbetændelse)
  • Du har haft kræft inden for de sidste 5 år (undtagen hudkræft der er blevet behandlet)
  • Du har alvorlige hjerte-, lever-, nyre- eller lungesygdomme
  • Du har fået visse mediciner som biologiske lægemidler (specielle proteiner til behandling af betændelse) inden for de sidste måneder
  • Du har fået levende vaccine inden for de sidste 6 uger
  • Du er gravid, ammer eller planlægger graviditet under studiet
  • Du har tidligere deltaget i dette studie eller andre studier med samme medicin
  • Du har kendt allergi over for studiemedicinen eller dens indhold

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Helios Universitaetsklinikum Wuppertal Wuppertal Tyskland
CCAB Centro Clinico Academico Braga Associacao Braga Portugal
Centrum Medyczne Oporow Wrocław Polen
Centre Hospitalier Universitaire Amiens Picardie Amiens Frankrig
Twoja Przychodnia Szczecinskie Centrum Medyczne Sp. z o.o. Stettin Polen
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka Warszawa Polen
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’ Rom Italien
Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS Firenze Italien
Hopital Beaujon Clichy Frankrig
Centre Hospitalier Lyon Sud Pierre Bénite Frankrig
MD Korczowski Bartosz Gabinet Lekarski Rzeszów Polen
Axeqvyrvx Ure Amsterdam Holland
Upclqlqqgt Oe Atxqbkb Edegem Belgien
Uzthobulnx Dzoei Sauqu Dv Rshq Lp Smnisvqy Rom Italien
Exrpwsq Uxnrwtpihtms Mfvydbo Cjzebdv Rlbhzblew (sktqaok Mle Rotterdam Holland
Lgmzfh Mladlmjohh Uiyybcflci Ob Mpkarh München Tyskland
Wzu Wddhqg Isq Pxsvi Pzusijhx Korojqg Warszawa Polen

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Belgien Belgien
rekrutterer ikke
15.12.2023
Frankrig Frankrig
rekrutterer ikke
15.12.2023
Holland Holland
rekrutterer ikke
15.12.2023
Italien Italien
rekrutterer ikke
15.12.2023
Polen Polen
rekrutterer ikke
15.12.2023
Portugal Portugal
rekrutterer ikke
15.12.2023
Tyskland Tyskland
rekrutterer ikke
15.12.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Mirikizumab er et biologisk lægemiddel, der tilhører en gruppe af medicin kaldet monoklonale antistoffer. Dette lægemiddel virker ved at blokere specifikke proteiner i kroppen, der forårsager betændelse i tarmen. Mirikizumab gives som en indsprøjtning under huden og er designet til at reducere symptomerne på colitis ulcerosa hos børn og unge. Lægemidlet hjælper med at kontrollere den kroniske betændelse i tyktarmen, som er karakteristisk for denne sygdom.

Placebo er en inaktiv behandling, der ser ud som det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktive ingredienser. Placebo bruges i kliniske undersøgelser til at sammenligne effekten af det nye lægemiddel med en behandling, der ikke har nogen medicinsk virkning. Dette hjælper forskerne med at forstå, om det nye lægemiddel virkelig virker bedre end ingen behandling overhovedet.

Undersøgte sygdomme:

Ulcerativ colitis – En kronisk inflammatorisk tarmsygdom der primært påvirker tyktarmen og endetarmen. Sygdommen karakteriseres ved tilbagevendende episoder af betændelse i tarmvæggen, som skaber sår og åbne læsioner i slimhinden. Symptomerne omfatter blodige afføringer, mavekramper, trængen til afføring og hyppige toiletbesøg. Betændelsen starter typisk i endetarmen og kan brede sig opadgående gennem tyktarmen i et sammenhængende mønster. Sygdommen forløber i perioder med aktive symptomer efterfulgt af perioder med færre eller ingen symptomer. Den inflammatoriske proces kan variere i intensitet fra mild til svær og påvirker patientens daglige aktiviteter og livskvalitet.

Forsøgs-ID:
2022-502183-20-00
Protokolkode:
I6T-MC-AMBA
NCT ID:
NCT05784246
Forsøgsfase:
Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af MB-001 til voksne med moderat til svær colitis ulcerosa

    Rekrutterer

    Undersøgte lægemidler:
    Polen
  • Undersøgelse af mirikizumab og tirzepatid hos voksne med moderat til svær colitis ulcerosa og overvægt: Effekt på sygdomsaktivitet og vægttab

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Tjekkiet Danmark Frankrig +9