Undersøgelse af ny medicin (BI 685509) til behandling af systemisk sklerose og dens påvirkning af lungefunktionen

Hvad handler dette forsøg om?

Denne undersøgelse handler om systemisk sklerose, som også kaldes sklerodermie. Systemisk sklerose er en sjælden autoimmun sygdom, hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber eget væv. Dette fører til fortykkelse og forhærdning af huden og indre organer, især lungerne. Sygdommen kan påvirke blodkarrene og forårsage problemer som Raynauds fænomen, hvor fingre og tæer bliver kolde og skifter farve. Der findes to hovedtyper af systemisk sklerose: begrænset hudform, hvor fortykningen hovedsageligt påvirker hænder, fødder og ansigt, og diffus hudform, hvor fortykningen spreder sig til større dele af kroppen og oftere påvirker indre organer.

Undersøgelsen tester et nyt lægemiddel kaldet BI 685509, som tages som tabletter gennem munden. Formålet med studiet er at undersøge, om dette lægemiddel kan bremse forværringen af lungefunktionen og forbedre andre symptomer hos mennesker med systemisk sklerose. Deltagerne vil blive tilfældigt inddelt i to grupper, hvor den ene gruppe får det aktive lægemiddel, mens den anden gruppe får placebo. Hverken deltagerne eller lægerne vil vide, hvem der får hvilket præparat, indtil studiet er afsluttet.

Studiet varer mindst 48 uger, hvor deltagerne skal tage medicinen dagligt og møde op til regelmæssige kontroller. Under disse besøg vil læger måle lungefunktionen ved hjælp af en lungefunktionstest, som måler forceret vitalkapacitet – det maksimale volumen luft, en person kan puste ud efter at have trukket vejret så dybt som muligt. Derudover vil læger vurdere hudfortykkelsen ved hjælp af en standardiseret skala kaldet modificeret Rodnan hudscore, som måler hudtykkelsen på 17 forskellige steder på kroppen. Andre målinger inkluderer livskvalitet, fysisk funktion og aktiviteten af digitale ulcera, som er sår på fingerspidserne, der ofte opstår ved systemisk sklerose.

1 Behandlingsstart og første medicindosis

Du vil få udleveret enten BI 685509 tabletter eller placebo tabletter. Placebo er en uaktiv behandling, der ligner den rigtige medicin, men ikke indeholder det aktive stof.

Tabletterne er filmovertrukne tabletter, som betyder, at de har et beskyttende lag udenom, der gør dem nemmere at synke.

Du skal tage tabletterne gennem munden som anvist af dit behandlingsteam. Du vil få præcise instruktioner om, hvornår og hvordan du skal tage medicinen.

2 Løbende behandling i de første 48 uger

Du vil fortsætte med at tage din tildelte behandling dagligt i mindst 48 uger. Dette svarer til omkring 11 måneder.

I løbet af denne periode vil du have regelmæssige besøg på klinikken for at overvåge dit helbred og behandlingens virkning.

Dit behandlingsteam vil måle din lungefunktion ved hjælp af en test kaldet FVC (forceret vitalkapacitet), som måler, hvor meget luft dine lunger kan indeholde.

3 Evaluering efter 48 uger

Efter 48 ugers behandling vil dit behandlingsteam vurdere, hvordan medicinen har virket på dig.

De vil særligt se på ændringer i din lungefunktion og andre symptomer relateret til din systemiske sklerose (bindevævssygdom).

Du vil gennemgå forskellige undersøgelser for at måle behandlingens effekt på din tilstand.

4 Potentiel forlænget behandlingsperiode

Efter de første 48 uger kan du muligvis fortsætte med behandlingen i en forlænget periode.

Beslutningen om at fortsætte vil afhænge af, hvordan du reagerer på behandlingen og dit generelle helbred.

Du vil fortsat have regelmæssige opfølgende besøg og undersøgelser i denne periode.

5 Overvågning af bivirkninger og sikkerhed

I hele studieperioden vil dit behandlingsteam nøje overvåge dig for eventuelle bivirkninger eller ændringer i dit helbred.

Du skal rapportere alle symptomer eller bekymringer til dit behandlingsteam, uanset om du tror, de er relateret til behandlingen.

Regelmæssige blodprøver og andre tests vil blive udført for at sikre din sikkerhed under behandlingen.

6 Afslutning af studiet

Når studiet er færdigt, vil du have et afsluttende besøg, hvor dit behandlingsteam vil evaluere de samlede resultater af din deltagelse.

Du vil modtage information om studieresultaterne, når de er tilgængelige.

Dit behandlingsteam vil diskutere fremtidige behandlingsmuligheder med dig baseret på din respons på studiebehandlingen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være fyldt 18 år eller over den lovlige alder i dit land (for eksempel 16 år i Storbritannien)
Du skal have underskrevet et samtykkeformular efter at have forstået undersøgelsen
Du skal have en diagnose af systemisk sklerose (også kaldet sklerodermi – en sygdom der påvirker bindevæv) ifølge de medicinske kriterier fra 2013
Du skal have enten begrænset eller diffus hudsklerose. Hvis du har begrænset hudsklerose, skal du teste positiv for anti Scl-70 antistoffer (særlige proteiner i blodet)
Hvis du har diffus hudsklerose, skal dine første symptomer (udover Raynauds fænomen – kolde og blege fingre) være begyndt inden for de sidste 7 år
Hvis du har begrænset hudsklerose, skal dine symptomer være begyndt inden for de sidste 2 år
Du skal have tegn på aktiv sygdom, hvilket betyder mindst én af følgende:
- Systemisk sklerose diagnosticeret inden for de sidste 2 år
- Ny hudpåvirkning eller forværring på to nye kropsdele inden for de sidste 6 måneder
- Ny påvirkning eller forværring på bryst eller mave inden for de sidste 6 måneder
- Forværring af hudfortykkelse inden for de sidste 6 måneder
- Mindst én senefriktionsgnidning (en lyd lægen kan høre når sener bevæger sig)
Du skal have forhøjede biomarkører (målbare stoffer i blodet der viser sygdomsaktivitet), hvilket betyder mindst én af følgende:
- CRP (C-reaktivt protein – et betændelsesprotein) på 6 mg/L eller højere
- BSR (blodets sænkningsreaktion – et mål for betændelse) på 28 mm/t eller højere
- KL-6 (et protein der viser lungeskade) på 1000 U/mL eller højere
Hvis ingen af ovenstående blodværdier er forhøjede, kan du deltage hvis din mDAI-score (et mål for sygdomsaktivitet) er 2,5 eller højere
Du skal have tegn på betydelige kar-problemer (problemer med blodcirkulationen), hvilket betyder mindst én af følgende:
- Aktive digitale ulcerationer (sår på fingre eller tæer)
- Tidligere sår på fingre eller tæer
- Tidligere behandling af Raynauds fænomen med særlige mediciner som prostacyklin, calciumkanalblokkere, nitrater eller andre kar-udvidende mediciner
- Raynauds fænomen sammen med forhøjet CRP på 6 mg/L eller højere
Hvis ingen af ovenstående kar-problemer er til stede, kan du deltage hvis du har bekræftet interstitiel lungesygdom (arvævsdannelse i lungerne)
Der gælder yderligere kriterier for deltagelse

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du er under 18 år eller over 80 år gammel
Du har haft symptomer på systemisk sklerose (en sygdom der påvirker bindevævet) i mere end 7 år
Du har ikke tegn på interstitiel lungesygdom (ar-dannelse i lungerne) på din seneste CT-scanning
Din lungefunktion er for dårlig eller for god (under 40% eller over 85% af det forventede)
Du har alvorlige hjerteproblemer eller pulmonal hypertension (forhøjet blodtryk i lungerne)
Du har aktiv kræftsygdom eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
Du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du har haft alvorlige infektioner inden for de sidste 3 måneder
Du er gravid, ammer eller planlægger at blive gravid under studiet
Du bruger visse mediciner som kan påvirke dit immunforsvar eller lungefunktion
Du har haft en lungetransplantation eller står på venteliste til dette
Du har andre alvorlige lungesygdomme udover systemisk sklerose
Du har tidligere haft alvorlige allergiske reaktioner over for lignende medicin
Du har problemer med at forstå eller følge studiets krav
Du deltager i andre medicinske forsøg samtidigt

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Narodowy Instytut Geriatrii Reumatologii I Rehabilitacji Im Prof. Dr Hab. Med. Eleonory Reicher	Warszawa	Polen

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Oslo Universitetssykehus HF	Oslo	Norge
Aqua-Med Consulting S.R.L.	Constanța	Rumænien
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS	Rom	Italien
Katholieke Universiteit te Leuven	Leuven	Belgien
Kuopio University Hospital	Kuopio	Finland
Universitaetsklinikum Heidelberg AöR	Heidelberg	Tyskland
University Hospital Jena KöR	Jena	Tyskland
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest	Brest	Frankrig
Spitalul Clinic Judetean De Urgenta Cluj	Cluj-Napoca	Rumænien
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme	Bruxelles	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Hospital Universitario Ramon Y Cajal	Madrid	Spanien
Unidade Local De Saude De Almada-Seixal E.P.E.	Almada	Portugal
Ospedale San Raffaele S.r.l.	Milan	Italien
Academisch Ziekenhuis Leiden	Leiden	Holland
Wojskowy Instytut Medyczny Panstwowy Instytut Badawczy	Warszawa	Polen
Medaudio-Optica S.R.L.	Râmnicu Vâlcea	Rumænien
Malopolskie Badania Kliniczne Sp. z o.o.	Krakow	Polen
Universita’ Politecnica Delle Marche	Ancona	Italien
Azienda Ospedaliero Universitaria Di Modena	Modena	Italien
Universita’ Campus Bio-medico Di Roma	Rom	Italien
IRCCS Ospedale Policlinico San Martino	Genova	Italien
Asst Centro Specialistico Ortopedico Traumatologico Gaetano Pini Cto	Milan	Italien
Universita Degli Studi Di Brescia	Brescia	Italien
Hospital Universitario Dr Peset Aleixandre	Valencia	Spanien
Hospital Universitario Clínico San Cecilio	Granada	Spanien
Hospital Universitario 12 De Octubre	Madrid	Spanien
Universidade De Santiago De Compostela	Santiago de Compostela	Spanien
Centre hospitalier universitaire de Liege	Liège	Belgien
Universitair Ziekenhuis Gent	Gent	Belgien
Turku University Hospital	Åbo	Finland
Charite Research Organisation GmbH	Berlin	Tyskland
Universitaetsklinikum Erlangen AöR	Erlangen	Tyskland
Region Midtjylland	Aarhus	Danmark
Rigshospitalet	København	Danmark
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg	Strasbourg	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes	Nantes	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse	Toulouse	Frankrig
Medyczne Centrum Hetmanska	Poznań	Polen
Policlinica CCBR S.R.L.	Bukarest	Rumænien
Saint Maria Hospital	Bukarest	Rumænien
Spitalul Judetean De Urgenta Bacau	Bacău	Rumænien
Revmatologicky Ustav	Prag	Tjekkiet
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux	Bordeaux	Frankrig
Connolly Hospital	Dublin	Irland
Hôpital Pontchaillou-CHU Rennes	Rennes	Frankrig
Westfaelische Wilhelms Universitaet Muenster	Münster	Tyskland
Fraunhofer Institute for Translational Medicine and Pharmacology ITMP	Frankfurt am Main	Tyskland
Fondazione Italiana Sindromi Mielodisplastiche Onlus	Firenze	Italien
Sizosjdtr Rrectqa Urdhzhzvtt Mivumdu Ceyzlk	Nijmegen	Holland
Pchinpzlj Itbydmgs Maurcuxt Mgpxlylddljg Saalm Wgekwgxuorsi I Aoqzedaqcgvyt	Warszawa	Polen
Oxojwlouddhjuk Lmsu Gvll	Linz	Østrig
Regziocoasrl Plvsnxu Pmphcbgg “piv Eppxh Swazku	Timisoara	Rumænien
Uiflzabfko Dgidm Sogxq Df Rygo Lc Sczmjbku	Rom	Italien
Hahbyuht Dl Lz Srfru Ckjc I Smgi Pgs	Barcelona	Spanien
Sfchuajeoqm Uraxlgpchx Hmzylotffhwktbe Gkbjjmcbwrogtbupl	Göteborg	Sverige
Ltkqi Goaymey Hkispevo Or Anlbov	Athen	Grækenland
Sq Vptljeldvotegzw Uobbzlybdd Hegbtidm	Dublin	Irland
Lfngva Monleqtmhe Uqkrvdwqoe Od Mshkpi	München	Tyskland
Uakniesbmt Hbnbunrq Cvhhrhs	Köln	Tyskland
Ueuhelahezehrmxzayigy Dymlmdirtwl Aqp	Düsseldorf	Tyskland
Mzqvwni Uohrfcayzs Od Gcam	Graz	Østrig
Cryz Dh Nmdsn	Vandoeuvre lès Nancy	Frankrig
Akbcbwvfcs Ptvarmlc Hohrjxbc Dr Psxeh	Paris	Frankrig
Cmh dauyjisbgobwru	Épagny-Metz-Tessy	Frankrig
Choeinu Mesinqq Dm Darxusxqvv Sv Tsljqlzzr Addtxwtpv Nxulei Snospl	Brasov	Rumænien
Scuffitn Ctvwbo &copaowbjl Ii Cgmvkzcfqongxqzsrp	Bukarest	Rumænien
Hrecwjxf Vmwb dragrizu	Barcelona	Spanien

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	13.12.2023
Danmark	rekrutterer ikke	13.12.2023
Finland	rekrutterer ikke	13.12.2023
Frankrig	rekrutterer ikke	13.12.2023
Grækenland	rekrutterer ikke	13.12.2023
Holland	rekrutterer ikke	13.12.2023
Irland	rekrutterer ikke	13.12.2023
Italien	rekrutterer ikke	13.12.2023
Norge	rekrutterer ikke	13.12.2023
Polen	rekrutterer ikke	13.12.2023
Portugal	rekrutterer ikke	13.12.2023
Rumænien	rekrutterer ikke	13.12.2023
Spanien	rekrutterer ikke	13.12.2023
Sverige	rekrutterer ikke	13.12.2023
Tjekkiet	rekrutterer ikke	13.12.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	13.12.2023
Østrig	rekrutterer ikke	13.12.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Bi 685509

BI 685509 er et eksperimentelt lægemiddel, der testes som en potentiel behandling for progressiv systemisk sklerose (også kaldet sklerodermie). Dette er en sjælden autoimmun sygdom, der påvirker hud og indre organer ved at forårsage unormal vævsforandring og stivhed. BI 685509 gives som tabletter gennem munden og undersøges for at se, om det kan hjælpe med at bremse forværringen af lungesymptomer hos patienter med denne tilstand. Lægemidlet er stadig under udvikling, og forskerne ønsker at finde ud af, om det kan være mere effektivt end en placebo til at beskytte lungefunktionen.

Placebo er en inaktiv behandling, der ligner det rigtige lægemiddel, men ikke indeholder nogen aktive ingredienser. I dette studie får nogle patienter placebo-tabletter i stedet for BI 685509, så forskerne kan sammenligne resultaterne og afgøre, om det eksperimentelle lægemiddel virkelig virker. Patienter, der får placebo, vil ikke vide det under studiet, da alle tabletter ser ens ud.

Systemisk sklerose – Systemisk sklerose er en kronisk bindevævssygdom, der påvirker hud, blodkar og indre organer. Sygdommen opstår, når kroppens immunsystem fejlagtigt angriber eget væv, hvilket fører til øget produktion af kollagen og andre bindevævsfibre. Dette resulterer i en gradvis forhærdning og fortykkelse af huden, der ofte starter i fingrene og hænderne og kan sprede sig til ansigt, arme og krop. Samtidig kan sygdommen påvirke indre organer som lungerne, hjertet, nyrerne og fordøjelsessystemet. Mange patienter oplever også Raynauds fænomen, hvor fingre og tæer bliver kolde og skifter farve ved kulde eller stress. Sygdommen udvikler sig langsomt over måneder og år, og symptomernes sværhedsgrad kan variere betydeligt mellem patienter.

Forsøgs-ID:

2022-500332-11-00

Protokolkode:

1366-0031

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af ny medicin (BI 685509) til behandling af systemisk sklerose og dens påvirkning af lungefunktionen

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?