Undersøgelse af empagliflozin til behandling af HNF1A-MODY diabetes: Kan medicinen hjælpe med at kontrollere blodsukkeret?

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en sjælden form for diabetes kaldet HNF1A-MODY, som opstår på grund af en genetisk forandring i HNF1A-genet. Denne type diabetes udvikles typisk i yngre år og skyldes, at kroppen ikke kan producere insulin normalt. Studiet vil teste virkningen af medicinen empagliflozin 25 mg, som tages en gang dagligt, hos patienter med denne specifikke diabetesform. Formålet med studiet er at undersøge, hvor godt empagliflozin kan sænke blodsukkerniveauet hos disse patienter.

Studiet er designet som et randomiseret, dobbeltblindt crossover-forsøg, hvilket betyder, at deltagerne vil prøve både den aktive medicin og placebo i to forskellige perioder, men hverken deltagerne eller lægerne ved, hvilken behandling der gives hvornår. Deltagerne vil bære en kontinuerlig glukosemonitor, som måler blodsukkerniveauet døgnet rundt uden at skulle tage blodprøver med fingerstik. Denne enhed giver et detaljeret billede af, hvordan blodsukkeret svinger gennem dagen og natten under de forskellige behandlinger.

Under studiet vil deltagernes blodsukkertal, vægt og andre vigtige mål blive overvåget nøje. Der vil blive taget blodprøver for at måle langsigtede blodsukkermarkører som fruktosamin og glykeret albumin, som viser den gennemsnitlige blodsukkerkontrol over de sidste par uger. Deltagerne vil også samle urin i 24 timer for at måle, hvor meget sukker kroppen udskiller, og de vil måle deres morgen-blodsukker og ketonniveauer derhjemme. Studiet vil registrere alle tilfælde af lavt blodsukker og overvåge for eventuelle bivirkninger ved behandlingen.

1 Første behandlingsperiode – påbegyndelse

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage empagliflozin eller placebo først. Empagliflozin er det aktive lægemiddel, der undersøges i studiet, mens placebo er en tablet uden aktive ingredienser, der ser identisk ud.

Hvis du får empagliflozin først, skal du tage Jardiance 25 mg filmovertrukne tabletter én gang dagligt. Tabletterne skal tages på samme tidspunkt hver dag.

Du skal fortsætte med at tage din sædvanlige diabetesmedicin i den samme dosis som før studiet. Din læge har sikret, at denne behandling har været stabil i mindst 60 dage før studiets start.

2 Kontinuerlig glukosemåling under første periode

Du vil få påsat en kontinuerlig glukosemonitor (CGM), som er en lille sensor, der måler dit blodsukker hele døgnet. Denne enhed vil måle dit blodsukker automatisk gennem hele behandlingsperioden.

CGM-sensoren skal bæres kontinuerligt og vil registrere data, som bruges til at vurdere, hvor godt behandlingen virker.

Du skal måle dit fastende ketonniveau derhjemme før hvert kliniske besøg. Ketoner er stoffer, som kroppen kan producere, når blodsukkeret er for højt eller når kroppen ikke kan bruge sukker ordentligt.

Du skal også måle dit fastende kapillære blodsukker derhjemme før hvert kliniske besøg. Dette er en fingerprikktest, som du udfører om morgenen, før du har spist.

3 24-timers urinindsamling under første periode

Du skal indsamle al din urin over en 24-timers periode. Dette bruges til at måle, hvor meget sukker der udskilles gennem nyrerne.

Urinprøverne hjælper med at beregne din renale tærskel for glukoseudskillelse, som er det blodsukkerniveau, hvor nyrerne begynder at udskille sukker i urinen.

Du skal også afgive en fastende urinprøve for at måle forholdet mellem sukker og kreatinin. Kreatinin er et affaldsstof, som nyrerne normalt filtrerer ud af blodet.

4 Blodprøver under første periode

Der vil blive taget blodprøver til måling af fruktosamin og glykeret albumin. Disse er begge mål for, hvor højt dit gennemsnitlige blodsukker har været over de seneste 2-3 uger.

Din vægt vil blive målt ved hvert besøg for at overvåge eventuelle ændringer under behandlingen.

5 Afslutning af første behandlingsperiode

De sidste 10-14 dage af behandlingsperioden (afhængigt af hvilken type CGM-enhed der bruges) er særligt vigtige, da data fra denne periode vil blive brugt til at vurdere behandlingens effekt.

Du skal fortsætte med at tage din tildelte behandling (enten empagliflozin eller placebo) som anvist gennem hele perioden.

Eventuelle hypoglykæmiske episoder (lavt blodsukker) vil blive registreret både af CGM-enheden og af dig selv. Hypoglykæmi inddeles i forskellige sværhedsgrader: niveau 1 (mildt), niveau 2 (moderat) og niveau 3 (alvorligt).

6 Pause mellem behandlingsperioder

Efter den første behandlingsperiode vil der være en pause, hvor du stopper med at tage studiemedicinen (empagliflozin eller placebo).

Du skal fortsætte med din normale diabetesbehandling under denne pause.

Denne pause sikrer, at effekterne af den første behandling er helt forsvundet, før den næste periode begynder.

7 Anden behandlingsperiode – skift af behandling

I den anden periode vil du få den modsatte behandling af det, du fik i første periode. Hvis du fik empagliflozin først, vil du nu få placebo, og omvendt.

Hvis du nu skal tage empagliflozin, skal du tage Jardiance 25 mg filmovertrukne tabletter én gang dagligt på samme tidspunkt hver dag.

Du skal fortsætte med din normale diabetesmedicin i samme dosis som hidtil.

8 Gentagne målinger i anden periode

Alle de samme målinger og procedurer fra første periode vil blive gentaget i den anden periode.

CGM-sensoren vil igen måle dit blodsukker kontinuerligt gennem hele perioden.

Du skal igen måle fastende ketonniveau og fastende kapillært blodsukker derhjemme før kliniske besøg.

24-timers urinindsamling vil blive gentaget, sammen med fastende urinprøver.

9 Blodprøver og vægtmåling i anden periode

Blodprøver til måling af fruktosamin og glykeret albumin vil blive taget igen.

Din vægt vil blive målt ved besøgene for at sammenligne med første periode.

Eventuelle hypoglykæmiske episoder vil igen blive registreret og kategoriseret efter sværhedsgrad.

10 Afslutning af anden behandlingsperiode

Ligesom i første periode er de sidste 10-14 dage af anden behandlingsperiode særligt vigtige for dataindsamlingen.

Du skal fortsætte med at tage din tildelte behandling som anvist gennem hele perioden.

Efter denne periode vil alle studierelaterede målinger være afsluttet.

11 Sammenligning og evaluering

Efter begge behandlingsperioder vil forskerne sammenligne dit gennemsnitlige blodsukker målt ved CGM mellem empagliflozin- og placeboperioderne.

De vil også evaluere andre faktorer som variation i blodsukker, tid brugt inden for det normale blodsukkerniveau (3,9-10 mmol/L), tid med højt blodsukker (over 10 mmol/L) og tid med lavt blodsukker.

Resultaterne vil hjælpe med at bestemme, om empagliflozin er effektiv til at sænke blodsukkeret hos patienter med HNF1A-MODY, en specifik form for diabetes forårsaget af en genetisk mutation.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal have givet dit informerede samtykke til at deltage i undersøgelsen, hvilket betyder at du forstår studiet og frivilligt accepterer at være med
Du skal have sukkersyge forårsaget af en bestemt genetisk ændring i HNF1A-genet, som er en arvelig form for diabetes
Du skal være mindst 18 år gammel
Dit HbA1c skal være på 48 mmol/mol eller højere – dette er en blodprøve der viser dit gennemsnitlige blodsukker over de sidste 2-3 måneder
Du skal have haft den samme blodsukkersænkende behandling i mindst 60 dage før første besøg, hvilket betyder at din medicin ikke må være ændret i denne periode
Du skal tage mindst ét blodsukkersænkende lægemiddel i en fast dosis – dette er medicin der hjælper med at holde dit blodsukker nede

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du har type 1 diabetes, som er en form for diabetes hvor kroppen slet ikke producerer insulin
Du kan ikke deltage hvis du har type 2 diabetes, som er den mest almindelige form for diabetes der opstår senere i livet
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige nyreproblemer eller nyresvigt, som betyder at dine nyrer ikke fungerer ordentligt
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige leverproblemer eller leversvigt, som betyder at din lever ikke fungerer normalt
Du kan ikke deltage hvis du har haft diabetisk ketoacidose, som er en alvorlig tilstand hvor kroppen producerer for meget syre på grund af diabetes
Du kan ikke deltage hvis du er allergisk over for empagliflozin eller andre stoffer i medicinen
Du kan ikke deltage hvis du har kronisk hjertesygdom eller har haft hjerteanfald inden for de sidste 3 måneder
Du kan ikke deltage hvis du tager andre diabetesmedicin udover metformin, som er en almindelig diabetesmedicin
Du kan ikke deltage hvis du har gentagende urinvejsinfektioner, som er bakterieinfektioner i urinvejene
Du kan ikke deltage hvis du har problemer med væskebalancen eller er i risiko for dehydrering, som betyder mangel på væske i kroppen
Du kan ikke deltage hvis du ikke kan eller vil følge studiets instruktioner og møde til kontroller

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn	By	Land	Status
Region Midtjylland	Aarhus	Danmark
Steno Diabetes Center Copenhagen	Herlev	Danmark

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Danmark	rekrutterer ikke	01.06.2023

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Empagliflozin

Empagliflozin er et lægemiddel, der hjælper med at sænke blodsukkeret hos personer med diabetes. Det virker ved at hjælpe nyrerne med at fjerne overskydende sukker fra kroppen gennem urinen. Dette lægemiddel tilhører en gruppe af medicin kaldet SGLT2-hæmmere, som blokerer et protein i nyrerne, der normalt holder på sukkeret og sender det tilbage til blodet. Ved at blokere dette protein tillader empagliflozin kroppen at skille sig af med mere sukker, hvilket hjælper med at holde blodsukkerniveauet lavere. I dette studie undersøges det, hvor effektivt empagliflozin er til at kontrollere blodsukker hos patienter med en særlig type diabetes kaldet HNF1A-MODY.

Undersøgte sygdomme:

Monogen diabetes

Maturity-onset diabetes of the young type 3 – Dette er en arvelig form for diabetes der skyldes mutationer i HNF1A-genet. Sygdommen udvikler sig typisk i ungdomsårene eller tidlige voksenår, ofte før 25-årsalderen. Den påvirker bugspytkirtlens evne til at producere insulin normalt, hvilket fører til forhøjet blodsukker. I modsætning til type 1-diabetes opstår sygdommen gradvist uden autoimmun ødelæggelse af insulinproducerende celler. Patienterne har ofte familiehistorie med diabetes og kan i starten kontrollere blodsukkeret med kost og motion. Over tid kan insulinproduktionen blive yderligere nedsat, hvilket kræver medicinsk behandling.

Forsøgs-ID:

2023-503760-17-00

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Undersøgelse af empagliflozin til behandling af HNF1A-MODY diabetes: Kan medicinen hjælpe med at kontrollere blodsukkeret?

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?