Afprøvning af lægemidlet SerpinPC til behandling af blødersygdom type B med antistoffer

2 1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Hæmofili B er en arvelig blødningslidelse, hvor blodet har svært ved at størkne på grund af mangel på et protein kaldet faktor IX. Hos nogle patienter med hæmofili B udvikles der inhibitorer, som er antistoffer der blokerer virkningen af faktor IX-behandling. Dette gør det sværere at stoppe blødninger med almindelig behandling. Denne undersøgelse tester et nyt lægemiddel kaldet SerpinPC, som gives som en indsprøjtning under huden for at forebygge blødninger hos patienter med hæmofili B med inhibitorer.

Formålet med undersøgelsen er at vurdere hvor godt SerpinPC virker til at forebygge blødninger og hvor sikkert det er at bruge. Deltagerne vil få SerpinPC som forebyggende behandling i stedet for deres nuværende behandling. Lægemidlet gives som indsprøjtninger under huden på regelmæssig basis. Under undersøgelsen vil deltagerne føre dagbog over eventuelle blødningsepisoder og deres brug af medicin. Der vil også blive taget blodprøver for at måle mængden af SerpinPC i blodet og kontrollere for bivirkninger.

Undersøgelsen følger deltagerne i mindst 24 uger, mens de får SerpinPC-behandling. Forskerne vil sammenligne antallet af blødninger under behandlingen med det antal blødninger, deltagerne havde før undersøgelsen startede. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet for at vurdere, hvordan behandlingen påvirker deres daglige liv. Alle deltagere i denne undersøgelse vil få den aktive behandling, da det er en åben undersøgelse uden placebo.

1 Observationsperiode

Du skal gennemgå en observationsperiode på mindst 12 uger. I denne periode vil du ikke modtage studielægemidlet endnu.

Du skal dokumentere alle blødningsepisoder i en dagbog. Du må gerne få hjælp af en omsorgsperson til at udfylde dagbogen.

Du skal notere al medicinforbrug relateret til din tilstand.

Hvis du i øjeblikket følger et profylakseprogram (forebyggende behandling), skal du stoppe dette inden den første dosis af studielægemidlet.

Der må ikke være nogen blødning i de 7 dage før behandlingen starter. Hvis der er en aktiv blødning, kan observationsperioden forlænges.

2 Start på studiebehandling

Du vil begynde at modtage SerpinPC, som er et modificeret human alpha-1 proteinase inhibitor.

Lægemidlet gives som forebyggende behandling (profylakse).

SerpinPC administreres som indsprøjtning under huden (subkutant).

Den nøjagtige dosering og hyppighed vil blive bestemt af din læge baseret på din individuelle tilstand.

3 Første 24 uger af behandling

I løbet af de første 24 uger vil du fortsætte med at modtage SerpinPC-indsprøjtninger.

Du skal fortsætte med at dokumentere alle blødningsepisoder og behandling heraf i din dagbog.

Du skal notere alt medicinforbrug, herunder eventuelle bypass-præparater (særlige lægemidler til behandling af blødninger hos patienter med hæmmere).

Der vil blive taget blodprøver for at måle koncentrationen af SerpinPC i dit blod på forskellige tidspunkter.

Du vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger eller ændringer i din tilstand.

4 Forlænget behandlingsperiode

Efter de første 24 uger kan behandlingen fortsætte op til 48 uger.

Du vil fortsætte med at modtage SerpinPC-indsprøjtninger med samme dosering og hyppighed.

Dokumentation af blødningsepisoder og medicinforbrug skal fortsætte gennem hele denne periode.

Der vil fortsat blive taget blodprøver til måling af lægemiddelkoncentrationer.

Din livskvalitet vil blive vurderet ved hjælp af et spørgeskema om livskvalitet ved hæmofili (Haem-A-QoL), hvis du er 17 år eller ældre.

5 Løbende overvågning

Gennem hele studiet vil din sikkerhed og den årlige blødningsrate blive nøje overvåget.

Særlig opmærksomhed vil blive rettet mod spontane blødninger (blødninger der opstår uden årsag) og ledblødninger.

Dit samlede forbrug af koagulationsfaktorer (lægemidler der hjælper blodet med at størkne) og bypass-produkter vil blive registreret.

Du skal rapportere enhver blødning der kræver behandling, også selv om behandling ikke er tilgængelig.

Alle bivirkninger og ændringer i din helbredstilstand skal rapporteres til studielægen.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mand mellem 12 og 65 år gammel
Du skal have hæmofili B (en sygdom hvor blodet ikke størkner normalt) med inhibitorer (stoffer der blokerer behandling)
Du skal have nok blodplader (celler der hjælper blodet med at størkne) – mindst 100.000 per mikroliter
Du skal have nok røde blodlegemer – dit hæmoglobin (det røde stof i blodet) skal være mindst 10 gram per deciliter
Din lever skal fungere godt nok – dit bilirubin (et stof leveren producerer) må ikke være for højt, og dine leverenzymer (stoffer der viser leverens funktion) må ikke være mere end 3 gange det normale
Du må ikke have skrumpelever (alvorlig leversygdom)
Dine nyrer skal fungere godt – dit kreatinin (et stof der viser nyrefunktion) må ikke være mere end 2 gange det normale
Du skal kunne føre dagbog over blødninger og medicin (unge mennesker må få hjælp af en voksen)
Hvis du har sex med nogen der kan blive gravid, skal du bruge sikker prævention under studiet
Du skal kunne give skriftligt samtykke til at deltage (unge under 18 år skal også have forældrenes tilladelse)
Du skal have meget lav faktor IX (et stof der hjælper blodet med at størkne) – mindre end 5% af det normale
Hvis du i forvejen får forebyggende behandling, skal du være villig til at stoppe den før studiet starter
Du skal have faktor IX inhibitorer der kræver behandling med særlige lægemidler
Du skal have haft mindst 6 blødningsepisoder det sidste år (eller mindst 2 hvis du får forebyggende behandling)
Du skal have registreret dine blødninger i mindst 12 uger før behandlingen starter
Du må ikke have blødninger i de 7 dage før behandlingen begynder
Dit D-dimer (et stof der viser blodpropper eller blødninger) må ikke være for højt

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage hvis du er under 12 år gammel
Du kan ikke deltage hvis du har hæmofili A i stedet for hæmofili B – hæmofili A er en anden type blødersygdom
Du kan ikke deltage hvis du ikke har inhibitorer – inhibitorer er antistoffer som kroppen laver, der blokerer for blodets evne til at størkne
Du kan ikke deltage hvis du har andre alvorlige blødersygdomme udover hæmofili B
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige lever- eller nyresygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har aktive blodpropper – det vil sige klumper af blod der blokerer blodkarrene
Du kan ikke deltage hvis du har haft blodpropper inden for de sidste 6 måneder
Du kan ikke deltage hvis du har høj risiko for at få blodpropper
Du kan ikke deltage hvis du tager medicin der forebygger blodpropper
Du kan ikke deltage hvis du har aktiv kræft eller har fået kræftbehandling inden for de sidste 2 år
Du kan ikke deltage hvis du har alvorlige hjertesygdomme
Du kan ikke deltage hvis du har ukontrolleret højt blodtryk
Du kan ikke deltage hvis du er gravid eller ammer
Du kan ikke deltage hvis du planlægger at blive gravid under studiet
Du kan ikke deltage hvis du har deltaget i andre lægemiddelstudier inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke deltage hvis du har kendt allergi over for studiemedicinen eller dens ingredienser
Du kan ikke deltage hvis lægen vurderer, at du ikke kan følge studiets krav

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land	Status
Centre Hospitalier Universitaire De Lille	Lille	Frankrig

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Assistance Publique Hopitaux De Paris	Paris	Frankrig
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico	Milan	Italien
Hospices Civils De Lyon	Lyon	Frankrig
Aiokldutxv Pxmqkgnr Hqpqwalr Dd Pfjou	Le Kremlin-Bicêtre	Frankrig
Feyrorney Pdlw Ld Itqqmdifgltrh Bkodcbqss Dlv Hymjiwow Uvcfrubskuvym Li Pnb	Madrid	Spanien
Gcpczg Umfykvvvak Foimumcrf	Frankfurt am Main	Tyskland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Frankrig	rekrutterer ikke	21.08.2023
Italien	rekrutterer ikke	21.08.2023
Spanien	rekrutterer ikke	21.08.2023
Tyskland	rekrutterer ikke	21.08.2023

Forsøgssteder

SerpinPC er et eksperimentelt lægemiddel, der undersøges som en forebyggende behandling for patienter med hæmofili B, som har udviklet inhibitorer. Hæmofili B er en sjælden blødersygdom, hvor kroppen ikke kan danne blodpropper normalt, hvilket fører til forlænget blødning. Inhibitorer er antistoffer, som kroppen udvikler, der gør de almindelige behandlinger mindre effektive. SerpinPC gives som en indsprøjtning under huden og er designet til at hjælpe med at reducere antallet og sværhedsgraden af blødningsepisoder hos disse patienter. Målet er at give patienterne bedre beskyttelse mod spontane blødninger og forbedre deres livskvalitet ved at fungere som en profylaktisk eller forebyggende behandling.

Undersøgte sygdomme:

Hæmofili B – En arvelig blødningslidelse der påvirker kroppens evne til at danne blodpropper. Sygdommen opstår på grund af mangel på faktor IX, et protein der er nødvendigt for normal blodstørkning. Personer med hæmofili B oplever forlængede og unormale blødninger selv efter mindre skader eller spontant uden årsag. Blødningerne kan forekomme i muskler, led og andre dele af kroppen. Sygdommen er X-kønslinket, hvilket betyder at den primært rammer mænd. Tilstanden kan variere i sværhedsgrad afhængigt af hvor meget faktor IX der produceres i kroppen.

Forsøgs-ID:

2022-502881-25-00

Protokolkode:

AP-0103

Forsøgsfase:

Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af lægemidlet SerpinPC til behandling af blødersygdom type B med antistoffer

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?