Afføringskapsler til behandling af tarmbetændelse (colitis ulcerosa) hos børn – test af ny behandlingsmetode

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger en ny behandlingsform for ulcerativ colitis hos børn og unge. Ulcerativ colitis er en kronisk tarmsygdom, der forårsager betændelse i tyktarmen og endetarmen, hvilket kan give symptomer som diarré, mavesmerter og blod i afføringen. Studiet tester en behandling kaldet fækal mikrobiota transplantation, hvor afføring fra raske donorer gives til patienter enten som frosne kapsler, der sluges, eller som klisteer gennem endetarmen. Formålet med studiet er at undersøge, om denne behandling kan hjælpe med at opretholde den gode tilstand hos børn med ulcerativ colitis ved at genoprette den naturlige balance af bakterier i tarmen.

Under studiet vil deltagerne modtage enten frosne afføringskapsler eller afførings-klisteer fra raske donorer. Behandlingen sigter mod at forbedre mangfoldigheden af bakterier i patientens tarm, hvilket kaldes mikrobiota. Forskerne vil følge deltagerne i 12 måneder og regelmæssigt undersøge afføringsprøver for at måle ændringer i tarmbakterierne. De vil også overvåge, om patienterne forbliver i remission, hvilket betyder at deres sygdom forbliver under kontrol uden aktive symptomer.

Gennem studieperioden vil deltagerne have regelmæssige besøg, hvor forskerne vil tage blodprøver og afføringsprøver samt vurdere deres symptomer og livskvalitet. Ved begyndelsen og slutningen af studiet vil der blive udført en koloskopi, som er en undersøgelse af tyktarmen med et fleksibelt kamera. Forskerne vil registrere eventuelle bivirkninger og måle forskellige markører for betændelse i kroppen for at vurdere behandlingens sikkerhed og effektivitet.

1 Indledende undersøgelse og forberedelse

Du vil gennemgå en grundig undersøgelse for at bekræfte, at du opfylder kravene til studiet.

Der vil blive taget blodprøver til analyse af inflammationsmarkører som CRP (C-reaktivt protein), sænkningsreaktion og hvide blodlegemer.

Du skal aflevere en afføringsprøve til analyse af din tarmbakterier og måling af calprotectin (et protein der viser betændelse i tarmen).

Din sygdomsaktivitet vil blive vurderet ved hjælp af PUCAI-score (Pædiatrisk Ulcerøs Colitis Aktivitetsindeks), som skal være under 10 point for at kunne deltage.

Du vil få foretaget en koloskopi (undersøgelse af tyktarmen med et fleksibelt kamera), hvor der tages små vævsprøver til analyse af tarmbakterierne på slimhinden.

2 Behandlingsstart – måned 0

Du vil blive tilfældigt tildelt en af to behandlingsmetoder: enten kapsler med frossent afføring eller lavement med afføring.

Begge behandlinger indeholder afføringsmikrobiota fra sunde donorer, som er specielt behandlet og testet for at være sikker.

Hvis du får kapsler: Du skal synke kapsler med dobbelt indkapsling (særlige kapsler der beskytter bakterierne på vejen gennem maven).

Hvis du får lavements: Du vil få afføringslavements (væske med tarmbakterier der gives gennem endetarmen).

Den nøjagtige dosering og hyppighed vil blive bestemt af lægen baseret på din størrelse og tilstand.

3 Opfølgning efter 6 måneder

Du skal møde op til kontrol efter 6 måneder.

Der vil blive taget nye blodprøver til måling af inflammationsmarkører.

Du skal aflevere en ny afføringsprøve til analyse af dine tarmbakterier for at se, om behandlingen har ændret sammensætningen.

Din sygdomsaktivitet vil blive vurderet igen med PUCAI-score.

Du skal udfylde et spørgeskema om livskvalitet kaldet IMPACT-3, som indeholder 35 spørgsmål om, hvordan sygdommen påvirker dit daglige liv.

4 Opfølgning efter 9 måneder

Du skal møde op til en kortere kontrol efter 9 måneder.

Der vil blive taget blodprøver og afføringsprøve ligesom tidligere.

Lægen vil vurdere, om du har haft nogen tilbagefald (forværring af sygdommen) siden sidste besøg.

5 Afsluttende undersøgelse efter 12 måneder

Efter 12 måneder skal du til den sidste store kontrol.

Du vil få foretaget en ny koloskopi med vævsprøver for at vurdere tilstanden af din tarmsslimhinde.

Sygdomsaktiviteten vil blive målt med UCEIS (Ulcerøs Colitis Endoskopisk Sværhedsindeks) under koloskopien.

Der tages de samme blod- og afføringsprøver som tidligere.

Du skal igen udfylde spørgeskemaet om livskvalitet.

Lægen vil gennemgå hele forløbet og vurdere, om behandlingen har været virksom.

6 Løbende overvågning gennem hele studiet

Gennem hele studieperioden vil du blive overvåget for bivirkninger som feber, infektioner eller forværring af din tarmbetændelse.

Du skal rapportere alle ændringer i dit helbred til studielægen.

Din evne til at tage kapslerne eller modtage lavements vil blive vurderet, herunder hvor let det er at synke kapslerne og hvor lang tid lavements tager.

Alle andre mediciner du tager for din ulcerøs colitis skal holdes stabile gennem hele studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

  • Patienterne skal være mellem 8 og 17 år gamle
  • Patienterne skal have colitis ulcerosa (en type tarmbetændelse), der har været til stede i mere end 3 måneder. Sygdommen kan være i alle dele af tyktarmen, men ikke kun i den sidste del tættest på endetarmen (hvis området er mindre end 5 cm)
  • Patienterne skal have moderat aktiv colitis ulcerosa målt ved en PUCAI-score (et point-system til at vurdere hvor aktiv sygdommen er) på mere end 35 point
  • Patienterne skal reagere godt på kortikosteroid-behandling (binyrebarkhormon-medicin) og have en PUCAI-score under 10 point ved studiestart
  • Patienterne skal have været i stabil behandling for deres tarmsygdom i mere end 3 måneder. Dette kan være 5-ASA (betændelsesdæmpende medicin), immunsuppressive midler (medicin der dæmper immunsystemet) eller biologi-behandling (særlige proteiner der bruges som medicin)
  • Patienterne skal være i stand til at synke test-kapsler (prøve-piller)
  • Piger i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest i blod eller urin
  • Piger i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge sikker prævention fra første besøg til studiet er slut
  • Patienterne skal have sygesikring
  • Begge forældre eller værger skal have underskrevet et informeret samtykke-skema (papir der viser at de forstår og accepterer deltagelse i studiet)

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

  • Du kan ikke deltage, hvis du er under 18 år eller over 80 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft colitis ulcerosa (en betændelsestilstand i tyktarmen) i mindre end 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har Crohns sygdom (en anden type tarmbetændelse) eller indeterminat colitis (ubestemt form for tarmbetændelse)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har aktiv infektion eller feber
  • Du kan ikke deltage, hvis du har været i behandling med antibiotika inden for de sidste 4 uger
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået immunsupprimerende medicin (medicin der svækker immunforsvaret) inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har fået biologisk behandling (særlige proteiner som medicin) inden for de sidste 6 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlig lever- eller nyresygdom
  • Du kan ikke deltage, hvis du har kræft eller har haft kræft inden for de sidste 5 år
  • Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer
  • Du kan ikke deltage, hvis du har HIV (virus der angriber immunforsvaret), hepatitis B eller C (leverinfektion)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har haft større operation i maven inden for de sidste 3 måneder
  • Du kan ikke deltage, hvis du bruger probiotika (bakteriekulturer som kosttilskud) og ikke kan stoppe med dem
  • Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige allergier eller anafylaksi (livstruende allergisk reaktion)
  • Du kan ikke deltage, hvis du har psykisk sygdom der forhindrer dig i at forstå studiet

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Andre steder

Stedets navn By Land Status
Hopital Beaujon Clichy Frankrig

Vil du vide mere om dette studie eller tjekke om du kan deltage? Kontakt os.

Forsøgsstatus

Land Rekrutteringsstatus Rekrutteringsstart
Frankrig Frankrig
rekrutterer endnu ikke
01.03.2025

Forsøgssteder

FMT (Fækal Mikrobiota Transplantation) er en behandling, hvor raske bakterier fra en donors afføring overføres til en patients tarm. Behandlingen gives i form af frosne afføringskapsler, som patienten sluger som almindelige piller. Disse kapsler indeholder sunde tarmbakterier, der kan hjælpe med at genoprette den naturlige balance af bakterier i tarmen hos børn med colitis ulcerosa. Målet er at forbedre tarmens sundhed ved at tilføre gavnlige bakterier, som kan bekæmpe betændelse og forbedre fordøjelsen.

Ulcerative colitis – Ulcerative colitis er en kronisk betændelsessygdom, der påvirker tyktarmen og endetarmen. Sygdommen forårsager betændelse og sår i slimhinden i tyktarmen, hvilket kan føre til symptomer som blodige afføringer, mavesmerter og hyppig afføring. Betændelsen starter typisk i endetarmen og kan brede sig opad gennem hele tyktarmen. Sygdommen forløber i anfald, hvor perioder med aktive symptomer veksler med perioder uden eller med færre symptomer. Under aktive perioder kan patienter opleve akut behov for toiletbesøg, kramper i maven og generel træthed. Tilstanden kan også påvirke andre dele af kroppen udover tarmsystemet.

Forsøgs-ID:
2024-518044-20-00
Protokolkode:
APHP180572
Forsøgsfase:
Therapeutic exploratory (Phase II)

Andre forsøg at overveje

  • Undersøgelse af sikkerhed og virkning af MB-001 til voksne med moderat til svær colitis ulcerosa

    Rekrutterer

    Undersøgte lægemidler:
    Polen
  • Undersøgelse af mirikizumab og tirzepatid hos voksne med moderat til svær colitis ulcerosa og overvægt: Effekt på sygdomsaktivitet og vægttab

    Rekrutterer

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Østrig Belgien Bulgarien Tjekkiet Danmark Frankrig +9