Dette studie undersøger to forskellige sygdomme i blodet og knoglemarven: myelodysplastisk syndrom (MDS) med høj risiko og oligoblastisk akut myeloid leukæmi (AML). Myelodysplastisk syndrom er en tilstand, hvor knoglemarven ikke producerer nok sunde blodceller, mens oligoblastisk akut myeloid leukæmi er en type blodkræft med relativt få unormale celler i knoglemarven. Begge sygdomme betragtes som alvorlige tilstande, der kræver behandling. Patienter med disse sygdomme får normalt en allogen stamcelletransplantation, hvilket betyder, at de får sunde stamceller fra en donor for at erstatte deres syge knoglemarv.
Studiet sammenligner to forskellige behandlingsmetoder, der gives før stamcelletransplantationen. Den ene behandling er CPX-351, som er et lægemiddel, der indeholder to forskellige kemoterapimediciner pakket sammen i små fedtkugler, mens den anden er standardbehandling med konventionelle lægemidler. Formålet med studiet er at finde ud af, hvilken behandling der giver patienter den bedste chance for at overleve uden tilbagefald af sygdommen i to år efter stamcelletransplantationen. Nogle patienter vil få CPX-351, mens andre vil få standardbehandlingen, og resultaterne vil blive sammenlignet.
Under studiet vil patienterne modtage deres tildelte behandling over en periode og derefter gennemgå stamcelletransplantationen som planlagt. Læger vil følge patienternes tilstand tæt og måle, hvor godt behandlingen virker ved at tage blod- og knoglemarvsprøver på forskellige tidspunkter. De vil også overvåge eventuelle bivirkninger og spørge patienterne om deres livskvalitet ved hjælp af spørgeskemaer. Hele forløbet er designet til at finde den bedste måde at forberede patienter på stamcelletransplantationen, så de har den bedst mulige chance for et succesfuldt behandlingsresultat.
Tyskland 
Østrig 
