Afprøvning af inhaleret molgramostim til behandling af sjælden lungesygdom (autoimmun PAP)

1 1

Hvad handler dette forsøg om?

Dette studie undersøger behandling af autoimmun pulmonal alveolær proteinose (aPAP), som er en sjælden lungesygdom. Ved denne sygdom ophobes protein i de små luftsække i lungerne, hvilket gør det svært at få ilt ind i blodet og kan forårsage åndenød. Sygdommen opstår, når kroppens eget immunforsvar ved en fejl angriber et vigtigt protein, der normalt hjælper med at rense lungerne. I studiet vil deltagerne få enten molgramostim eller placebo som en opløsning, der indåndes gennem en nebulizer, hvilket er en maskine, der omdanner medicinen til en fin tåge, så den nemt kan indåndes.

Formålet med studiet er at undersøge, om molgramostim er mere effektiv end placebo til behandling af denne lungesygdom. Molgramostim er et kunstigt fremstillet protein, der ligner det naturlige protein, som immunforsvaret fejlagtigt angriber ved denne sygdom. Studiet er randomiseret og dobbeltblindt, hvilket betyder, at hverken deltagerne eller lægerne ved, hvem der får den aktive medicin eller placebo, og at behandlingen tildeles tilfældigt.

Under studiet vil deltagerne indånde medicinen én gang dagligt gennem nebulizeren i en periode på 48 uger. Undervejs vil der blive målt på lungefunktionen ved hjælp af forskellige tests, herunder en test kaldet DLCO, som måler, hvor godt lungerne kan overføre ilt til blodet. Deltagerne vil også udfylde spørgeskemaer om deres livskvalitet og symptomer samt gennemgå forskellige undersøgelser for at vurdere, om behandlingen forbedrer deres lungesygdom og generelle helbred.

1 Baseline og screening undersøgelser

Du vil gennemgå grundige undersøgelser for at bekræfte, at du opfylder kravene til deltagelse i studiet. Dette inkluderer blodprøver for at måle anti-GM-CSF autoantistoffer (stoffer i dit immunsystem, der forårsager din sygdom).

Du får målt din DLCO (et mål for, hvor godt dine lunger kan optage ilt), som skal være 70% af det forventede eller lavere. Der må ikke være store ændringer i denne værdi mellem screeningsbesøgene.

Du skal kunne være uden iltbehandling i mindst 15 minutter og have en iltmætning på over 85% uden hjælp fra iltbehandling.

Der tages blodprøver og andre undersøgelser for at sikre, at du er egnet til at deltage i studiet.

2 Randomisering og start af behandling

Du vil blive tilfældigt tildelt til enten at modtage molgramostim (det aktive lægemiddel) eller placebo (en inaktiv behandling). Hverken du eller dit behandlingsteam vil vide, hvilken behandling du får.

Du vil modtage en nebulizer-opløsning (en væske, der omdannes til tåge, som du indånder gennem en særlig maskine).

Behandlingen skal tages én gang dagligt ved inhalation gennem nebulizeren.

3 Behandlingsperiode – uge 1 til 24

Du skal fortsætte med at tage din tildelte behandling dagligt gennem nebulizeren i de første 24 uger.

Du vil have regelmæssige besøg på klinikken for at overvåge din tilstand og eventuelle bivirkninger.

Der vil blive taget blodprøver og foretaget lungeundersøgelser for at vurdere, hvordan behandlingen virker.

Du skal udfylde spørgeskemaer om din livskvalitet og aktivitetsniveau.

Din DLCO vil blive målt regelmæssigt for at se, om der sker forbedringer i din lungefunktion.

4 Evaluering ved uge 24

Ved uge 24 vil der blive foretaget omfattende undersøgelser for at måle den primære effekt af behandlingen.

Din DLCO vil blive målt igen og sammenlignet med dine startværdier for at se, om der er sket forbedring.

Du vil udfylde SGRQ-spørgeskemaet (et spørgeskema om åndedrætssymptomer og livskvalitet) igen.

Der vil blive foretaget en træningstest for at måle din fysiske kapacitet (udtrykt som peak METs – et mål for din maksimale fysiske ydeevne).

5 Behandlingsperiode – uge 25 til 48

Du vil fortsætte med din daglige behandling i yderligere 24 uger.

Der vil fortsat være regelmæssige besøg på klinikken for overvågning.

Blodprøver og lungeundersøgelser fortsættes for at følge din tilstand.

Du skal fortsætte med at udfylde spørgeskemaer om din tilstand og livskvalitet.

6 Afsluttende evaluering ved uge 48

Ved uge 48 vil der blive foretaget de samme omfattende undersøgelser som ved uge 24.

Din DLCO vil blive målt for at vurdere langsigtede ændringer i din lungefunktion.

Du vil udfylde SGRQ-spørgeskemaet igen for at vurdere ændringer i livskvalitet og symptomer.

Der foretages en ny træningstest for at måle ændringer i din fysiske kapacitet.

Dette markerer afslutningen af den aktive behandlingsperiode i studiet.

Hvem kan deltage i forsøget?

Du skal være mindst 18 år gammel på det tidspunkt, hvor du underskriver samtykkeerklæringen. I Japan skal du være mindst 20 år gammel
Du skal kunne give dit skriftlige samtykke til at deltage i undersøgelsen og være villig til at følge alle krav og begrænsninger i protokollen
Du skal være villig og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, blodprøver og andre undersøgelser som beskrevet i protokollen
Du skal have en blodprøve, der bekræfter, at du har autoimmun PAP (en sygdom hvor kroppens immunsystem fejlagtigt angriber lungerne) ved at vise tilstedeværelse af specifikke antistoffer
Du skal have en dokumenteret historie med PAP baseret på en lungebiopsi (vævsprøve fra lungen), bronchoalveolær lavage (skylning af lungerne for at undersøge celler) eller en detaljeret CT-scanning af brystet
Din DLCO (et mål for hvor godt dine lunger kan overføre ilt til blodet) skal være 70% af det forventede eller lavere ved både første screening og baseline besøg
Ændringen i din DLCO skal være mindre end 15 procentpoint mellem screeningbesøgene
Du skal være villig og i stand til at stoppe med at bruge supplerende ilt før og under gangtest, DLCO-måling og arteriel blodgasprøve (blodprøve fra en arterie)
Din iltmætning (SpO2) skal være over 85% i 15 minutter i hvile uden brug af supplerende ilt ved screeningbesøgene
Du kan være mand eller kvinde
Mænd skal acceptere at bruge kondomer under behandlingen og indtil 30 dage efter den sidste dosis, eller have en kvindelig partner der bruger sikker prævention
Kvinder skal enten være i overgangsalderen i mere end 1 år, eller hvis de kan blive gravide, skal de bruge meget sikker prævention (med mindre end 1% fejlrate) under behandlingen og indtil 30 dage efter den sidste dosis
Kvinder der kan blive gravide skal have negative graviditetstests både ved screening og baseline, og må ikke amme

Hvem kan ikke deltage i forsøget?

Du kan ikke deltage, hvis du er gravid eller ammer dit barn
Du kan ikke deltage, hvis du planlægger at blive gravid i løbet af studiet
Du kan ikke være med, hvis du har en alvorlig infektion, som kræver behandling med antibiotika
Du kan ikke deltage, hvis du har kræft (ondartede svulster), som ikke er blevet behandlet eller er kommet tilbage
Du kan ikke være med, hvis du har en alvorlig hjertesygdom, som gør det farligt for dig at deltage
Du kan ikke deltage, hvis du har alvorlige problemer med dine nyrer eller din lever
Du kan ikke være med, hvis du tager medicin, som svækker dit immunsystem (kroppens forsvarssystem mod sygdomme)
Du kan ikke deltage, hvis du har fået en vaccination med levende vaccine inden for de sidste 4 uger
Du kan ikke være med, hvis du har en kendt allergi over for studiens medicin eller lignende stoffer
Du kan ikke deltage, hvis du har deltaget i et andet lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage
Du kan ikke være med, hvis du har en autoimmun sygdom (hvor kroppens forsvarssystem angriber sine egne celler) udover den sygdom, som studiet handler om
Du kan ikke deltage, hvis du har haft en alvorlig allergisk reaktion, som påvirkede hele kroppen tidligere
Du kan ikke være med, hvis du ikke kan forstå eller følge studiets krav på grund af demens (hukommelsestab) eller andre mentale problemer

Hvor kan du deltage i dette forsøg?

Verificerede og anbefalede steder

Ingen steder fundet i denne kategori

Verificerede steder

Stedets navn	By	Land
Bellvitge University Hospital	L'Hospitalet de Llobregat	Spanien
Centro Hospitalar Universitario Sao Joao E.P.E.	Porto	Portugal
Université Libre de Bruxelles – Hôpital Erasme	Bruxelles	Belgien

Andre steder

Stedets navn	By	Land
Asklepios Klinik Gauting GmbH	Gauting	Tyskland
Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum Am Universitaetsklinikum Essen gGmbH	Essen	Tyskland
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo	Pavia	Italien
Institutul De Pneumoftiziologie Marius Nasta	Bukarest	Rumænien
Centre Hospitalier Lyon Sud	Pierre Bénite	Frankrig
Centre Hospitalier Universitaire De Rennes	Rennes	Frankrig
Niplsrtg Izzujwnyx Oa Thgcowddkout Ajx Looc Dowitxxs	Warszawa	Polen
Ss Vrrevkejfscrjuy Umwejivump Hbwsgsvh	Dublin	Irland

Forsøgsstatus

Land	Rekrutteringsstatus	Rekrutteringsstart
Belgien	rekrutterer ikke	19.05.2021
Frankrig	rekrutterer ikke	19.05.2021
Irland	rekrutterer ikke	19.05.2021
Italien	rekrutterer ikke	19.05.2021
Polen	rekrutterer ikke	19.05.2021
Portugal	rekrutterer ikke	19.05.2021
Rumænien	rekrutterer ikke	19.05.2021
Spanien	rekrutterer ikke	19.05.2021
Tyskland	rekrutterer ikke	19.05.2021

Forsøgssteder

Undersøgte lægemidler:

Molgramostim

Molgramostim er et lægemiddel, der gives som inhalation gennem en nebulizer (fornevler). Dette lægemiddel er designet til at hjælpe kroppen med at rydde op i de unormale proteinaflejringer, der ophobes i lungerne hos patienter med autoimmun pulmonal alveolær proteinose. Molgramostim virker ved at stimulere bestemte celler i lungerne til at fungere bedre, så de kan fjerne det overskydende protein, der blokerer de små luftsække i lungerne. Patienter tager dette lægemiddel en gang dagligt ved at indånde det som en tåge gennem en speciel maskine kaldet en nebulizer.

Autoimmun pulmonal alveolær proteinose – En sjælden lungesygdom hvor kroppens immunsystem danner antistoffer mod et protein kaldet GM-CSF, som er vigtigt for normale lungefunktioner. Dette fører til ophobning af et protein- og fedtstofholdigt materiale i lungernes små luftsække (alveoler). Materialet blokerer for den normale gasudveksling mellem lungerne og blodet. Sygdommen udvikler sig gradvist og påvirker patienternes evne til at optage ilt effektivt. De fleste patienter oplever åndenød, særligt ved fysisk aktivitet, samt træthed og vedvarende hoste. Tilstanden er progressiv, hvilket betyder at lungefunktionen forværres over tid, hvis sygdommen ikke behandles.

Forsøgs-ID:

2024-511052-41-00

Protokolkode:

SAV00605

NCT ID:

NCT04544293

Forsøgsfase:

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Andre forsøg at overveje

Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Afprøvning af inhaleret molgramostim til behandling af sjælden lungesygdom (autoimmun PAP)

Hvad handler dette forsøg om?

Hvem kan deltage i forsøget?

Hvem kan ikke deltage i forsøget?