Inklusionslegememyositis (IBM) er en sjælden, progressiv muskelsygdom, der forårsager muskelsvaghed og muskelsvind. Der er i øjeblikket tre igangværende kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for patienter med denne sygdom, herunder undersøgelser af ulviprubart, ABC008 og ruxolitinib.

Igangværende kliniske forsøg for inklusionslegememyositis

Inklusionslegememyositis (IBM) er en progressiv muskelsygdom, der primært påvirker skeletmuskulaturen, især musklerne i arme, ben og svælg. Sygdommen er karakteriseret ved gradvis svækkelse og svind af musklerne, særligt i lårmuskler, fingre og håndled. Tilstanden udvikler sig typisk langsomt over flere år, og muskelsvækheden bliver mere og mere tydelig over tid. Personer med denne tilstand kan opleve vanskeligheder med aktiviteter som at gribe om genstande, gå på trapper eller rejse sig fra siddende stilling. Sygdommen rammer oftest personer over 50 år og er mere almindelig hos mænd end hos kvinder.

Der er i øjeblikket 3 kliniske forsøg registreret i systemet for inklusionslegememyositis. Denne artikel beskriver alle 3 forsøg i detaljer.

Oversigt over igangværende kliniske forsøg

Langsigtet sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af ulviprubart hos patienter med inklusionslegememyositis, som har gennemført tidligere behandling

Lokation: Belgien, Frankrig, Tyskland

Dette forsøg fokuserer på at evaluere en behandling for personer med inklusionslegememyositis. Den medicin, der testes, hedder ulviprubart (også kendt som ABC008), som gives som en subkutan injektion under huden. Dette er en langsigtet undersøgelse for at forstå, hvor sikker og effektiv behandlingen er over en længere periode.

Forsøget er designet til patienter, som allerede har gennemført tidligere forsøg med ulviprubart. Under undersøgelsen vil deltagerne modtage regelmæssige injektioner af medicinen og vil blive overvåget for eventuelle bivirkninger. Behandlingsperioden kan vare op til 152 uger, hvor deltagerne modtager doser på op til 2,0 milligram per kilogram kropsvægt.

Inklusionskriterier: Deltagerne skal kunne læse, forstå og underskrive et informeret samtykkeerklæring. De skal have gennemført deltagelse i enten forsøg ABC008-IBM-101 eller ABC008-IBM-201, inklusive alle nødvendige opfølgningsbesøg. Deltagerne skal være villige til at rejse til forsøgsstedet, modtage subkutane injektioner og følge alle forsøgskrav. Kvinder i den fertile alder og mænd med kvindelige partnere i den fertile alder skal bruge meget effektiv prævention under forsøget og i 180 dage efter sidste dosis.

Eksklusionskriterier: Personer under 18 år eller over 80 år kan ikke deltage. Det samme gælder personer med tidligere svære allergiske reaktioner på medicin, gravide eller ammende kvinder, personer med ukontrollerede medicinske tilstande, nylig operation inden for de seneste 3 måneder, aktiv infektion, kræft inden for de seneste 5 år (undtagen visse hudkræftformer), betydelige nyre- eller leverproblemer, eller personer, der ikke kan følge forsøgsprocedurerne.

Undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ABC008 hos patienter med inklusionslegememyositis

Lokation: Belgien, Frankrig, Tyskland

Dette kliniske forsøg undersøger en ny behandling kaldet ABC008, som er en type medicin kendt som et monoklonalt antistof. Monoklonale antistoffer er proteiner designet til at ramme specifikke dele af immunsystemet. I dette tilfælde er ABC008 designet til at binde sig til en specifik receptor på visse immunceller, hvilket potentielt kan hjælpe med at håndtere symptomerne på IBM.

Formålet med undersøgelsen er at fastslå, hvor effektiv og sikker ABC008 er for personer med IBM. Deltagere i forsøget vil modtage enten ABC008-behandlingen eller et placebo, som er et stof uden aktiv medicin. Undersøgelsen vil vare i en periode på 76 uger, hvor deltagerne vil modtage behandlingen gennem injektioner under huden.

Inklusionskriterier: Skal være en voksen mand eller kvinde over 40 år på tidspunktet for den første dosis af forsøgsmedicinen. Skal have en bekræftet diagnose af inklusionslegememyositis. Skal veje mere end 40 kg og mindre end 150 kg. Skal kunne rejse sig fra en standardstol ved hjælp af armene, men uden hjælp fra en anden person eller hjælpemiddel. Skal kunne gå tre meter, vende om, gå tilbage til stolen og sætte sig, med eller uden ganghjælpemiddel, men uden støtte fra en anden person. Skal have en negativ COVID-19-test inden for 48 timer før forsøgets start. Kvinder i den fertile alder og mænd med kvindelige partnere i den fertile alder skal acceptere at bruge meget effektive præventionsmetoder i mindst 30 dage før den første dosis, under forsøget og i 180 dage efter forsøgets afslutning.

Eksklusionskriterier: Patienter med andre tilstande end inklusionslegememyositis, patienter uden for den specificerede aldersgruppe, personer der ikke kan følge forsøgsprocedurerne, personer med andre alvorlige helbredstilstande, gravide eller ammende kvinder, personer med allergier over for forsøgsmedicinen, og personer der ikke kan give informeret samtykke.

Undersøgelse af ruxolitinib til behandling af inklusionslegememyositis hos patienter

Lokation: Frankrig

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge virkningerne af et lægemiddel kaldet ruxolitinib, også kendt under kodenavnet INCB018424, til behandling af inklusionslegememyositis. Formålet med undersøgelsen er at se, om ruxolitinib kan forbedre evnen hos patienter med IBM til at bevæge sig efter et års behandling.

Deltagere i forsøget vil modtage enten ruxolitinib eller et placebo. Undersøgelsen vil vare i et år, hvor deltagerne vil tage medicinen i form af tabletter. Hovedmålet er at se, om der er en forbedring i den distance, patienter kan gå på seks minutter efter behandlingsperioden. Derudover vil forsøget overvåge sikkerheden og tolerabiliteten af ruxolitinib hos patienter med IBM samt eventuelle ændringer i muskelstyrke og overordnet muskelsundhed.

Ruxolitinib virker ved at blokere visse proteiner i kroppen, der kan forårsage betændelse og muskelskade. På molekylært niveau fungerer ruxolitinib som en JAK-hæmmer, hvilket betyder, at det hæmmer visse enzymer kendt som Janus-kinaser (JAKs), som spiller en rolle i signalveje, der kan føre til betændelse og muskelskade.

Inklusionskriterier: Skal være 45 år eller ældre. Kvinder i den fertile alder skal bruge effektiv prævention under forsøget. Skal have en bekræftet diagnose af inklusionslegememyositis baseret på specifikke kriterier, herunder svaghed i fingerbøjermuskler eller quadriceps (lårmuskler), og en muskelbiopsi der viser endomysial inflammation eller invasion af ikke-nekrotiske muskelfibre eller kantede vakuoler. Skal kunne gå i 6 minutter uden hjælp fra en anden person, men kan bruge hjælpemidler som stokke eller rollatorer.

Eksklusionskriterier: Patienter, der ikke er diagnosticeret med inklusionslegememyositis, patienter uden for den specificerede aldersgruppe, og patienter, der tilhører en sårbar befolkningsgruppe, kan ikke deltage.

Opsummering

Der er i øjeblikket tre aktive kliniske forsøg, der undersøger nye behandlingsmuligheder for inklusionslegememyositis. To af forsøgene undersøger det samme lægemiddel (ulviprubart/ABC008) i forskellige faser – et kort forsøg på 76 uger for at etablere sikkerhed og effektivitet, og et langsigtet opfølgningsforsøg på op til 152 uger for patienter, der har gennemført det tidligere forsøg. Det tredje forsøg undersøger ruxolitinib, et JAK-hæmmende lægemiddel, over en etårig periode.

Alle tre forsøg er designet til at evaluere både sikkerheden og effektiviteten af behandlingerne. De primære målinger omfatter forbedringer i muskelfunktion, gangevne og generel livskvalitet. Disse forsøg repræsenterer vigtige fremskridt i forskningen efter behandlingsmuligheder for denne sjældne og progressive muskelsygdom, hvor behandlingsmulighederne hidtil har været begrænsede.

Det er vigtigt at bemærke, at to af forsøgene (ulviprubart/ABC008-forsøgene) foregår i Belgien, Frankrig og Tyskland, mens ruxolitinib-forsøget kun foregår i Frankrig. Patienter, der overvejer deltagelse, bør diskutere deres egnethed med deres behandlende læge og nøje gennemgå inklusionskriterierne for hvert forsøg.