Læbe-ganespalte er en medfødt misdannelse, hvor der opstår en åbning i læben og/eller ganen. Et igangværende klinisk forsøg i Spanien undersøger en ny behandlingsmetode, der anvender patientens egne celler til at skabe væv, som kan hjælpe med at reparere ganespalten.

Kliniske forsøg for læbe-ganespalte

Læbe-ganespalte er en tilstand, hvor der er en åbning eller spalte i overlæben og/eller ganen, som opstår, når vævet ikke smelter sammen korrekt under graviditeten. Dette er en af de mest almindelige medfødte misdannelser, og den kan variere meget i sværhedsgrad. Spalten kan forekomme på den ene eller begge sider af læben og kan strække sig fra læben gennem den øvre gumme og ganen ind i bunden af næsen. Efterhånden som barnet vokser, kan denne tilstand påvirke madindtagelse, tale og hørelse. Den kan også føre til tandproblemer og udfordringer med ansigtstilvækst.

I øjeblikket er der 1 klinisk forsøg registreret for læbe-ganespalte i datasystemet. Dette forsøg undersøger innovative behandlingsmetoder, der kan forbedre livskvaliteten for patienter med denne tilstand.

Oversigt over igangværende kliniske forsøg

Undersøgelse af sikkerheden og gennemførligheden af at bruge autologe mundslimhinde-afledte keratinocytter og fibroblaster til behandling af patienter med ganespalte

Lokation: Spanien

Dette kliniske forsøg fokuserer på at undersøge ganespalte, som er en åbning i ganen, der opstår, når vævet ikke smelter sammen under graviditeten. Forsøget tester en ny behandling kaldet BIOCLEFT, som er en speciel type væv fremstillet af patientens egne celler. Dette væv skabes ved at bruge celler fra indersiden af munden, kendt som mundslimhinden, og dyrkes uden for kroppen i et laboratorium. De anvendte celler er keratinocytter og fibroblaster, som er vigtige for hud- og vævsreparation. Disse celler ekspanderes, hvilket betyder, at de dyrkes i større antal, og placeres derefter i en støttende struktur lavet af fibrin-agarose, som hjælper dem med at danne en levende vævsekvivalent.

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af at bruge dette nye væv til at behandle patienter med ganespalte. Deltagere i undersøgelsen vil modtage enten BIOCLEFT-behandlingen eller en standardbehandling, og forsøget vil sammenligne resultaterne. Forsøget vil overvåge, hvor godt det nye væv virker med hensyn til heling og forbedring af ganens udseende, samt dets indvirkning på vækst, hørelse, tale og samlet livskvalitet.

Inklusionskriterier:

• Børn af ethvert køn kan deltage
• Barnet skal have en diagnose af en ikke-syndromisk total unilateral læbe-ganespalte (spalten påvirker én side af læben og ganen og er ikke en del af et større syndrom)
• Barnet skal være planlagt til operation for at korrigere læbe-ganespalten
• Barnet skal tidligere have doneret en prøve af mundslimhinden under en tidligere operation til reparation af læbespalten (cheiloplastik)
• En eller begge forældre, eller en værge, skal underskrive en informeret samtykkeerklæring og være villige til at følge forsøgets procedurer og instruktioner

Eksklusionskriterier:

• Patienter med andre alvorlige helbredstilstande, der kan påvirke undersøgelsen
• Patienter, der ikke er i stand til at følge forsøgets procedurer eller instruktioner
• Patienter, der for nylig har deltaget i et andet klinisk forsøg
• Patienter, der er allergiske over for materialer anvendt i undersøgelsen
• Patienter, der er gravide eller ammer
• Patienter med en historik med dårlig sårheling
• Patienter med en aktiv infektion på tidspunktet for undersøgelsen
• Patienter, der tager medicin, som kan påvirke forsøgets resultater
• Patienter med en historik med stof- eller alkoholmisbrug
• Patienter med en tilstand, der påvirker deres immunsystem

Undersøgelsesmedicin:

Den anvendte behandling er en autolog vævsmanipuleret nanostruktureret fibrin-agarose mundslimhinde-erstatning. Dette er en specialdesignet behandling skabt af patientens egne celler. Terapien involverer at fremstille en erstatning for mundslimhinden ved hjælp af en kombination af fibrin og agarose, som er materialer, der hjælper med at danne en støttende struktur. Denne behandling testes for dens sikkerhed og effektivitet i at hjælpe med at reparere ganeslimhinden hos patienter med ganespalte.

Sammenfatning

Der er i øjeblikket kun ét registreret klinisk forsøg for læbe-ganespalte, hvilket afspejler, at dette er et specialiseret forskningsområde. Forsøget i Spanien repræsenterer en innovativ tilgang til behandling af ganespalte ved at bruge vævsmanipulering og patientens egne celler. Denne metode har potentiale til at forbedre helingen og reducere behovet for multiple operationer.

Det er vigtigt at bemærke, at forsøget fokuserer på en specifik type ganespalte (ikke-syndromisk total unilateral læbe-ganespalte), hvilket betyder, at ikke alle patienter med læbe-ganespalte vil være egnede til at deltage. Brugen af autologe celler (patientens egne celler) kan potentielt reducere risikoen for afstødning og forbedre integrationen af det transplanterede væv.

Forsøget overvåger ikke kun den umiddelbare sikkerhed og gennemførlighed af behandlingen, men også langsigtede resultater såsom ansigtstilvækst, hørelse, tale og livskvalitet, hvilket er afgørende faktorer for børn med læbe-ganespalte. Forsøget forventes at fortsætte indtil november 2027, hvilket vil give omfattende data om denne nye behandlingsmetodes effektivitet.

Forældre og værger, der overvejer deltagelse i kliniske forsøg for deres børn, bør konsultere med deres behandlingsteam for at forstå de potentielle fordele og risici fuldt ud.