Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Ubiquinol

Dette artikel beskriver kliniske forsøg med Ubiquinol. Forsøget undersøger sikkerhed og effekt hos patienter med mitokondriesygdomme og cerebellar ataksi. Målet er at se, om behandlingen kan hjælpe bestemte patientgrupper og hvordan den påvirker funktion og bivirkninger.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det registrerede studie undersøgte Ubiquinol hos patienter med mitokondriesygdomme og/eller cerebellar ataksi.[1] Formålet var at vurdere både sikkerhed og effekt i disse patientgrupper.[1]

Studiet havde titlen “Investigating a New Treatment: Clinical Study on Coenzyme Q (Ubiquinol) for Patients with Mitochondrial Disorders and Cerebellar Ataxias”, hvilket viser, at forskerne ville undersøge behandlingen i en klinisk ramme.[1]

Hvem forsøget var til

Forsøget var målrettet patienter med enten en bekræftet genetisk diagnose af mitokondriesygdom eller cerebellar ataksi med eller uden molekylær diagnose.[1] Det betyder, at nogle deltagere skulle have en genetisk forklaring på sygdommen, mens andre kunne deltage, selv om årsagen ikke var helt afklaret.[1]

De sygdomme, der blev studeret, er komplekse tilstande, som kan påvirke bevægelse, balance og daglig funktion.[1]

Hvad man målte i studiet

Det vigtigste sikkerhedsmål var bivirkninger relateret til Ubiquinol, som blev vurderet ved patienternes egne oplysninger over 18 måneder.[1] Ved hvert besøg blev der spurgt til, om der havde været bivirkninger eller ej.[1]

Et andet vigtigt mål var ændring fra startniveau i Vineland Adaptive Behaviour Scale, III edition (VABS-III) ved måned 18.[1] Denne skala bruges til at vurdere, hvordan en person klarer daglige aktiviteter og tilpasning i hverdagen.[1]

Forsøgsdesign og fase

Studiet var et interventionelt forsøg, hvilket betyder, at deltagerne fik en planlagt behandling, og forskerne fulgte resultatet.[1] Det var et fase 2-studie, som typisk bruges til at se nærmere på sikkerhed og tidlige tegn på effekt i en mindre gruppe patienter.[1]

Den planlagte deltagergruppe var 90 personer.[1] Behandlingen i registreringen var angivet som “Quinol 10 polvo estabilizado, sobres dispersables de 150mg (30 mg/kg milligram(s)/kilogram, ORAL)”, men de vigtigste oplysninger i data er, at forsøget handlede om Ubiquinol og blev givet som en oral behandling.[1]

Status og betydning

Studiets status var withdrawn, hvilket betyder, at forsøget blev trukket tilbage og ikke fortsatte som planlagt.[1] Derfor findes der ikke en fuld rapport om resultaterne i de oplysninger, der er givet her.[1]

Selv om forsøget ikke blev gennemført, viser registreringen stadig, hvilke spørgsmål forskerne ønskede at besvare: om Ubiquinol kunne være sikkert, og om det kunne påvirke funktion hos patienter med mitokondriesygdomme eller cerebellar ataksi.[1]

Trial ID Phase Condition studied Status Enrollment
2023-505244-18-01 Phase 2 Mitokondriesygdomme og/eller cerebellar ataksi Withdrawn 90

FAQ

  • Hvad undersøger forsøget med Ubiquinol? Forsøget undersøger, om Ubiquinol er sikkert og kan have effekt hos patienter med mitokondriesygdomme eller cerebellar ataksi. Det ser også på ændringer i funktion over tid.
  • Hvem var tænkt som deltagere i studiet? Studiet var planlagt til patienter med en bekræftet genetisk diagnose af mitokondriesygdom eller med cerebellar ataksi, med eller uden molekylær diagnose. Det betyder, at både patienter med og uden en specifik genetisk forklaring kunne være relevante.
  • Hvilken fase var forsøget i? Forsøget var et fase 2-studie. Fase 2 betyder, at man især undersøger tidlige tegn på effekt og fortsat vurderer sikkerhed i en mindre gruppe patienter.
  • Hvilke resultater målte man i studiet? Man målte bivirkninger over 18 måneder og ændringer i Vineland Adaptive Behaviour Scale, III edition, forkortet VABS-III, ved måned 18. VABS-III er en skala, der vurderer daglig funktion og tilpasningsevne.
  • Hvad var studiets status? Studiet blev registreret som withdrawn, hvilket betyder, at det blev trukket tilbage og ikke gennemført som planlagt.

Igangværende kliniske forsøg for Ubiquinol

  • Afprøvning af Coenzym Q (Ubiquinol) som behandling af mitokondrie-sygdomme og koordinationsforstyrrelser i lillehjernen

    Rekrutterer endnu ikke

    1 1
    Undersøgte sygdomme:
    Undersøgte lægemidler:
    Spanien

Ordliste

  • Mitokondriesygdom: En gruppe sygdomme, hvor kroppens celler har problemer med at lave nok energi. Det kan påvirke mange forskellige organer og funktioner.
  • Cerebellar ataksi: En tilstand med problemer med balance, koordination og præcise bevægelser. Den skyldes påvirkning af lillehjernen.
  • Genetisk diagnose: En diagnose, der er bekræftet ved en gentest. Den viser, at en ændring i generne kan forklare sygdommen.
  • Molekylær diagnose: En diagnose, der bygger på undersøgelser af gener eller andre biologiske markører. Den kan hjælpe med at finde årsagen til sygdommen.
  • Fase 2: En tidlig del af et klinisk forsøg, hvor man ser nærmere på sikkerhed og de første tegn på effekt hos en mindre gruppe deltagere.
  • Interventionelt studie: Et studie, hvor deltagerne får en bestemt behandling eller indsats, og forskerne måler, hvad der sker bagefter.
  • Bivirkninger: Uønskede virkninger eller gener, som kan opstå under en behandling. I forsøget blev de registreret ved samtaler ved hvert besøg.
  • Vineland Adaptive Behaviour Scale, III edition (VABS-III): En test eller skala, der måler, hvordan en person klarer daglige aktiviteter og tilpasning i hverdagen.
  • Måned 18: Et tidspunkt i studiet, hvor man vurderede resultater efter 18 måneder.
  • Withdrawn: Betyder, at forsøget blev trukket tilbage og ikke fortsatte som planlagt.

Referencer

  1. https://clinicaltrials.gov/study/2023-505244-18-01