Indholdsfortegnelse
- Oversigt over forsøget
- Hvem kan deltage
- Forsøgsfaser og hvad de betyder
- Hvilke mål og endepunkter der måles
- Forløb, behandling og forlænget fase
- Praktiske oplysninger om forsøget
Oversigt over forsøget
Dette kliniske forsøg undersøger Sqy51 hos patienter med Duchenne muskeldystrofi, som er en arvelig muskelsygdom, hvor musklerne bliver svagere over tid.[1]
Studiet er et interventionelt forsøg, hvilket betyder, at deltagerne får en aktiv behandling, og forskerne følger effekten og sikkerheden tæt.[1]
Forsøget er autoriseret og har et planlagt deltagerantal på 12 personer.[1]
Hvem kan deltage
Forsøget er lavet til børn og voksne med genetisk bekræftet Duchenne muskeldystrofi.[1]
At diagnosen er genetisk bekræftet betyder, at sygdommen er dokumenteret med en gentest, og ikke kun ud fra symptomer alene.[1]
Forsøgsfaser og hvad de betyder
Studiet er beskrevet som fase 1/2 og også som fase 1/2a.[1]
I fase 1 ser forskerne især på sikkerhed og tolerabilitet, altså om behandlingen kan gives uden for mange problemer, og om deltagerne kan tåle den.[1]
I fase 2a fortsætter forskerne med at undersøge sikkerhed og tolerance efter 49 ugers gentagen dosering, og de ser også efter tidlige tegn på biologisk effekt.[1]
Hvilke mål og endepunkter der måles
Det vigtigste primære endepunkt er bivirkninger, især deres type, hyppighed, sværhedsgrad, tidspunkt og om de kan knyttes til Sqy51.[1]
Forskerne registrerer også, om deltagere stopper behandlingen på grund af bivirkninger, samt om der opstår alvorlige bivirkninger.[1]
Studiet undersøger desuden farmakokinetik, som handler om hvordan kroppen håndterer behandlingen, og farmakodynamik, som handler om hvilken biologisk virkning behandlingen har.[1]
I fase 2a indgår de samme hovedmål som i forlængelsesfasen, men uden en ny muskelbiopsi.[1]
Forløb, behandling og forlænget fase
Deltagerne får Sqy51 som intravenøs behandling, hvilket betyder, at det gives direkte i en blodåre.[1]
Studiet beskriver en periode med gentagen dosering over 49 uger i fase 2a.[1]
Der er også en extensionsfase, som fortsætter med de samme primære og sekundære mål som fase 2a.[1]
Den eneste forskel i forlængelsesfasen er, at der ikke udføres endnu en muskelbiopsi.[1]
Praktiske oplysninger om forsøget
Forsøget er registreret som authorised, hvilket betyder, at det har fået tilladelse til at blive gennemført.[1]
Det er et tidligt klinisk forsøg, så hovedfokus er at lære mere om sikkerhed og om de første biologiske tegn på effekt hos patienter med Duchenne muskeldystrofi.[1]
Der er kun én registreret undersøgelse i de givne data, og den er centreret om denne patientgruppe og dette forsøgsdesign.[1]
