Europas førende søgning efter kliniske forsøg

Sapropterin Dihydrochloride

Dette overblik handler om kliniske forsøg, der undersøger Sapropterin Dihydrochloride hos personer med phenylketonuri (PKU). Forsøgene ser især på effekt, målt ved blodets Phe-niveauer, og på hvordan behandlingen sammenlignes med andre muligheder. Den inkluderede undersøgelse er lavet til deltagere fra 2 år og opefter.

Indholdsfortegnelse

Oversigt over forsøget

Det eneste beskrevne forsøg om Sapropterin Dihydrochloride i det givne materiale er et fase 3 studie med deltagere med phenylketonuri (PKU).[1] Studiet var randomiseret, crossover, open-label og aktivt kontrolleret, og det var afsluttet.[1] Der deltog 173 personer.[1]

Hvem forsøget var til

Forsøget omfattede personer med phenylketonuri, også kaldet PKU, som var mindst 2 år gamle.[1] Det betyder, at forsøget var rettet mod både børn og ældre deltagere, så længe de opfyldte alderskravet.[1]

Det er vigtigt at forstå, at de oplysninger, der er givet her, kun beskriver den gruppe, som indgik i dette ene studie.[1] Der er ikke givet flere detaljer om andre deltagerkrav i materialet.[1]

Hvordan forsøget var bygget op

Studiet sammenlignede sepiapterin med Sapropterin Dihydrochloride i personer med PKU.[1] En aktiv kontrol betyder, at forskerne sammenligner med en anden aktiv behandling i stedet for ingen behandling.[1]

Ordet crossover betyder, at deltagerne fik mere end én behandling i forskellige perioder, så man kunne sammenligne virkningen i samme person.[1] Open-label betyder, at både deltagere og forskere vidste, hvilken behandling der blev givet.[1]

Hvad forskerne målte

Det primære resultatmål var ændringen i blodets Phe-niveauer fra start til uge 3 og 4 i hver behandlingsperiode.[1] Dette mål blev beregnet som gennemsnittet af de sidste 2 uger i hver behandlingsperiode i del 2 af studiet.[1]

Phe er en forkortelse for phenylalanin, som er et stof, der måles i blodet hos personer med PKU.[1] Når forskerne ser på blodets Phe-niveauer, bruger de det som et tegn på, om behandlingen ændrer sygdomsmarkøren, som studiet er designet til at følge.[1]

Resultatmål og endepunkt

Studiets vigtigste endepunkt var den gennemsnitlige ændring i blod-Phe fra baseline til uge 3 og 4 i hver behandlingsperiode.[1] Et endepunkt er det mål, forskerne bruger til at afgøre, om en behandling ser ud til at virke.[1]

Den korte beskrivelse af studiet siger, at formålet var at sammenligne effekten af sepiapterin med Sapropterin Dihydrochloride for at sænke blodets Phe-niveauer hos deltagere med PKU.[1] Det viser, at forsøget var bygget op omkring effektmåling, ikke omkring en bred beskrivelse af sygdommen eller behandlingen som sådan.[1]

Praktiske ord og betydninger

Randomiseret betyder, at fordelingen til behandling sker tilfældigt, så grupperne bliver mere fair at sammenligne.[1]

Fase 3 betyder, at forsøget er i en senere udviklingsfase med fokus på at teste effekt i en større gruppe.[1]

Aktiv kontrolleret betyder, at en anden behandling bruges som sammenligning.[1]

Open-label betyder, at forsøget ikke er skjult for deltagerne eller forskerne.[1]

Phenylketonuri er den sygdom, som forsøget undersøger.[1]

Trial ID Fase Tilstand Status Antal deltagere
2023-506238-61-00 Phase 3 Phenylketonuri Completed 173

FAQ

  • Hvad undersøger kliniske forsøg med Sapropterin Dihydrochloride? De undersøger, om Sapropterin Dihydrochloride kan bruges som sammenligningsbehandling i studier af phenylketonuri. I det viste forsøg blev det sammenlignet med sepiapterin for at se, hvordan blodets Phe-niveauer ændrede sig.
  • Hvem kan deltage i disse forsøg? Det viste forsøg omfattede deltagere med phenylketonuri, som var 2 år eller ældre. De præcise kriterier for deltagelse kan variere fra studie til studie.
  • Hvilken fase er det viste forsøg i? Det viste forsøg er i fase 3. Det betyder, at behandlingen bliver testet i en større gruppe for at vurdere effekt og sammenligne behandlinger.
  • Hvilken sygdom er fokus i forsøget? Forsøget fokuserer på phenylketonuri, også kaldet PKU. Det er den eneste sygdom, som er nævnt i det materiale, der er givet her.
  • Hvad måler forskerne som det vigtigste resultat? Det vigtigste mål er ændringen i blodets Phe-niveauer fra start til uge 3 og 4 i hver behandlingsperiode. Phe betyder phenylalanin, som er et stof, der måles i blodet.

Igangværende kliniske forsøg for Sapropterin Dihydrochloride

  • Sammenligning af to lægemidler (sepiapterin og sapropterin) til behandling af PKU (fenylketonuri) hos personer over 2 år

    Rekrutterer ikke

    1 1 1 1
    Undersøgte lægemidler:
    Tjekkiet Danmark Frankrig Tyskland Italien Holland +3

Ordliste

  • Phenylketonuri (PKU): En arvelig sygdom, som er det sygdomsområde, der undersøges i det viste forsøg.
  • Phe: Forkortelse for phenylalanin, som er et stof i blodet, der bruges som mål i forsøget.
  • Blod-Phe-niveau: Mængden af phenylalanin i blodet. Forsøget ser på, om dette niveau ændrer sig under behandlingen.
  • Fase 3: En sen fase i et klinisk forsøg, hvor behandlingen testes i en større gruppe deltagere.
  • Randomiseret: Deltagerne bliver fordelt efter et tilfældigt mønster, så grupperne kan sammenlignes mere retfærdigt.
  • Crossover: Et forsøgsdesign, hvor deltagerne får mere end én behandling i forskellige perioder, så behandlingerne kan sammenlignes hos de samme personer.
  • Open-label: Betyder, at både deltagerne og forskerne ved, hvilken behandling der gives.
  • Aktiv kontrol: En sammenligning med en anden aktiv behandling i stedet for ingen behandling.
  • Primært resultatmål: Det vigtigste mål, som forskerne bruger til at vurdere, om forsøget viser en effekt.
  • Enrolment: Antal deltagere, der er med i forsøget.

Referencer