Indholdsfortegnelse

• Studieoverblik
• Hvem kan deltage
• Hvad forskerne måler
• Fase og studiedesign
• Behandlingsgrupper
• Hvorfor studiet er vigtigt

Studieoverblik

Dette studie undersøger Mdna11 hos patienter med fremskredne solide tumorer, både som behandling alene og sammen med pembrolizumab.^[1] Formålet er at se på sikkerhed, tolerabilitet, tidlige tegn på antitumor-effekt og hvilke doser der er mest relevante til videre udvikling.^[1] Studiet er et interventionalt forsøg, hvilket betyder, at forskerne aktivt giver behandling og følger resultaterne.^[1]

Hvem kan deltage

Studiet er målrettet patienter med advanced solid tumors, altså fremskreden kræft i faste tumorer.^[1] Det betyder, at forsøget ikke handler om blodkræft, men om kræftformer, der danner en fast tumor i kroppen.^[1] Der er oplyst en samlet planlagt deltagelse på 191 personer.^[1]

Hvad forskerne måler

I den første del af studiet ser forskerne især på sikkerhed og tolerabilitet.^[1] Det betyder, at de undersøger, om behandlingen kan gives uden for mange problemer, og om kroppen tåler den.^[1] De måler blandt andet bivirkninger, alvorlige bivirkninger, unormale laboratorieprøver, vitale tegn og EKG-resultater.^[1]

Forskerne ser også på dose limiting toxicities (DLTs), som er alvorlige bivirkninger, der kan begrænse, hvor høj dosis man kan få.^[1] Et andet mål er at finde RDE, den anbefalede dosis til den videre del af studiet, og eventuelt MTD, som betyder den højeste dosis, man kan tåle.^[1]

I udvidelsesdelen måler studiet også, om tumorerne reagerer på behandlingen.^[1] Her bruges vurderingsmetoderne iRECIST og RECIST 1.1, som er standardmåder til at måle, om en tumor skrumper, vokser eller er stabil.^[1] De vigtigste effektmål er ORR, CBR, DCR, DOR, TTR, PFS, BOR og OS.^[1]

• ORR: hvor mange patienter der får en tydelig tumorreduktion.^[1]
• CBR: hvor mange der får klinisk gavn, for eksempel svar eller stabil sygdom.^[1]
• DCR: hvor mange der har kontrolleret sygdom.^[1]
• DOR: hvor længe et behandlingssvar varer.^[1]
• TTR: hvor hurtigt et svar på behandlingen opstår.^[1]
• PFS: hvor lang tid sygdommen ikke bliver værre.^[1]
• BOR: den bedste samlede tumorrespons under studiet.^[1]
• OS: samlet overlevelse, altså hvor længe deltagerne lever i alt.^[1]

Fase og studiedesign

Studiet er i fase 1/2.^[1] I denne type studie starter man med at lære om sikkerhed og dosis, og derefter undersøger man mere om effekt i en større del af studiet.^[1] Studiet er beskrevet som interventionalt, så deltagerne får en aktiv behandling, som forskerne følger tæt.^[1]

Den første del kaldes dose escalation/evaluation, hvor man gradvist vurderer doser og ser, hvordan behandlingen tåles.^[1] Den næste del kaldes dose expansion, hvor man fortsætter med den valgte dosis for at samle mere viden om sikkerhed og antitumor-effekt.^[1]

Behandlingsgrupper

Mdna11 bliver undersøgt på to måder: som monoterapi, altså alene, og i kombinationsbehandling med pembrolizumab.^[1] Pembrolizumab er en immune checkpoint inhibitor, som i dette studie gives sammen med Mdna11.^[1] Studiet vil derfor vise, om Mdna11 virker forskelligt alene og sammen med den anden behandling.^[1]

De primære mål i den tidlige del er at vurdere sikkerhed og finde den anbefalede dosis eller højeste tålelige dosis.^[1] I den senere del er målet at se nærmere på, om behandlingen har antitumor-aktivitet, altså om den kan hjælpe mod kræften.^[1]

Hvorfor studiet er vigtigt

Dette forsøg er vigtigt, fordi det både undersøger, om Mdna11 kan bruges sikkert, og om der er tidlige tegn på, at det kan hjælpe patienter med fremskreden kræft.^[1] Det giver også forskerne viden om dosering, som er nødvendig, før en behandling kan undersøges videre i større studier.^[1] Studiet kan derfor være et vigtigt skridt i udviklingen af nye behandlingsmuligheder for personer med fremskredne solide tumorer.^[1]